Согласно сообщению globenewswire.com, Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) недавно приняло Новую Заявку на Лекарство (NDA) на аримокломол. Это приложение предназначено для использования препарата для лечения болезни Ниманна-Пика типа C. Препарат разрабатывается биофармацевтической компанией Orphazyme A/S. Заявка принята по протоколам Приоритетный Обзор .
О Болезни Ниманна-Пика Типа C
Болезнь Ниманна-Пика типа C представляет собой форму лизосомной болезни накопления, которая характеризуется дефицитом не фермента, а, как правило, типа белка-переносчика, который препятствует перемещению водорастворимых молекул внутри клетки. Это вызвано мутациями гена NPC1 или NPC2. Существует большое различие в тяжести и проявлении симптомов заболевания, что делает симптомы ненадежным методом диагностики. Они могут появиться в детстве или уже на шестом десятилетии жизни пациента. Такие симптомы включают увеличение селезенки и/или печени, желтуху, тяжелую депрессию, атаксию, эпилепсию, затруднения речи и глотания, дистонию, плохой мышечный тонус, биполярное расстройство, микроцефалию, прогрессирующую потерю слуха, прогрессирующую деменцию и психоз. В большинстве случаев лечение носит поддерживающий характер, но есть некоторые лекарства, которые могут замедлить прогрессирование заболевания и продлить жизнь. Продолжительность жизни связана с появлением симптомов, при этом пациенты с самыми ранними симптомами обычно умирают раньше. Чтобы узнать больше о болезни Ниманна-Пика типа C, нажмите здесь.
О Приоритетном Обзоре
Приоритетный Обзор разрешен для заявок, в которых агентство определяет, что рассматриваемое лекарство может предложить значительные улучшения в лечении, диагностике, безопасности или профилактике серьезного заболевания или состояния здоровья. Срок рассмотрения заявки сокращен с десяти месяцев до шести месяцев. Целевая дата действия для этого приложения 17 марта 2021 года.
Об Аримокломоле
Аримокломол разработан, чтобы вызвать повышенное производство белков теплового шока. Эти белки обладают способностью улучшать функцию клеточных лизосом, восстанавливать неправильно свернутые белки и избавляться от необычных белковых агрегатов, которые часто вызывают нейродегенеративные заболевания. Препарат способен преодолевать гематоэнцефалический барьер и доступен перорально. Препарат получил от FDA обозначения «Прорыв в Терапии» и «Ускоренной Процедуры» для лечения болезни Ниманна-Пика типа C, а также оценивается на предмет болезни Гоше, спорадического миозита с тельцами включения и бокового амиотрофического склероза.
