CADTH Предлагает Рекомендации Золгенсмы для СМА
source: pixabay.com

CADTH Предлагает Рекомендации Золгенсмы для СМА

Иногда бывает трудно найти или позволить себе определенные лекарства, предназначенные для вашего заболевания. Однако вскоре это может измениться для канадцев со спинальной мышечной атрофией (СМА). 28 марта 2021 года Канадское…

Продолжить чтение CADTH Предлагает Рекомендации Золгенсмы для СМА
CHMP Публикует Положительное Мнение о Препарате Эврисди для Лечения СМА
source: pixabay.com

CHMP Публикует Положительное Мнение о Препарате Эврисди для Лечения СМА

Хорошие новости для Evrysdi, средства для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Комитет EMA по Лекарственным Средствам для Человека (CHMP) рекомендовал одобрить препарат, и они сделали это в рамках ускоренной процедуры…

Продолжить чтение CHMP Публикует Положительное Мнение о Препарате Эврисди для Лечения СМА
Благодаря Этому Малышу Спинальная Мышечная Атрофия Была Добавлена в Обследование Новорожденных
Pexels / Pixabay

Благодаря Этому Малышу Спинальная Мышечная Атрофия Была Добавлена в Обследование Новорожденных

Как сообщает WTNH; в Стаффорд-Спрингс, штат Северная Каролина, семья Покорни столкнулась с миром редких заболеваний, когда их дочь Оливия родилась со спинальной мышечной атрофией (СМА). Во время постановки диагноза им…

Продолжить чтение Благодаря Этому Малышу Спинальная Мышечная Атрофия Была Добавлена в Обследование Новорожденных
История Алины о СМА: Преимущества Домашнего Лечения
stevepb / Pixabay

История Алины о СМА: Преимущества Домашнего Лечения

У Алины Цитович была диагностирована мышечная атрофия позвоночника в возрасте пяти лет, всего три года назад. На момент постановки диагноза Спинраза уже была одобрена FDA. В то время как семья…

Продолжить чтение История Алины о СМА: Преимущества Домашнего Лечения
Золгенсма Показывает Многообещающие Контрольные Показатели для Пациентов с СМА Типа 1
source: pixabay.com

Золгенсма Показывает Многообещающие Контрольные Показатели для Пациентов с СМА Типа 1

от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Спинальная мышечная атрофия или СМА - это заболевание, которое возникает из-за потери двигательных нейронов, которые являются нервными клетками, которые помогают контролировать движения…

Продолжить чтение Золгенсма Показывает Многообещающие Контрольные Показатели для Пациентов с СМА Типа 1
Спинраза Связана с Аномалиями Иммунных Клеток у Двух Пациентов со Спинальной Мышечной Атрофией
source: pixabay.com

Спинраза Связана с Аномалиями Иммунных Клеток у Двух Пациентов со Спинальной Мышечной Атрофией

Согласно сообщению SMA News Today, в недавнем тематическом исследовании сообщалось о случаях у двух пациентов с мышечной атрофией позвоночника (СМА), у которых повторное введение терапии нусинерсеном (продаваемым как Спинраза) было…

Продолжить чтение Спинраза Связана с Аномалиями Иммунных Клеток у Двух Пациентов со Спинальной Мышечной Атрофией
Эврисди (Рисдиплам) Показывает Многообещающие Результаты у Маленьких Пациентов с Мышечной Атрофией
source: pixabay.com

Эврисди (Рисдиплам) Показывает Многообещающие Результаты у Маленьких Пациентов с Мышечной Атрофией

от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Спинальная мышечная атрофия или СМА - это заболевание, которое поражает центральную нервную систему пациента, периферическую нервную систему и скелетные мышцы или произвольные…

Продолжить чтение Эврисди (Рисдиплам) Показывает Многообещающие Результаты у Маленьких Пациентов с Мышечной Атрофией
Генная Терапия на Мышиной Модели Дает Представление о Возможных Методах Лечения СМА
source: pixabay.com

Генная Терапия на Мышиной Модели Дает Представление о Возможных Методах Лечения СМА

от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Спинальная мышечная атрофия или СМА - это генетическое заболевание, поражающее центральную и периферическую нервную систему человека, а также скелетные мышцы, которые контролируют…

Продолжить чтение Генная Терапия на Мышиной Модели Дает Представление о Возможных Методах Лечения СМА
Новые Данные о Evrysdi, Лечении Спинальной Мышечной Атрофии
source: pixabay.com

