Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных болезней…
Отслеживание аГУС Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) - редкое заболевание, при котором в мелких кровеносных сосудах почек образуются тромбы. Эти сгустки приводят к повреждению органов, что влечет за собой целый ряд…
Недавно Канада сделала шаг в направлении более эффективных и доступных методов лечения пациентов с бета-талассемией, когда они одобрили РЕБЛОЗИЛ (луспатерсепт). Биофармацевтические компании Bristol Myers Squibb Canada («BMS Canada») и Acceleron…
Согласно сообщению общества AKU, Европейское Агентство по Лекарственным Средствам (EMA) недавно объявило положительное заключение о продлении срока действия метки на этикетке для нитизинона (продаваемого как Orfadin®). Мнение агентства о препарате…
Healio недавно опубликовал интервью с членами Программы Медицинского Обучения и Исследований Калифорнийского Университета в Лос-Анджелесе, проведенное Infectious Disease News. Всего несколько месяцев назад ВОЗ объявила о прекращении вспышки лихорадки Эбола,…
Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Mereo BioPharma Group недавно объявила, что ее исследовательский терапевтический препарат setrusumab получил Обозначение от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) как Редкое…
Добро пожаловать в Редкий класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Биологический маркер («биомаркер») - это поддающиеся измерению признаки или характеристика, которая может рассказать исследователям что-то о вашем теле или здоровье. Например, индекс массы тела (ИМТ) является обычным биомаркером веса. Однако…
PracticeUpdate недавно опубликовала статью об исследовании, основная цель которого - облегчить бремя, которое испытывают многие мужчины при долгосрочном наблюдении за простатой. Активное наблюдение предпочтительнее в случаях рака простаты, относящихся к…
Компания Lidl GB только что объявила об отзыве таблеток Cologran Stevia. Эти подсластители содержат аспартам или E951. Хотя это не вредно для большинства людей, важно, чтобы этот ингредиент был указан…
Возрастные и эпилептические энцефалопатии (DEEs) или редкие эпилепсии - это несколько новая тема. Однако исследователи уже делают успехи в создании методов лечения неудовлетворенных потребностей пациентов. 30 сентября 2020 года биофармацевтическая…
Дамиан Грин из Вашингтонского университета является Научным Руководителем нового исследовательского проекта множественной миеломы. Этот проект осуществляется благодаря соглашению об исследованиях между Исследовательским центром рака Фреда Хатча и SpringWorks Therapeutics. Nirogacestat…
Согласно статье из BioSpace, компании Vivet Therapeutics и Pfizer заключили производственное соглашение о разработке генной терапии Vivet, которая лечит болезнь Вильсона. Условия соглашения гласят, что Pfizer должен предоставить клинические материалы…
Компания Arrowhead Pharmaceuticals недавно объявила о положительных результатах двадцатичетырехнедельной биопсии у четырех пациентов, которые участвовали в первой группе клинических испытаний фазы II ARO-AAT. ARO-AAT - это исследовательский РНК-терапевтический препарат компании…
В начале прошлой недели биофармацевтическая компания MediciNova Inc. («MediciNova») объявила многообещающие результаты своего терапевтического кандидата MN-166 (ибудиласт). Компания, которая опубликовала результаты в «Cancer Chemotherapy and Pharmacology», исследовала MN-166 как терапию,…
Недавно компания Blueprint Medicines Corporation («Blueprint») сообщила, что Европейская комиссия (ЕК) одобрила регистрационное удостоверение AYVAKYT (авапритиниб). Терапия предназначена для лечения взрослых пациентов с мутацией D842V гена PDGFRA гастроинтестинальной стромальной опухоли…
Буквально на прошлой неделе биофармацевтическая компания Mustang Bio объявила о присвоении своему терапевтическому кандидату MB-207 статуса Орфанного Препарата. Эта уникальная лентивирусная генная терапия предназначена для ранее леченных пациентов с Х-сцепленным…
Компания Immune-One Therapeutics только что объявила, что они ввели дозу своему первому пациенту с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) в фазе 1 исследования IO-202. Эта терапия представляет собой иммунный ингибирующий рецептор,…
Мизофония - это редкое заболевание, которое вызывает у пациентов тяжелую и непроизвольную реакцию на определенные звуки. Причина заболевания до сих пор неизвестна. Проблема, с которой пациенты с мизофонией сталкиваются каждый…
Исследовательская группа из Гентского Университета в сотрудничестве с Научно-Исследовательским Центром Imec недавно опубликовала предварительные данные об их искусственной радужной оболочке глаза. Они называют это «умной контактной линзой». Встраивая микроэлектронику в…
Исследователи объявили об идентификации конкретной мутации гена, которая может привести к атипичному гемолитико-уремическому синдрому (аГУС). Этот ген называется DGKE, и он не является частью системы комплемента. Эта система включает более…
Медицинские работники уже обнаружили ряд генов, которые играют роль в легочной артериальной гипертензии (ЛАГ), но, согласно научному сайту LabRoots, они нашли новый. Ген ABCC8 был недавно связан с ЛАГ и…
От Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy Недавно был опубликован отчет о клиническом случае (так называемая Anti-MUSK-позитивная миастения с анти-Lrp-4 и антигенными антителами), в котором говорилось о пациенте, у…
APT-1011 - это лечение эозинофильного эзофагита, заболевания, которое в настоящее время сталкивается с неудовлетворенной медицинской потребностью. Изначально лекарство было разработано компанией TPG Capital, но они создали новую компанию, Ellodi Pharmaceuticals,…
Недавно компания Neurophth Therapeutics, занимающаяся исследованиями и разработками (R&D), объявила, что FDA присвоило ее терапии статус Орфанного Лекарства для NR082. NR082, также известный как проект rAAV2-ND4 или NFS-01, предназначен для…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
