Début décembre 2020, beaucoup se sont rendus à la 62e réunion et exposition annuelle de la Société américaine de l’hématologie (ASH) pour discuter des idées dans le domaine de l'hématologie.…
Selon un article d'ajmc.com, une étude récente a révélé qu'un nouveau traitement d’association contre l'amylose systémique à chaîne légère d’immunoglobuline (AL) est plus efficace que le traitement standard actuel. L’association…
Selon un article de PR Newswire, Akcea Therapeutics, Inc. a récemment annoncé que l'Agence portugaise de régulation de la santé (INFARMED) a annoncé son autorisation du remboursement de l'inotersen (commercialisé…
Selon un article de Biospace, la société de thérapie ARNi Alnylam Pharmaceuticals Inc. a récemment annoncé que son produit candidat expérimental, le vutrisiran, a obtenu la désignation accélérée (Fast Track)…
Comme indiqué initialement par Pfizer, la Commission européenne vient d'autoriser la première option de traitement jamais disponible pour traiter l’amylose cardiaque à transthyrétine (ATTR-CM). Le médicament VYNDAQEL, pris par voie…
L'amylose est une maladie rare qui est longtemps restée relativement inconnue. Ce manque de sensibilisation a entraîné un développement lent du traitement, des problèmes d'obtention d'un diagnostic et des difficultés…
Un grand pas en avant pour les personnes atteintes d’amylose ! L’Agence européenne des médicaments (AEM) a accordé à Pfizer une recommandation positive pour l'autorisation de son traitement contre l'amylose, une…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
Nos objectifs sont de partager des histoires, de cultiver une communauté forte, de fournir les dernières découvertes médicales, de connecter les gens et de produire des informations pionnières pour les patients. Aidez-nous à atteindre ces objectifs en nous parlant un peu de vous!
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