Début mars 2021, la société de thérapie génique AVROBIO, Inc. a déclaré que sa thérapie génique expérimentale, AVR-RD-04, avait reçu la désignation de médicament orphelin par la Commission européenne. Ce…
Je m'appelle Mika Jayne Covington. J'ai 29 ans et je suis atteinte d’une maladie ultra-rare appelée cystinose. Je suis aussi une femme transgenre et mon pronom est « elle ». La cystinose…
Comme indiqué dans Business Fortnight, la société de thérapie génique de haut niveau AVROBIO a annoncé le succès des essais cliniques de médicaments expérimentaux contre la maladie de Fabry et…
Dans une étude publiée récemment dans la revue Orphanet Journal of Rare Diseases, une équipe de chercheurs a identifié des variations distinctes dans les phénotypes neuroanatomiques et neuropsychiatriques des patients…
La Cystinose La cystinose est une maladie rare qui entraîne l’accumulation de cystine, un acide aminé, dans les organes du corps. Cependant, il existe un traitement qui peut empêcher cette…
Selon un communiqué de presse de l’Institut de Californie pour la médecine régénérative (California Institute for Regenerative Medicine en anglais, ou bien le CIRM), l'instance dirigeante de l'Institut a approuvé…
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