«Перепрофилирование» лекарств означает, что исследователи могут обнаружить, что определенные соединения или методы лечения одного заболевания могут быть переведены в план лечения других заболеваний. Недавно в журнале American Journal of Dermatopathology было…
Согласно Charcot-Marie-Tooth News, биотехнологическая компания AcuraStem недавно идентифицировала 37 потенциально терапевтических соединений, которые можно использовать для лечения пациентов с болезнью Шарко-Мари-Тута типа 2A (ШMT2A). В настоящее время ШMT2A является наиболее…
Согласно сообщению PR Newswire, фармацевтическая и диагностическая компания Menarini Group недавно объявила, что ее лекарство tagraxofsup (продаваемое как Elzonris) получило положительное заключение, рекомендующее одобрение Комитета по Лекарственным Средствам для Человека…
Во время заседания Ассоциации по Изучению Заболеваний Печени (AASLD), которое проходило с 13 по 16 ноября, биофармацевтическая компания Albireo Pharma («Albireo) объявила данные клинического исследования фазы 3 PEDFIC 1. В…
Согласно сообщению Fierce Pharma, фармацевтическая компания Alnylam Pharmaceuticals недавно добилась одобрения своего экспериментального препарата люмасиран (продается как Oxlumo) для использования в ЕС в качестве средства лечения первичной гипероксалурии 1 типа,…
Исследования миалгического энцефаломиелита или синдрома хронической усталости (MЭ/СХУ) были разработаны в последние годы; однако до сих пор в литературе по поводу одиночества все еще оставался пробел. Это заболевание может иметь…
В Медицинской школе Университета Тафтса исследователи обнаружили молекулярный механизм, который в конечном итоге приводит к накоплению бета-амилоида, который является основной причиной болезни Альцгеймера. Они описывают этот механизм как «пробку» из…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Недавний анализ показал, что эозинофильный гастрит и эозинофильный дуоденит в значительной степени не диагностируются или ошибочно диагностируются как еще одно заболевание ЖКТ. Компания Allakos Inc. недавно сообщила о результатах этого…
По сообщению от EurekAlert! недавнее исследование, представленное на ежегодном собрании Американского Колледжа Ревматологии, описывает некоторые ключевые клинические признаки хронического небактериального остеомиелита - болезни, от которой страдают молодые люди и дети…
Как сообщает Human Rights Watch; в Мозамбике массовая организация по поддержке людей с альбинизмом использует фрески для распространения информации и создания положительного образа болезни. На пяти фресках изображены две молодые…
BioMarin планирует расширить свою клиническую программу для лечения ахондроплазии восоритидом. Это расширение включает в себя два новых испытания фазы 2, первое из которых будет оценивать восприятие восоритида у младенцев с…
Секвенирование ДНК стало частью нашей жизни - но что это такое? Во-первых, это большой бизнес. В 2003 году на секвенирование ферментов и реагентов было вложено около 3 миллиардов долларов США.…
FDA недавно присвоило AMO-02 статус Редкого Детского Заболевания (RPD), средство для лечения врожденной миотонической дистрофии. Поскольку в настоящее время существует неудовлетворенная медицинская потребность в этом заболевании, это назначение - большой…
CymaBay Therapeutics, биофармацевтическая компания, базирующаяся в Ньюарке, Калифорния, разрабатывает и предоставляет доступ к новым методам лечения, в последнее время уделяя особое внимание первичному билиарному холангиту (ПБХ). В настоящее время компания…
Согласно данным сайта pharmalive.com, фармацевтическая компания Calliditas Therapeutics планирует получить разрешение на свою терапию Нефекон (Nefecon) от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA). Это…
Компания Sedor Pharmaceuticals, партнер Ligand Pharmaceuticals, недавно получила одобрение FDA на SESQUIENT, лечение эпилептического статуса. Он одобрен для лечения как взрослых, так и детей, и мы надеемся, что это приведет…
Согласно сообщению Newswise, компания, занимающаяся редактированием генома, Intellia Therapeutics недавно объявила, что первому пациенту была введена доза в ходе исследования фазы 1, в ходе которого будет проверена его исследовательская терапия…
Компания Sierra Oncology недавно выпустила два реферата, которые будут представлены на 62-м ежегодном собрании Американского Общества Гематологов (ASH). Встреча запланирована на 5-8 декабря. Оба реферата касаются момелотиниба, препарата для лечения…
Компания IntraBio недавно начала расширенное исследование фазы II исследования IB1001, препарата для лечения болезни Ниманна-Пика типа C. Это решение было принято вскоре после анализа положительных результатов исследования фазы II, поскольку…
Rhythm Pharmaceuticals, базирующаяся в Бостоне, Массачусетс, - биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке методов лечения редких генетических заболеваний, вызывающих ожирение. До сих пор не существовало фармакологических методов лечения таких заболеваний. Результаты…
В начале прошлой недели компания Agios Pharmaceuticals («Agios») объявила, что ее препарат Mitapivat (Митапиват) получил статус Орфанного Лекарства. Эта пероральная терапия представляет собой активатор пируваткиназы R (PKR). Поскольку компания Agios…
Недавнее исследование, опубликованное в журнале Journal of Translational Medicine, описывает точный и объективный подход, который направлен на оценку тяжести миалгического энцефаломиелита, также известного как синдром хронической усталости. Этот метод включает…
Как известно многим пациентам с редкими заболеваниями, иногда бывает сложно поставить правильный диагноз. Фактически, средний период времени от появления симптомов до постановки диагноза составляет около 4,8-5 лет. В случае хронического…
Согласно рассказу UT Health San Antonio, в новом исследовании группа ученых обнаружила механизм активации ионов магния в клетках. Полученные данные могут сыграть значительную роль в разработке нового поколения методов лечения…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
