Согласно пресс-релизу биофармацевтической компании Sanofi, заявка на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для ее препарата avalglucosidase alfa была принята Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) для…
В этом году Американский Колледж Ревматологии (ACR) провел встречу «Конвергенция 2020» практически с 5 по 9 ноября, с дополнительными стендовыми презентациями 10 и 21 ноября. Согласно пресс-релизу, производитель человеческого белка…
Несмотря на то, что генная терапия дает надежду на устранение и лечение многих генетических заболеваний, улучшая качество жизни многих людей, с этой терапией связаны также этические проблемы. Например, некоторые люди…
Хотя есть несколько вариантов лечения Акантамебного кератита (АК), они часто варьируются от страны к стране и даже от врача к врачу. Вариабельность может ухудшить результаты лечения пациентов. В результате необходим…
Согласно сообщению GlobeNewswire, компания Albireo Pharma, Inc., занимающаяся редкими заболеваниями печени, недавно объявила о положительных результатах исследования фазы 3, в котором тестировался экспериментальный препарат компании одевиксибат в качестве средства лечения…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
По данным Biospace, Acceleron Pharma представила предварительные данные из продолжающегося Фазы 2 исследования сотатерсепта, средства для лечения легочной артериальной гипертензии (ЛАГ). Исследование под названием SPECTRA предназначено для оценки гемодинамики и…
«Перепрофилирование» лекарств означает, что исследователи могут обнаружить, что определенные соединения или методы лечения одного заболевания могут быть переведены в план лечения других заболеваний. Недавно в журнале American Journal of Dermatopathology было…
Недавно было проведено ежегодное собрание Американского Колледжа Ревматологии, на котором были представлены данные по симзии и бимекизумабу. Было обнаружено, что оба этих метода не только приносят пользу пациентам с анкилозирующим…
Согласно Charcot-Marie-Tooth News, биотехнологическая компания AcuraStem недавно идентифицировала 37 потенциально терапевтических соединений, которые можно использовать для лечения пациентов с болезнью Шарко-Мари-Тута типа 2A (ШMT2A). В настоящее время ШMT2A является наиболее…
Согласно сообщению PR Newswire, фармацевтическая и диагностическая компания Menarini Group недавно объявила, что ее лекарство tagraxofsup (продаваемое как Elzonris) получило положительное заключение, рекомендующее одобрение Комитета по Лекарственным Средствам для Человека…
Во время заседания Ассоциации по Изучению Заболеваний Печени (AASLD), которое проходило с 13 по 16 ноября, биофармацевтическая компания Albireo Pharma («Albireo) объявила данные клинического исследования фазы 3 PEDFIC 1. В…
Согласно сообщению Fierce Pharma, фармацевтическая компания Alnylam Pharmaceuticals недавно добилась одобрения своего экспериментального препарата люмасиран (продается как Oxlumo) для использования в ЕС в качестве средства лечения первичной гипероксалурии 1 типа,…
Компания Solid Biosciences только что сообщила, что FDA наконец сняло запрет, который они возложили на их исследование фазы I/II мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Это исследование называется IGNITE и исследует SGT-001…
Исследования миалгического энцефаломиелита или синдрома хронической усталости (MЭ/СХУ) были разработаны в последние годы; однако до сих пор в литературе по поводу одиночества все еще оставался пробел. Это заболевание может иметь…
Инфекции легких являются частым симптомом муковисцидоза, причем наиболее распространенным является Золотистый стафилококк. Хотя врачи могут лечить эту инфекцию с помощью антибиотиков, они еще не понимают ее роль в заболевании легких.…
Премия Blavatnik за Успехи в Терапии (BTCA) Гарвардская Медицинская Школа только что объявила победителей своего первого BTCA. Все победители проекта получат один миллион долларов в течение двух лет. Эти награды…
В Медицинской школе Университета Тафтса исследователи обнаружили молекулярный механизм, который в конечном итоге приводит к накоплению бета-амилоида, который является основной причиной болезни Альцгеймера. Они описывают этот механизм как «пробку» из…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Недавний анализ показал, что эозинофильный гастрит и эозинофильный дуоденит в значительной степени не диагностируются или ошибочно диагностируются как еще одно заболевание ЖКТ. Компания Allakos Inc. недавно сообщила о результатах этого…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
