Как написано в BioSpace, компания Genetech недавно представила новые двухлетние данные об их терапии спинальной мышечной атрофии (СМА), evrysdi. Информация была обнародована на 25-м Международном Ежегодном Конгрессе Всемирного Мышечного Общества,…
Недавно исследователи стремились лучше понять естественное течение и естественное развитие спинальной мышечной атрофии III типа (СМА). Согласно AJMC, это исследование предлагает более глубокое понимание этого менее представленного (и, следовательно, менее…
В последние годы генная терапия достигла огромных высот. Этот экспериментальный метод позволяет ученым добавлять, удалять, редактировать или иным образом использовать гены для устранения генетических сбоев и нарушений. Теперь, как сообщает…
Вы были бы шокированы, узнав, что до Evrysdi не существовало никаких пероральных препаратов, одобренных для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)? Но теперь все изменилось. На прошлой неделе FDA…
От Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Компания Biogen представила новые данные из исследования NURTURE с предсимптомными пациентами со спинальной мышечной атрофией (СМА). СМА - это редкое аутосомно-рецессивное нервно-мышечное…
Zolgensma, генная терапия при спинальной мышечной атрофии (СМА), недавно получила условное одобрение Европейской комиссии (EC). Это чрезвычайно интересная новость для людей, живущих со СМА в Европе, особенно если учесть, что…
от Джоди Редмонд из In the Cloud Copy Родители Эммы Ларсон не особенно волновались, когда их дочь не могла стоять и не могла ходить к своему первому дню рождения. Они…
Фильм из двух частей «Ген», документальный фильм от PBS ( американская некоммерческая служба телевизионного вещания), выйдет в эфир 14 апреля 2020 года. Фильм Кена Бернса основан на книге с тем…
Если вы волнуетесь или беспокоитесь из-за COVID-19, вы не одиноки. Если интерес о пересечении редких заболеваний и COVID-19 только усиливает эту тревогу, тогда, мы тоже с вами. Но, согласно данным…
В День Мартина Лютера Кинга-младшего люди с редкими заболеваниями озвучили некоторые свои мечты, которые у них есть для индустрии здравоохранения. Со всеми событиями за многие годы многие надеются, что их…
.jpg)
Генная терапия Zolgensma для применения у детей с атрофией мышц позвоночника, получила одобрение прошлым летом 2019 года . Компания AveXis, создатель генной терапии Zolgensma, недавно представила промежуточные данные недавних исследований.…
Согласно данным от Benzinga, компания Novartis AveXis недавно объявила о результатах долгосрочных исследований, посвященных проверке воздействия Zolgensma, лечения генной терапией, которое было одобрено в прошлом году как средство для лечения…
В мае 2019 года FDA одобрило новую терапию для Спинальной Мышечной Атрофии (СМА) под названием Zolgensma. Теперь эта терапия была одобрена Министерством Здравоохранения, Труда и Социального Обеспечения Японии, что позволяет…
Как ранее было опубликовано в журнале Scientific American, вскоре после своего первого дня рождения Эмма Ларсон потеряла способность управлять ногами и начала испытывать трудности при ползании. В 2014 году ей…
Персонализированная Медицина Возможно, вы слышали о персонализированной медицине. Это новое направление здравоохранения, целью которой является предоставление индивидуального лечения пациентам на основе их собственного генома. Двумя наиболее заметными достижениями в персонализированной…
Согласно статьи от biotech-now.org, действия компаний медицинского страхования в США - это лишь одна из многих проблем, от которых страдает наша система здравоохранения. В то время как американцы платят за…
В основе лечения редких заболеваний лежит исследование. В настоящее время 95% всех редких заболеваний до сих пор не имеют одобренных методов лечения. Хотя в последние годы фармацевтические компании уделяют все…
Для пациентов с редкими заболеваниями, которые сталкиваются с физическими недостатками, даже, казалось бы, простые задачи могут представлять чрезвычайные трудности. Например, смена канала по телевизору. Компания Comcast Corp. ранее создала программу…
© Copyright Patient Worthy
