Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.
Récemment, le Canada a fait des progrès vers de meilleurs traitements plus accessibles pour les patients atteints de bêta-thalassémie quand ils ont approuvé REBLOZYL (luspatercept). Les sociétés biopharmaceutiques Bristol Myers…
Continuer la lectureREBLOZYL a été autorisé au Canada pour le traitement de la bêta-thalassémie
Les encéphalopathies épileptiques et développementales (EED), ou épilepsies rares, sont un sujet de discussion plus récent. Cependant, les chercheurs font déjà des progrès dans la création de traitements pour…
Continuer la lectureLes Résultats de deux études montrent l’efficacité du soticlestat comme traitement du trouble CDKL5 et du syndrome Dup15q
Selon Medical Xpress, il y aura peut-être une nouvelle option de traitement pour les patients atteints de myopathie de Duchenne (DMD). Traditionnellement, la DMD est traitée par des glucocorticoïdes. Cependant,…
Dans un récent communiqué de presse, la société de thérapie de précision Blueprint Medicines Corporation a annoncé les résultats positifs de deux essais cliniques : EXPLORER et PATHFINDER. Les…
Continuer la lectureDes Résultats positifs des essais cliniques d’AYVAKIT sur la mastocytose systémique ont été annoncés
Saviez-vous que l’analyse des niveaux de protéines dans le corps peut informer les chercheurs de la santé ? Dans certains cas, elle peut même donner un aperçu de la…
Continuer la lectureLes Niveaux de protéines immunitaires apprennent les chercheurs à la myasthénie
La semaine dernière, Bristol Myers Squibb a partagé les données de quatre ans de l'essai clinique de phase 3 CheckMate-214. En fin de compte, l'essai a cherché à comprendre…
Continuer la lectureL’Association Opdivo-Yervoy améliore la survie à 4 ans des patients atteints de CCR
Les chercheurs savent depuis un certain temps que diverses mutations génétiques contribuent à différents sous-types de la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Le trouble spécifique dépend du gène muté. Mais selon Charcot-Marie-Tooth…
Je souffre de dépression depuis aussi longtemps que je me souvienne. Même si j'avais l'habitude d’avoir honte de ma situation, ce n’est plus le cas. La dépression, ce n'est pas…
Continuer la lectureVotre régime alimentaire ne guérira probablement pas votre dépression
Selon Charcot-Marie-Tooth News, les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) ont un gène PMP22 supplémentaire. Cependant, de nouvelles recherches montrent que cet excès de gène…
Continuer la lectureUne Étude montre comment un gène PMP22 supplémentaire chez les patients atteints de CMT1A peut provoquer une toxicité cellulaire
Pour déterminer l'innocuité et l'efficacité de la thérapie génique expérimentale ST-920, les chercheurs ont d'abord examiné l'impact du médicament sur des modèles murins de la maladie de Fabry. Comme indiqué…
Continuer la lectureIl y a des résultats précliniques prometteurs pour ST-920, une thérapie génique contre la maladie de Fabry
Ces dernières années, la thérapie génique a atteint des sommets énormes. Cette technique expérimentale permet aux scientifiques d'ajouter, de supprimer, de modifier ou d'utiliser autrement des gènes pour traiter les…
Continuer la lectureLa Thérapie génique est efficace chez les enfants atteints d’amyotrophie spinale
La FDA vient d’autoriser l'azacitidine par voie orale (Onureg) pour les patients atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM). Selon l'ASCO Post, Onureg traite continuellement des patients adultes qui sont déjà…
La microcéphalie, le virus Zika, la dengue et la COVID-19 ont quoi en commun ? Selon un récent communiqué de presse, HP163 pourrait être un traitement des quatre. Développé par…
Continuer la lectureHP163 : le traitement du virus Zika pourrait-il empêcher la réplication de la COVID-19 ?
En 2012, une nouvelle technologie médicale a apparu : CRISPR-Cas9, qui rendait possible l'édition de gènes. LabBiotech explique que l'édition génique pourrait bénéficier aux patients atteints de troubles génétiques en…
Continuer la lectureL’Édition des ARN a des avantages par rapport à la technologie CRISPR
Récemment, la société biopharmaceutique BerGenBio ASA («BerGenBio») a annoncé que son candidat médicament, le bemcentinib, avait atteint son principal critère d'efficacité dans un essai clinique de phase 2. Le médicament…
Continuer la lectureLe Bemcentinib a atteint le critère d’efficacité pour les SMD à haut risque et pour la LAM
Selon MedCity News, un troisième patient recevant l'AT132 au cours de l'essai ASPIRO est décédé. L'essai clinique de phase 1/2 a testé l'efficacité, l'innocuité et la tolérance de l'AT132 pour…
Continuer la lectureUn Troisième patient est décédé au cours de l’essai ASPIRO pour la XLMTM
Selon l'Organisation mondiale de la santé (OMS), il y avait 228 millions de cas de paludisme dans le monde en 2018. Beaucoup d'entre eux se trouvaient dans des pays africains…
Continuer la lectureLe Programme mozambicain de lutte contre le paludisme a provoqué une diminution de 85% des cas
Parfois, des chercheurs trouvent des médicaments bénéfiques pendant les essais cliniques. D'autres fois, la thérapie échoue tout simplement. Selon Myasthenia Gravis News, cette dernière option est vrai pour le…
Continuer la lectureLe Firdapse n’est pas parvenu à atteindre les critères d’évaluation dans l’essai clinique MuSK-MG
Dans un éditorial publié dans le New England Journal of Medicine, le Dr Michael T Melia et le Dr Paul G.Auwaerter notent que jusqu'à 20% des patients atteints de…
Quand Jessica Kalnas grandissait, sa mère Judy pensait que sa fille était tout simplement maladroite. La plus jeune de six enfants, Jessica tombait toujours : de son vélo, pendant l'entraînement…
Continuer la lectureElle pensait qu’elle était juste maladroite. Mais elle avait une maladie de Tay-Sachs de début tardif.
Selon ONCLive, le ripretinib, conçu pour traiter les patients atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) à un stade avancé, a reçu la désignation d'examen prioritaire en Chine par l’Administration…
Continuer la lectureLe Ripretinib pour le traitement des GIST reçoit la désignation d’examen prioritaire en Chine
Lorsque le virus Zika est devenu connu au niveau mondial en 2015 et 2016, l'un des plus gros avertissements concernait les femmes enceintes : soyez prudent, car cela peut…
Actuellement, plus de 200 mutations différentes sont liées au développement de la dystrophie maculaire vitelliforme de Best (DMVB, ou maladie de Best). Mais si certains traitements peuvent traiter certaines…
Continuer la lectureDes Chercheurs développent un traitement potentiel de la maladie de Best
Au cours des derniers jours, la American Society of Retina Specialists (ASRS ou « Société américaine de spécialistes de la rétine » en français) a tenu sa réunion virtuelle…
Continuer la lectureLa Dégénérescence maculaire exsudative : l’essai clinique X-82 a cessé en raison de problèmes de toxicité
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