Исследователи из университетов Ноттингема и Эксетера открыли новый возможный метод лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Их исследования показали, что лечение дефицита сероводорода (H2S) в мышцах может привести к улучшению мышечной…
Существует новое сотрудничество в области редких онкологических заболеваний, которое может привести к улучшению лечения людей, живущих с этими заболеваниями. Компании Sheperd Therapeutics и Oncoheroes Biosciences объявили, что теперь они будут…
Компания Pharnext объявила, что скоро откроет набор участников для своего исследования PREMIER PXT3003, лечения болезни Шарко-Мари-Тута типа 1A (CMT1A). Начиная с марта, исследователи будут искать 350 участников из 50 различных…
FDA только что объявило о своем одобрении Evkeeza в качестве терапии для людей, живущих с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией. Терапия принадлежит компании Regeneron Pharmaceuticals. Он был оценен с помощью FDA как…
Хорошие новости для Evrysdi, средства для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Комитет EMA по Лекарственным Средствам для Человека (CHMP) рекомендовал одобрить препарат, и они сделали это в рамках ускоренной процедуры…
Недавнее исследование высветило необходимость дальнейших исследований того, как различные формы упражнений могут принести определенные преимущества пациентам, живущим с болезнью Шарко-Мари-Тута (СМТ). Это исследование было опубликовано в журнале European Journal of…
Как сообщает NewsWise, по мере того, как редкие болезни изучаются под микроскопом, все больше выявляется свидетельств медицинских различий. Проведены новые линии, очерчивающие новые расстройства, которые необходимо определить и классифицировать. Определение…
В совместном заявлении биофармацевтические компании AstraZeneca и Merck & Co., Inc. («Merck») сообщили, что LYNPARZA (олапариб) достигла границы превосходства в клинических испытаниях фазы 3 OlympiA. Во время исследования ученые оценили…
В начале марта 2021 года компания по генной терапии AVROBIO, Inc. сообщила, что ее исследуемая генная терапия, AVR-RD-04, получила обозначение Орфанного Лекарства от Европейской Комиссии (ЕК). Это лечение предназначено для…
В пресс-релизе от 3 марта 2021 года биотехнологическая компания BioMarin Pharmaceutical Inc. («BioMarin») сообщила, что завершила полную регистрацию для фазы 2 клинического исследования по оценке восоритида для детских пациентов с…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Исследователи из Северо-Западного Университета обнаружили соединение, способное останавливать прогрессирующую дегенерацию двигательных нейронов у людей с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Продолжающийся распад этих нейронов является ключевым фактором нейродегенеративного заболевания. Эта информация…
Недавно биофармацевтическая компания Strongbridge Biopharma plc («Strongbridge») сообщила, что она подала заявку на новое лекарство (NDA) в FDA. В основе NDA лежит РЕКОРЛЕВ (левокетоконазол), вариант лечения пациентов с эндогенным синдромом…
Для пациентов с тяжелым атопическим дерматитом бывает трудно найти адекватные варианты лечения. Для многих лечение сводится к кремам местного действия, противовоспалительным препаратам, светотерапии, антибиотикам и многому другому. Но теперь у…
Новое исследование, опубликованное в JAMA Oncology, показало, что из всех пациентов, у которых рак распространился на кости и которые начали лечение, у 2,8% развился остеонекроз челюсти, также известный как ОНЧ.…
Джеймс Дальман, ученый и профессор Университета Эмори и Технологического Института Джорджии, сотрудничал с CMT Research Foundation. Целью этого партнерства является выявление липидных наночастиц, которые могут быть использованы в качестве транспортных…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
