Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.

    REBLOZYL a été autorisé au Canada pour le traitement de la bêta-thalassémie

    Récemment, le Canada a fait des progrès vers de meilleurs traitements plus accessibles pour les patients atteints de bêta-thalassémie quand ils ont approuvé REBLOZYL (luspatercept). Les sociétés biopharmaceutiques Bristol Myers…

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    Les Résultats de deux études montrent l’efficacité du soticlestat comme traitement du trouble CDKL5 et du syndrome Dup15q
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    Les Résultats de deux études montrent l’efficacité du soticlestat comme traitement du trouble CDKL5 et du syndrome Dup15q

      Les encéphalopathies épileptiques et développementales (EED), ou épilepsies rares, sont un sujet de discussion plus récent. Cependant, les chercheurs font déjà des progrès dans la création de traitements pour…

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    Des Résultats positifs des essais cliniques d’AYVAKIT sur la mastocytose systémique ont été annoncés
    source: pixabay.com

    Des Résultats positifs des essais cliniques d’AYVAKIT sur la mastocytose systémique ont été annoncés

      Dans un récent communiqué de presse, la société de thérapie de précision Blueprint Medicines Corporation a annoncé les résultats positifs de deux essais cliniques : EXPLORER et PATHFINDER. Les…

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    Une Étude montre comment un gène PMP22 supplémentaire chez les patients atteints de CMT1A peut provoquer une toxicité cellulaire

    Selon Charcot-Marie-Tooth News, les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) ont un gène PMP22 supplémentaire. Cependant, de nouvelles recherches montrent que cet excès de gène…

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    Il y a des résultats précliniques prometteurs pour ST-920, une thérapie génique contre la maladie de Fabry

    Pour déterminer l'innocuité et l'efficacité de la thérapie génique expérimentale ST-920, les chercheurs ont d'abord examiné l'impact du médicament sur des modèles murins de la maladie de Fabry. Comme indiqué…

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    La Thérapie génique est efficace chez les enfants atteints d’amyotrophie spinale
    source: pixabay.com

    La Thérapie génique est efficace chez les enfants atteints d’amyotrophie spinale

    Ces dernières années, la thérapie génique a atteint des sommets énormes. Cette technique expérimentale permet aux scientifiques d'ajouter, de supprimer, de modifier ou d'utiliser autrement des gènes pour traiter les…

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    Onureg a été autorisé pour le traitement continu de la LAM
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    Onureg a été autorisé pour le traitement continu de la LAM

    La FDA vient d’autoriser l'azacitidine par voie orale (Onureg) pour les patients atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM). Selon l'ASCO Post, Onureg traite continuellement des patients adultes qui sont déjà…

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    L’Édition des ARN a des avantages par rapport à la technologie CRISPR

    En 2012, une nouvelle technologie médicale a apparu : CRISPR-Cas9, qui rendait possible l'édition de gènes. LabBiotech explique que l'édition génique pourrait bénéficier aux patients atteints de troubles génétiques en…

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    Le Bemcentinib a atteint le critère d’efficacité pour les SMD à haut risque et pour la LAM
    Source: Pixabay

    Le Bemcentinib a atteint le critère d’efficacité pour les SMD à haut risque et pour la LAM

    Récemment, la société biopharmaceutique BerGenBio ASA («BerGenBio») a annoncé que son candidat médicament, le bemcentinib, avait atteint son principal critère d'efficacité dans un essai clinique de phase 2. Le médicament…

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    Le Firdapse n’est pas parvenu à atteindre les critères d’évaluation dans l’essai clinique MuSK-MG

      Parfois, des chercheurs trouvent des médicaments bénéfiques pendant les essais cliniques. D'autres fois, la thérapie échoue tout simplement. Selon Myasthenia Gravis News, cette dernière option est vrai pour le…

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    Elle pensait qu’elle était juste maladroite. Mais elle avait une maladie de Tay-Sachs de début tardif.

    Quand Jessica Kalnas grandissait, sa mère Judy pensait que sa fille était tout simplement maladroite. La plus jeune de six enfants, Jessica tombait toujours : de son vélo, pendant l'entraînement…

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    Le Ripretinib pour le traitement des GIST reçoit la désignation d’examen prioritaire en Chine
    mohamed_hassan / Pixabay

    Le Ripretinib pour le traitement des GIST reçoit la désignation d’examen prioritaire en Chine

      Selon ONCLive, le ripretinib, conçu pour traiter les patients atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) à un stade avancé, a reçu la désignation d'examen prioritaire en Chine par l’Administration…

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    La Dégénérescence maculaire exsudative : l’essai clinique X-82 a cessé en raison de problèmes de toxicité
    Source: Pixabay

    La Dégénérescence maculaire exsudative : l’essai clinique X-82 a cessé en raison de problèmes de toxicité

      Au cours des derniers jours, la American Society of Retina Specialists (ASRS ou « Société américaine de spécialistes de la rétine » en français) a tenu sa réunion virtuelle…

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