Новые Данные о Evrysdi, Лечении Спинальной Мышечной Атрофии

Как написано в BioSpace, компания Genetech недавно представила новые двухлетние данные об их терапии спинальной мышечной атрофии (СМА), evrysdi. Информация была обнародована на 25-м Международном Ежегодном Конгрессе Всемирного Мышечного Общества,…

Продолжить чтение Новые Данные о Evrysdi, Лечении Спинальной Мышечной Атрофии
Новое Исследование Делится Пониманием Естественной Истории СМА III Типа
source: pixabay.com

Новое Исследование Делится Пониманием Естественной Истории СМА III Типа

Недавно исследователи стремились лучше понять естественное течение и естественное развитие спинальной мышечной атрофии III типа (СМА). Согласно AJMC, это исследование предлагает более глубокое понимание этого менее представленного (и, следовательно, менее…

Продолжить чтение Новое Исследование Делится Пониманием Естественной Истории СМА III Типа
Генная Терапия Эффективна для Детских Пациентов со СМА
source: pixabay.com

Генная Терапия Эффективна для Детских Пациентов со СМА

В последние годы генная терапия достигла огромных высот. Этот экспериментальный метод позволяет ученым добавлять, удалять, редактировать или иным образом использовать гены для устранения генетических сбоев и нарушений. Теперь, как сообщает…

Продолжить чтение Генная Терапия Эффективна для Детских Пациентов со СМА

FDA Одобрило Evrysdi в Качестве Средства для Лечения Спинальной Мышечной Атрофии

Вы были бы шокированы, узнав, что до Evrysdi не существовало никаких пероральных препаратов, одобренных для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)? Но теперь все изменилось. На прошлой неделе FDA…

Продолжить чтение FDA Одобрило Evrysdi в Качестве Средства для Лечения Спинальной Мышечной Атрофии
Препарат Spinraza Показывает Многообещающие Преимущества у Пациентов с Бессимптомным СМА
source: pixabay.com

Препарат Spinraza Показывает Многообещающие Преимущества у Пациентов с Бессимптомным СМА

От Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Компания Biogen представила новые данные из исследования NURTURE с предсимптомными пациентами со спинальной мышечной атрофией (СМА). СМА - это редкое аутосомно-рецессивное нервно-мышечное…

Продолжить чтение Препарат Spinraza Показывает Многообещающие Преимущества у Пациентов с Бессимптомным СМА

Европейская Комиссия Предоставляет Условное Разрешение на Лечение Спинальной Мышечной Атрофии

Zolgensma, генная терапия при спинальной мышечной атрофии (СМА), недавно получила условное одобрение Европейской комиссии (EC). Это чрезвычайно интересная новость для людей, живущих со СМА в Европе, особенно если учесть, что…

Продолжить чтение Европейская Комиссия Предоставляет Условное Разрешение на Лечение Спинальной Мышечной Атрофии
РНК-Терапия Обещает Лечение СМА и Других Редких Заболеваний
source: pixabay.com

РНК-Терапия Обещает Лечение СМА и Других Редких Заболеваний

от Джоди Редмонд из In the Cloud Copy Родители Эммы Ларсон не особенно волновались, когда их дочь не могла стоять и не могла ходить к своему первому дню рождения. Они…

Продолжить чтение РНК-Терапия Обещает Лечение СМА и Других Редких Заболеваний

Генная Инженерия: Документальный Фильм Компании PBS «Ген» в Эфире 14 апреля 2020 г.

Фильм из двух частей «Ген», документальный фильм от PBS ( американская некоммерческая служба телевизионного вещания), выйдет в эфир 14 апреля 2020 года. Фильм Кена Бернса основан на книге с тем…

Продолжить чтение Генная Инженерия: Документальный Фильм Компании PBS «Ген» в Эфире 14 апреля 2020 г.
Работа с Редкими Заболеваниями и COVID-19: Национальная Организация по Редким Заболеваниям Призывает Вас Оставаться Сильным
source: pixabay.com

Работа с Редкими Заболеваниями и COVID-19: Национальная Организация по Редким Заболеваниям Призывает Вас Оставаться Сильным

Если вы волнуетесь или беспокоитесь из-за COVID-19, вы не одиноки. Если интерес о пересечении редких заболеваний и COVID-19 только усиливает эту тревогу, тогда, мы тоже с вами. Но, согласно данным…

