В начале января 2021 года биофармацевтическая компания BlueRock Therapeutics («BlueRock») в сотрудничестве с Мемориальным Онкологическим Центром им. Слоуна Кеттеринга объявила в пресс-релизе, что ее заявка на Новый Исследуемый Препарат (IND)…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Большая часть наших новостей в 2020 году была наполнена заголовками о COVID-19, вирусной пандемии, сейчас поставлено более 96,2 миллиона диагнозов во всем мире. Вступая в 2021 год, цифры отрезвляют: 2,06…
Недавно биотехнологическая компания Prilenia Therapeutics B.V. («Prilenia») объявила, что первый пациент был включен в Фазу 2/3 клинического исследования по оценке придопидина у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Пробная версия…
В начале января 2021 года фармацевтическая компания Astellas Pharma Inc. («Astellas») сообщила, что ее заявка на новый лекарственный препарат (NDA) и дополнительная NDA для Mirabegron (Мирабегрон) получили статус Приоритетного Обзора…
Согласно сообщению dernieresactus.fr, биофармацевтическая компания Inventiva недавно объявила о планах проведения клинических испытаний III фазы. В этом испытании будет изучен его ведущий кандидат lanifibranor (ланифибранор) в качестве возможного средства лечения…
Как сообщает MSN, Дуэйн Зингейл объяснил, что одним из аспектов рождения с синдромом Тричера Коллинза является то, что вы очень запоминаетесь. Дуэйн родился без ушей и скул. Он сказал новостям…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания ASLAN Pharmaceuticals («ASLAN») объявила, что она начнет набор пациентов для расширения группы клинических испытаний по оценке ASLAN004 для пациентов с атопическим дерматитом. Этот шаг следует…
БЛД Бронхолегочная дисплазия (БЛД) - редкое заболевание, которое в первую очередь поражает легкие недоношенных детей (хотя оно также может поражать доношенных новорожденных). Большинство детей с БЛД рождаются как минимум за…
Согласно BioSpace, недавнее исследование продемонстрировало, что редактирование генов CRISPR может быть ответом на лечение прогерии или синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда. Институт Броуда и NIH совместно исследовали влияние редактирования генов на процесс…
Одна из ключевых проблем в борьбе с редкими заболеваниями или другими состояниями здоровья - это поиск правильного варианта лечения. В то время как бронхоэктазы обычно лечат антибиотиками и физиотерапией грудной…
В некоторых случаях сочетание различных методов лечения может обеспечить лучшие общие результаты для пациентов. Однако в клиническом исследовании фазы 2 по оценке бевацизумаба в сочетании с осимертинибом у пациентов с…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Вы хотите более активно участвовать в исследованиях, лечении и повышении осведомленности? Что ж, вот твой шанс! Университет Джорджии (UGA) в настоящее время ищет участников для участия в их исследовании, посвященном…
Доктор Кори М. Резник, хирург-стоматолог и челюстно-лицевой хирург Бостонской Детской Больницы и доцент Гарвардской Медицинской Школы, описывает впечатляющие успехи, которых он добился в пренатальной диагностике последовательности Пьера Робина. Интервью Филиппа Пактера, председателя Pierre Robin Europe.
FDA недавно одобрило заявку на новый исследуемый препарат (IND) для FBX-101, что позволило ему перейти к фазе 1/2 клинических испытаний. Эта генная терапия была разработана для лечения болезни Краббе, тяжелой…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Согласно сообщению Charcot-Marie-Tooth News, недавнее клеточное исследование показало, что болезнь Шарко-Мари-Тута типа 1C и типа 4J имеет общий сбой в траектории. И это несмотря на то, что эти два варианта…
Фонд Super T’s Mast Cell Foundation был создан в 2015 году моей дочерью Тейлор после того, как ей поставили диагноз «нарушение активации тучных клеток». Проехав более двадцати часов, чтобы проконсультироваться…
Иммуноглобулин А нефропатия (IgAN) - это гломерулярное заболевание, которое может привести к почечной недостаточности. От 70 до 100 процентов у всех пациентов с IgAN также диагностируется микроскопическая гематурия, но исследователи…
Первоначальное лечение серповидноклеточной анемии с помощью CRISPR было проведено Виктории Грей в июле 2019 года. Виктория, жительница Фореста, штат Миссисипи, родилась с серповидно-клеточной анемией и с тех пор живет с…
Как сообщается в EMJ Reviews, мир настороже, его призывают мыть руки и держаться подальше от пандемии COVID-19. Однако пациенты с воспалительным заболеванием кишечника (ВЗК) обеспокоены тем, что их лекарства для…
Согласно EMJ, результаты 20-летнего анализа показали, что операция по снижению веса, используемая для лечения ожирения, также значительно снижает риск развития рака поджелудочной железы. В исследовании было проанализировано 1 435 350…
Родители детей, которым был поставлен диагноз синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда (HGPS), могут испытать облегчение, узнав, что недавно одобренные FDA капсулы Zokinvy были разработаны для снижения риска смерти из-за этого заболевания. Препарат…
В то время как новые методы лечения быстро появляются на рынке лекарств, новые варианты лечения рака поджелудочной железы отстают. Но теперь, согласно интервью от OncLive с доктором П.А. Филип, Государственный…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
