Согласно сообщению PR Newswire, биотехнологическая компания INOVIO только что объявила, что исследуемый продукт-кандидат INO-3107 получил статус Орфанного Лекарства от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США…

На недавнем вебинаре, организованном Национальной Организацией по Редким Заболеваниям (NORD), ряд докладчиков обсудили предстоящий проект, возглавляемый организацией: Платформа Ускорителей Данных и Аналитики для Лечения Редких Заболеваний (RDCA-DAP). Этот проект разрабатывается…

Согласно сообщению от GlobeNewswire, биофармацевтическая компания GW Pharmaceuticals plc недавно объявила, что ее пероральный раствор CBD Epidiolex® недавно был одобрен для лечения судорог, связанных с редким заболеванием туберозный склерозный комплекс.…

Во время Виртуального Конгресса Международного Общества по Тромбозам и Гемостазу 2020 года (ISTH 2020), который проходил с 12 по 14 июля, участники обсудили новейшие методы лечения, исследования и диагностические инструменты,…

В настоящее время более 200 различных мутаций связаны с развитием вителиформной макулярной дистрофией Беста  (ВМДВ, или болезнь Беста). Но хотя определенные методы лечения могут лечить определенные мутации, до сих пор…

Люди с генетическими заболеваниями или нарушениями могут испытывать различия на физиологическом уровне. Например, по данным Medical XPress, синдром ломкой Х-хромосомы (FXS) приводит к уменьшению количества первичных ресничек. Поскольку первичные реснички…

В недавней статье в The American Journal of Managed Care (AJMC) сообщается об одобрении третьей CAR T-клеточной терапии под названием Tecartus. Клеточная генная терапия компании Kite Pharma - это первая…

Согласно статье из «Parkinson's News Today», недавнее исследование могло выявить причины хронической боли и повреждения сенсорных нервов, которые обнаруживаются в некоторых случаях болезни Паркинсона. Исследование объясняет причиной изменения уровней глюкоцереброзида…

Согласно данным от BioSpace, биотехнологическая компания Tyme, Inc. только что объявила, что получила обозначение Орфанного Препарата для своего экспериментального продукта-кандидата SM-88. SM-88, также известный как racemetyrosine, был отмечен Управлением по…

Когда вирус Зика появился в новостях в 2015 и 2016 годах, одно из самых серьезных предупреждений было для беременных женщин: будьте осторожны, так как это может вызвать врожденные дефекты. Чаще…

Согласно сообщению от GlobeNewswire, первому пациенту была введена дозировка в ходе недавнего клинического испытания, тестирующего экспериментальную терапию tasquinimod в качестве средства лечения множественной миеломы, редкого типа рака. Этот препарат разрабатывает…

Согласно данным от Charcot-Marie-Tooth News, совершенно новый протокол, впервые описанный в журнале Brain Sciences, может означать значительный прогресс в исследованиях болезни Шарко-Мари-Тута. Протокол позволяет создавать модели на основе мотонейронов спинного…

Каждый год около 14000 смертей в США связаны с раком яичников. Тем не менее, исследователи исторически изо всех сил пытались найти точную причину рака или точно понять, как он растет…

Анализ крови, который дает более точный диагноз болезни Альцгеймера, был объявлен на Международной Конференции Ассоциации Альцгеймера в июле 2020 года. По оценкам Ассоциации, около 5,7 миллиона человек в США живут…

В прошлом месяце на виртуальном ежегодном собрании Американской Академии Дерматологии (AAD) доктор Диди Ф. Мюррелл, доктор медицины, объяснил эффективность рилзабрутиниба для лечения пемфигуса (пузырчатки). Согласно MDedge, многие предшествующие методы лечения…

От Danielle Bradshaw из In The Cloud Copy В ходе шестимесячного исследования раннего ревматоидного артрита (РА), которое называлось NORD-STAR, на виртуальном собрании Европейской Лиги Против Ревматизма исследователи сообщили о высокой…

Согласно данным от Psychology Today, одно из самых уникальных генетических заболеваний, известных науке, называется синдромом Вильямса. Хотя расстройство вызывает умственную отсталость и другие хронические проблемы со здоровьем, этот синдром уникален…

От Lauren Thayer из In The Cloud Copy Серповидно-клеточная анемия (SCD) - это группа наследственных заболеваний красных кровяных телец. В типичном здоровом эритроците эта клетка имеет округлую форму и переносит…

Согласно сообщению mlive.com, в этом году в штате Мичиган был подтвержден первый случай острого вялого миелита - редкого заболевания, которое чаще всего поражает детей. Есть два других потенциальных случая заболевания,…

Как сообщается в Medical Xpress, исследователи изучают, как пациенты, принимающие бисфософонаты в рамках режима лечения, чтобы избежать переломов, связанных с остеопорозом, страдают от «лекарственных каникул», когда пациенты берут перерыв в…

Поскольку COVID-19 продолжает распространяться, спешка за лечением или излечением продолжается. Сегодня, 4 августа, во всем мире диагностировано 18,2 миллиона случаев заболевания и 692 000 смертей. Из них 4,8 миллиона случаев…

FDA только что присвоило HemoShear Therapeutics Обозначение Ускоренной Процедуры и Обозначение Редкого Детского Заболевания. Эти обозначения были присвоены их новой исследовательской терапии пропионовой ацидемии (ПA) и метилмалоновой ацидемии (MMA). ММА…