Согласно сообщению apnews.com, биофармацевтическая компания FibroGen, Inc. недавно объявила, что ее исследуемый препарат памревлумаб получил статус Редкого Детского Заболевания от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA). Препарат разрабатывается для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания. Лечение также было отмечено агентством обозначением Ускоренной Процедуры (Fast Track).
О Мышечной Дистрофии Дюшенна (МДД)
Мышечная дистрофия Дюшенна — нервно-мышечное заболевание, и это один из наиболее тяжелых типов мышечной дистрофии. Оно характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью, которая обычно начинается в возрасте четырех лет и быстро ухудшается. Как генетическое заболевание, сцепленное с Х-хромосомой, чаще всего страдают мужчины, а у женщин лишь иногда проявляются легкие симптомы. Заболевание вызвано мутациями гена дистрофина. Симптомы мышечной дистрофии Дюшенна включают падение, неправильную осанку при ходьбе, возможную потерю способности ходить, деформации мышечных волокон, умственную отсталость (не во всех случаях), увеличение языка и икроножных мышц, деформации скелета, мышечную атрофию, сердечные аномалии и трудности. с дыханием. Лечение включает в себя различные лекарства и методы лечения, которые могут помочь облегчить симптомы и замедлить прогрессирование заболевания. При хорошем уходе продолжительность жизни обычно составляет около тридцати лет. Срочно необходимы более эффективные методы лечения этого заболевания. Чтобы узнать больше о мышечной дистрофии Дюшенна, нажмите здесь.
Об Обозначении Редкого Детского Заболевания
Обозначение «Редкое Детское Заболевание» — это специальное обозначение FDA, которое обычно присваивается терапевтическим средствам, разрабатываемым для лечения заболевания, которое считается редким, которое определяется как любое заболевание, которым страдает менее 200 000 человек в США. Кроме того, заболевание должно в первую очередь поражать людей в возрасте до 18 лет. Если FDA одобрит заявку на получение лицензии на биологический препарат (BLA), компания-разработчик может иметь право на получение ваучера Приоритетного Обзора (Priority Review), который можно использовать в будущем приложении или продать в другую компанию.
О Памревлумабе (Pamrevlumab)
Памревлумаб — это антитело, разработанное как ингибитор фактора роста соединительной ткани. Было установлено, что этот фактор играет посредническую роль в пролиферативных и фиброзных расстройствах. Он находится в процессе тестирования в двух клинических исследованиях фазы 3. Помимо потенциальной полезности при мышечной дистрофии Дюшенна, памревлумаб также разрабатывается для лечения неоперабельного рака поджелудочной железы и идиопатического легочного фиброза.
