Недавно исследователи стремились лучше понять естественное течение и естественное развитие спинальной мышечной атрофии III типа (СМА). Согласно AJMC, это исследование предлагает более глубокое понимание этого менее представленного (и, следовательно, менее…
Компания Arrowhead Pharmaceuticals недавно объявила о положительных результатах двадцатичетырехнедельной биопсии у четырех пациентов, которые участвовали в первой группе клинических испытаний фазы II ARO-AAT. ARO-AAT - это исследовательский РНК-терапевтический препарат компании…
Организации Lupus Canada и Lupus Foundation of America объединились, чтобы вручить награду Lupus Canada Catalyst Award 2020. Этот грант предназначен для финансирования одного года исследований, которые улучшат жизнь людей с…
Компания BioMarin уже 15 лет разрабатывает методы лечения фенилкетонурии, и это дело, которому они очень привержены. Вот почему они так рады начать дозирование в своем исследовании PHEARLESS, которое будет оценивать…
На прошлой неделе биотехнологическая компания Anokion SA («Anokion») объявила о принятии FDA Заявки на получение Нового Исследуемого Препарата (IND). Компания Anokion представила IND для ANK-700, терапии для пациентов с рассеянным…
В начале прошлой недели биофармацевтическая компания MediciNova Inc. («MediciNova») объявила многообещающие результаты своего терапевтического кандидата MN-166 (ибудиласт). Компания, которая опубликовала результаты в «Cancer Chemotherapy and Pharmacology», исследовала MN-166 как терапию,…
Недавно компания Blueprint Medicines Corporation («Blueprint») сообщила, что Европейская комиссия (ЕК) одобрила регистрационное удостоверение AYVAKYT (авапритиниб). Терапия предназначена для лечения взрослых пациентов с мутацией D842V гена PDGFRA гастроинтестинальной стромальной опухоли…
Буквально на прошлой неделе биофармацевтическая компания Mustang Bio объявила о присвоении своему терапевтическому кандидату MB-207 статуса Орфанного Препарата. Эта уникальная лентивирусная генная терапия предназначена для ранее леченных пациентов с Х-сцепленным…
Компания Immune-One Therapeutics только что объявила, что они ввели дозу своему первому пациенту с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) в фазе 1 исследования IO-202. Эта терапия представляет собой иммунный ингибирующий рецептор,…
Мизофония - это редкое заболевание, которое вызывает у пациентов тяжелую и непроизвольную реакцию на определенные звуки. Причина заболевания до сих пор неизвестна. Проблема, с которой пациенты с мизофонией сталкиваются каждый…
Исследовательская группа из Гентского Университета в сотрудничестве с Научно-Исследовательским Центром Imec недавно опубликовала предварительные данные об их искусственной радужной оболочке глаза. Они называют это «умной контактной линзой». Встраивая микроэлектронику в…
Исследователи объявили об идентификации конкретной мутации гена, которая может привести к атипичному гемолитико-уремическому синдрому (аГУС). Этот ген называется DGKE, и он не является частью системы комплемента. Эта система включает более…
Медицинские работники уже обнаружили ряд генов, которые играют роль в легочной артериальной гипертензии (ЛАГ), но, согласно научному сайту LabRoots, они нашли новый. Ген ABCC8 был недавно связан с ЛАГ и…
От Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy Недавно был опубликован отчет о клиническом случае (так называемая Anti-MUSK-позитивная миастения с анти-Lrp-4 и антигенными антителами), в котором говорилось о пациенте, у…
По данным Medical Xpress, у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) может появиться новый вариант лечения. Традиционно МДД лечат глюкокортикоидами. Однако это часто требует высоких доз и приводит к серьезным…
Target RWE, инновационная компания по разработке медицинских доказательств, базирующаяся в Дареме, Северная Каролина, недавно объявила о своих текущих данных исследования неалкогольного стеатогепатита (НАСГ) через PRNewswire. В исследовании под названием TARGET-NASH…
Согласно статье в журнале Diagnostic Imaging, МРТ и ПЭТ-сканирование показывают, что болезнь Паркинсона может начинаться либо с тела, либо от мозга, в сущности, как два разных заболевания. Врачи годами подозревали,…
APT-1011 - это лечение эозинофильного эзофагита, заболевания, которое в настоящее время сталкивается с неудовлетворенной медицинской потребностью. Изначально лекарство было разработано компанией TPG Capital, но они создали новую компанию, Ellodi Pharmaceuticals,…
Компания Vertex Pharmaceuticals представит данные о долгосрочном использовании своих методов лечения кистозного фиброза (КФ) на 43-й Европейской Цифровой Конференции по Муковисцидозу, а затем снова на Виртуальной Конференции по Муковисцидозу в…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
