Согласно сообщению от Markets Insider, биотехнологическая компания REGENXBIO Inc. недавно опубликовала данные своего клинического испытания 1/2 фазы. Это промежуточные данные групп 1 и 2 в испытании его экспериментальной генной терапии…
Знаете ли вы, что данио, тропическая пресноводная рыба, чаще всего используется для моделирования и изучения болезней человека? Теперь, как сообщает Phys.org, исследователи из Института Медицинских Исследований Гарвана в Дарлингхерсте, Сидней,…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Журнал New England Journal of Medicine недавно опубликовал отчет, в котором приводятся данные клинического испытания фазы 3 с участием 307 человек с диагнозом MSI-H-dMMR метастатический колоректальный рак. Опухоли MSI-H (высокий…
Я хотел бы поделиться своими мыслями для тех из нас, кто страдает депрессией, этим в основном невидимым психическим заболеванием, которое в худшем случае может сделать нас неспособными встать с постели…
Согласно сообщению Newswise, первые результаты недавнего клинического испытания 1/2 фазы выявили потенциал экспериментального лечения, которое тестировалось для новообразований из бластных плазмоцитоидных дендритных клеток (ОБПДК), редкой формы рака крови. Исследовательская терапия называется…
За последнее десятилетие было обнаружено больше информации о внезапной неожиданной смерти при эпилепсии (СВСЭП), хотя многое еще предстоит сделать. Хотя первоначально исследователи считали, что это заболевание встречается крайне редко, особенно…
Когда родился Камден Рау, его родители сразу поняли, что он столкнулся с какой-то проблемой со здоровьем. По словам отца Камдена, Стивена, который говорил с Wink News, череп Камдена слился воедино.…
Согласно пресс-релизу Inovio Pharmaceuticals, биотехнологическая компания официально ввела дозу первому пациенту в рамках своего клинического испытания 1/2 фазы, которое будет тестировать исследуемый терапевтический кандидат компании INO-3107 в качестве потенциального средства лечения…
Закон об Орфанных Препаратах появился в 1983 году как стимул для фармацевтических компаний, которые работали над разработкой методов лечения редких заболеваний. Поскольку редкие заболевания - это редко хорошо, выбор работы…
В начале декабря биотехнологическая компания Aeglea BioTherapeutics, Inc. («Aeglea») объявила, что ее препарат ACN00177 получил от FDA Статус Редких Детских Заболеваний для лечения гомоцистинурии. Если этот препарат в конечном итоге…
Во многих сферах жизни общества, от здравоохранения до крупного бизнеса, компании обращаются к искусственному интеллекту (ИИ) для решения насущных проблем. В медицинской сфере исследователи недавно разработали автоматизированный ресурс искусственного интеллекта…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Нейродегенерация, связанная с пантотенаткиназой, или PKAN, является редким наследственным заболеванием, при котором у пораженного ребенка наблюдается прогрессирующая дегенерация в определенных частях центральной…
На протяжении всего 2020 года в нашей жизни доминировал COVID-19, новый коронавирус, связанный с 64,5 миллионами случаев заболевания и 1,49 миллионами смертей по всему миру. Только в Соединенных Штатах насчитывается…
Исследование, опубликованное в журнале Neurology, обнаружило способ улучшить тестирование аутоантител у пациентов с миастенией (МГ). Проблема, с которой сталкиваются врачи и пациенты, - это ложноположительные результаты при нервно-мышечных или аутоиммунных…
Часть Национальных Институтов Здравоохранения (NIH), Национального Института Здоровья Детей и Развития Человека Юнис Кеннеди Шрайвер (NICHD) и компания SteroTherapeutics заключили Соглашение о Совместных Исследованиях и Разработках (CRADA) в попытке протестировать…
Хотя еще многое предстоит узнать о COVID-19, есть ряд известных нам фактов, один из которых заключается в том, что дети сталкиваются с менее серьезными случаями. Возникает вопрос: почему? Эксперты Детского…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
FDA недавно присвоило препарату WP1066 компании Moleculin статус Редких Детских Заболеваний по трем показаниям: атипичная тератоидная рабдоидная опухоль, диффузная внутренняя глиома моста и медуллобластома. Это обозначение поможет компании Moleculin в…
30 ноября 2020 года биофармацевтическая компания Travere Therapeutics («Travere») объявила, что набор пациентов для клинического испытания DUPLEX фазы 3 завершен. В рамках исследования ученые оценят безопасность, эффективность и переносимость Спарсентана…
Согласно GuruFocus, Европейское Агентство по Лекарственным Средствам (EMA) недавно утвердило Заявку на получение Регистрационного Удостоверения (MAA), поданную биофармацевтической компанией Mirum Pharmaceuticals, Inc. («Mirum»). MAA была сосредоточена на мараликсибате, исследовательской терапии…
Ожирение считается избыточным накоплением жира, которое может привести к проблемам со здоровьем. Во всем мире распространенность ожирения с годами значительно возросла; Всемирная Организация Здравоохранения (ВОЗ) отмечает, что 650 миллионов человек…
Исследование, опубликованное в European Medical Journal, направлено на подтверждение профиля безопасности ведолизумаба, средства для лечения воспалительного заболевания кишечника (ВЗК). В частности, они сосредоточились на острых инфузионных реакциях. Важно, чтобы профиль…
В пресс-релизе от конца ноября фармацевтическая компания BioCryst Pharmaceuticals, Inc. («BioCryst») объявила о публикации данных своего клинического исследования APeX-J в Allergy. Во время испытания, которое проводилось в Японии, исследователи оценивали…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
