Компания Sarepta Therapeutics встретилась с Отделом Тканей и Передовой Терапии FDA, чтобы обсудить письменный ответ Типа C о клиническом испытании SRP-9001, лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

О Мышечной Дистрофии Дюшенна (МДД)

Мышечная дистрофия Дюшенна — одна из девяти форм мышечной дистрофии. У больных наблюдается прогрессирующая мышечная слабость и истощение из-за недостатка дистрофина. Симптомы включают проблемы с моторикой, мышечную слабость, падение, утомляемость, проблемы с изменением положения, проблемы с ходьбой, неспособность к обучению и, в конечном итоге, болезни сердца и дыхательную недостаточность. Все эти эффекты вызваны мутацией, передающейся по Х-хромосоме рецессивным образом. В настоящее время нет лекарства от этого заболевания, но лечение может помочь справиться с симптомами.

Новости о SRP-9001

Компании Sarepta пришлось встретиться с FDA, чтобы получить их согласие на начало следующего клинического испытания SRP-9001, терапии с переносом гена, поскольку они хотят использовать коммерческий технологический материал.

На этой встрече FDA попросило провести еще один анализ активности для высвобождения до дозирования участникам. Хотя у Sarepta уже есть данные об анализах активности, необходимо провести дополнительный диалог, чтобы выяснить, можно ли использовать эти данные.

Были и другие запросы от FDA, и Sarepta рада работать с ними, чтобы обеспечить наилучшее лечение, которое они могут, для людей с мышечной дистрофией Дюшенна.

Прочтите исходную статью здесь.