Продолжить чтение Работа с Редкими Заболеваниями и COVID-19: Национальная Организация по Редким Заболеваниям Призывает Вас Оставаться Сильным
Пять Изменений, Которые Пациенты Надеются Увидеть в Мире Здравоохранения
source: pixabay.com

Пять Изменений, Которые Пациенты Надеются Увидеть в Мире Здравоохранения

В День Мартина Лютера Кинга-младшего люди с редкими заболеваниями озвучили некоторые свои мечты, которые у них есть для индустрии здравоохранения. Со всеми событиями за многие годы многие надеются, что их…

Продолжить чтение Пять Изменений, Которые Пациенты Надеются Увидеть в Мире Здравоохранения
Смерть Младенца в Исследовании, Не Связанном с Генной Терапией Спинальной Мышечной Атрофии 
source: pixabay.com

Смерть Младенца в Исследовании, Не Связанном с Генной Терапией Спинальной Мышечной Атрофии 

Генная терапия Zolgensma для применения у детей с атрофией мышц позвоночника, получила одобрение прошлым летом 2019 года . Компания AveXis, создатель генной терапии Zolgensma, недавно представила промежуточные данные недавних исследований.…

Продолжить чтение Смерть Младенца в Исследовании, Не Связанном с Генной Терапией Спинальной Мышечной Атрофии 
Долгосрочные Данные Терапии Zolgensma Предполагают Высокие Результаты для Генной Терапии Спинальной Мышечной Атрофии
source: pixabay.com

Долгосрочные Данные Терапии Zolgensma Предполагают Высокие Результаты для Генной Терапии Спинальной Мышечной Атрофии

Согласно данным от Benzinga, компания Novartis AveXis недавно объявила о результатах долгосрочных исследований, посвященных проверке воздействия Zolgensma, лечения генной терапией, которое было одобрено в прошлом году как средство для лечения…

Продолжить чтение Долгосрочные Данные Терапии Zolgensma Предполагают Высокие Результаты для Генной Терапии Спинальной Мышечной Атрофии

Терапия Zolgensma для Спинальной Мышечной Атрофии Теперь Одобрена в Японии

В мае 2019 года FDA одобрило новую терапию для Спинальной Мышечной Атрофии (СМА) под названием Zolgensma. Теперь эта терапия была одобрена Министерством Здравоохранения, Труда и Социального Обеспечения Японии, что позволяет…

Продолжить чтение Терапия Zolgensma для Спинальной Мышечной Атрофии Теперь Одобрена в Японии
Это Всего Лишь Является «Антисмысловой»: Использование Генетической Медицины для Лечения Редких Заболеваний
source: pixabay.com

Это Всего Лишь Является «Антисмысловой»: Использование Генетической Медицины для Лечения Редких Заболеваний

Как ранее было опубликовано в журнале Scientific American, вскоре после своего первого дня рождения Эмма Ларсон потеряла способность управлять ногами и начала испытывать трудности при ползании. В 2014 году ей…

Продолжить чтение Это Всего Лишь Является «Антисмысловой»: Использование Генетической Медицины для Лечения Редких Заболеваний
Персонализированная Медицина Продолжает Развиваться
source: pixabay.com

Персонализированная Медицина Продолжает Развиваться

Персонализированная Медицина Возможно, вы слышали о персонализированной медицине. Это новое направление здравоохранения, целью которой является предоставление индивидуального лечения пациентам на основе их собственного генома. Двумя наиболее заметными достижениями в персонализированной…

Продолжить чтение Персонализированная Медицина Продолжает Развиваться

Ваша Жизнь в Руках Вашего Врача или Вашей Страховой Компании?

Согласно статьи от biotech-now.org, действия компаний медицинского страхования в США - это лишь одна из многих проблем, от которых страдает наша система здравоохранения. В то время как американцы платят за…

Продолжить чтение Ваша Жизнь в Руках Вашего Врача или Вашей Страховой Компании?

Давай, Фармацевтика: Это Не Такая Уж Большая Жертва, Чтобы Изучать Одно Редкое Заболевание Бесплатно

В основе лечения редких заболеваний лежит исследование. В настоящее время 95% всех редких заболеваний до сих пор не имеют одобренных методов лечения. Хотя в последние годы фармацевтические компании уделяют все…

Продолжить чтение Давай, Фармацевтика: Это Не Такая Уж Большая Жертва, Чтобы Изучать Одно Редкое Заболевание Бесплатно