Вы когда-нибудь слышали о скрининге новорожденных? По сути, скрининг новорожденных - это служба общественного здравоохранения, которая может выявить потенциальные гормональные, генетические или метаболические заболевания. Поскольку раннее выявление так важно для…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

В пресс-релизе от 9 июня 2021 года биотехнологическая компания Vertex Pharmaceuticals, Inc. («Vertex») сообщила, что ее терапия TRIKAFTA (элексакафтор / тексакафтор / ивакафтор и ивакафтор) одобрена для расширенного использования. Теперь…

В исследовании, опубликованном на Hindawi, группа пациентов с тяжелым муковисцидозом, ожидающих трансплантации легких, прошла программу телереабилитации для поддержания функции легких. Результаты этого исследования показали, что программа, в которой использовалось приложение…

Каждый год исследователи делают успехи в области медицины, которые помогают выявлять, диагностировать и лечить пациентов с редкими заболеваниями. Согласно Genetic Engineering & Biotechnology News, недавний прогресс в области кистозного фиброза…

Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более…

Многие пациенты с редкими заболеваниями осознают финансовое бремя жизни с редкими заболеваниями. Поскольку в лечении нуждается только небольшое количество пациентов, цена часто непомерно высока. Муковисцидоз (МВ) - это одно из…

Согласно BioMedWire, биофармацевтическая компания AzurRx BioPharma («AzurRx») в середине ноября решила провести серию клинических испытаний по оценке MS1819 у пациентов с муковисцидозом. В частности, в клинических испытаниях анализируется безопасность, эффективность…

Дэн Хопкинс - боулер, который недавно собрал более 21000 долларов на лечение муковисцидоза (МВ) в 65-часовом боулинг-турнире. В то время как он истощен и болен, он в восторге от денег…

27 ноября биотехнологическая компания Vertex Pharmaceuticals Inc. («Vertex») объявила об одобрении SYMKEVI и KALYDECO для лечения детских пациентов с муковисцидозом (МВ), сообщает GuruFocus. Европейская комиссия (ЕК) одобрила использование этой терапевтической…

Поддержание функции легких - основная цель лечения муковисцидоза (МВ). Для достижения этой цели врачи будут использовать методы очистки дыхательных путей, например, жилетную терапию. Проблема возникает у пациентов детского возраста, так…

Инфекции легких являются частым симптомом муковисцидоза, причем наиболее распространенным является Золотистый стафилококк. Хотя врачи могут лечить эту инфекцию с помощью антибиотиков, они еще не понимают ее роль в заболевании легких.…

В конце сентября - начале октября Североамериканская Конференция по Муковисцидозу (NACFC) стала виртуальной, как это были вынуждено сделать многие конференции и симпозиумы в этом году. Однако это не означает, что…

Компания Ionis Pharmaceuticals недавно опубликовала данные своего клинического испытания IONIS-ENAC-2.5Rx, средства для лечения муковисцидоза. Согласно Newswire, исследование показало очень положительные результаты: у здоровых добровольцев наблюдалось значительное снижение экспрессии эпителиальных натриевых…

FDA недавно присвоило генной терапии муковисцидоза (кистозного фиброза) от компании Spirovant Sciences два обозначения: редкое детское заболевание и орфанное лекарство. Теперь SPIRO-2101 сможет развиваться быстрее и, надеемся, быстрее достигнет нуждающихся…

Компания Vertex Pharmaceuticals представит данные о долгосрочном использовании своих методов лечения кистозного фиброза (КФ) на 43-й Европейской Цифровой Конференции по Муковисцидозу, а затем снова на Виртуальной Конференции по Муковисцидозу в…

25 сентября биотехнологическая компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated («Vertex») объявила об одобрении FDA препарата КАЛИДЕКО (ивакафтор) (KALYDECO (ivacaftor) для детских пациентов с муковисцидозом (МВ). В частности, КАЛИДЕКО может лечить детей в…

Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Aridis Pharmaceuticals, Inc. недавно объявила о заключении соглашения с Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) в отношении планирования фазы…

Как сообщает Global News; что, если у вас истощающее редкое заболевание, и лечение, изменяющее жизнь, существует, но не доступно в вашей стране? В Университете Далхаузи в Канаде исследователи обнаружили, что…

Биотехнологическая компания ContraFect заключила соглашение с фондом Cystic Fibrosis Foundation. Это соглашение о финансировании направлено на исследование и разработку прямых литических агентов (DLA) для лечения инфекций, которые часто поражают пациентов…

Компания Aridis Pharmaceuticals опубликовала данные первого этапа клинических испытаний AR-501. Это лечение вдыхают, чтобы очистить легочные инфекции, которые обычно возникают у пациентов с муковисцидозом. До сих пор исследователи воодушевлены данными,…

Официально: Май - Месяц Осведомленности о Муковисцидозе! Поэтому и я, и команда «Patient Worthy» рады представить вам несколько историй, которые помогут вам повысить осведомленность и повысить уровень защиты интересов пациентов.…