Début février, la société de thérapie génique Spark Therapeutics (« Spark ») a annoncé que le premier participant à l'essai RESOLUTE avait reçu du SPK-3006. L'essai évalue la thérapie génique expérimentale pour…
Selon un communiqué de presse de la société biopharmaceutique Sanofi, la demande de licence de produits biologiques pour son médicament avalglucosidase alfa a été acceptée par l’Agence américaine des produits…
AVROBIO AVROBIO est basé à Cambridge, Massachusetts. Ils se spécialisent dans la thérapie génique à dose unique pour guérir des maladies génétiques rares telles que la cystinose, la maladie de…
Selon un article de Sixth Tone, la vie de la famille Lu de Yuncheng, en Chine, n'a jamais été facile. La vie dans la région a ralenti à cause du…
Par Jodee Redmond du site In the Cloud Copy Les résultats d'une étude récente publiée dans Pompe Disease News suggèrent qu'une « étiquette » moléculaire utilisée pour améliorer la distribution…
Selon un article de birminghammail.co.uk, Archie, âgé de huit mois, a été diagnostiqué une maladie rare et grave appelée maladie de Pompe. Alors que sa vie est en danger, le…
Selon un article de healthbeat.spectrumhealth.org, Tasha Veinbergs avait 13 ans quand on lui a diagnostiqué la maladie de Pompe. Elle était chez le médecin pour traiter un petit kyste sur…
Selon un article de Pompe Disease News, une étude récente a conclu que les polymorphismes du gène ACE (qui sont des variations génétiques naturelles) n’ont pas d’impact sur la réponse…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
Nos objectifs sont de partager des histoires, de cultiver une communauté forte, de fournir les dernières découvertes médicales, de connecter les gens et de produire des informations pionnières pour les patients. Aidez-nous à atteindre ces objectifs en nous parlant un peu de vous!
© Patient de droit d’auteur digne
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
