Дэн Хопкинс - боулер, который недавно собрал более 21000 долларов на лечение муковисцидоза (МВ) в 65-часовом боулинг-турнире. В то время как он истощен и болен, он в восторге от денег…

Поддержание функции легких - основная цель лечения муковисцидоза (МВ). Для достижения этой цели врачи будут использовать методы очистки дыхательных путей, например, жилетную терапию. Проблема возникает у пациентов детского возраста, так…

Инфекции легких являются частым симптомом муковисцидоза, причем наиболее распространенным является Золотистый стафилококк. Хотя врачи могут лечить эту инфекцию с помощью антибиотиков, они еще не понимают ее роль в заболевании легких.…

Компания Ionis Pharmaceuticals недавно опубликовала данные своего клинического испытания IONIS-ENAC-2.5Rx, средства для лечения муковисцидоза. Согласно Newswire, исследование показало очень положительные результаты: у здоровых добровольцев наблюдалось значительное снижение экспрессии эпителиальных натриевых…

FDA недавно присвоило генной терапии муковисцидоза (кистозного фиброза) от компании Spirovant Sciences два обозначения: редкое детское заболевание и орфанное лекарство. Теперь SPIRO-2101 сможет развиваться быстрее и, надеемся, быстрее достигнет нуждающихся…

Компания Vertex Pharmaceuticals представит данные о долгосрочном использовании своих методов лечения кистозного фиброза (КФ) на 43-й Европейской Цифровой Конференции по Муковисцидозу, а затем снова на Виртуальной Конференции по Муковисцидозу в…

25 сентября биотехнологическая компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated («Vertex») объявила об одобрении FDA препарата КАЛИДЕКО (ивакафтор) (KALYDECO (ivacaftor) для детских пациентов с муковисцидозом (МВ). В частности, КАЛИДЕКО может лечить детей в…

Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Aridis Pharmaceuticals, Inc. недавно объявила о заключении соглашения с Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) в отношении планирования фазы…

Как сообщает Global News; что, если у вас истощающее редкое заболевание, и лечение, изменяющее жизнь, существует, но не доступно в вашей стране? В Университете Далхаузи в Канаде исследователи обнаружили, что…

Биотехнологическая компания ContraFect заключила соглашение с фондом Cystic Fibrosis Foundation. Это соглашение о финансировании направлено на исследование и разработку прямых литических агентов (DLA) для лечения инфекций, которые часто поражают пациентов…

Компания Aridis Pharmaceuticals опубликовала данные первого этапа клинических испытаний AR-501. Это лечение вдыхают, чтобы очистить легочные инфекции, которые обычно возникают у пациентов с муковисцидозом. До сих пор исследователи воодушевлены данными,…

Согласно данным от  Fierce Biotech, в последнее время достигнуты впечатляющие успехи в лечении кистозного фиброза. Последним важным событием была разработка и одобрение препарата Trikafta, который был разработан компанией Vertex и…

Компания Arrowhead Pharmaceuticals недавно подала заявку в Службу Безопасности Лекарственных Средств и Медицинских Изделий Новой Зеландии на проведение клинических испытаний. Они хотят проверить свое лечение кистозного фиброза (муковисцидоза) ARO-ENaC на…

Муковисцидоз вызывается мутацией в гене CFTR. Этот ген включает белок, который влияет на хлорид на клетках; без этого хлорида поверхность клеток не привлекает столько воды, а слизь вокруг клеток становится…

В основе лечения редких заболеваний лежит исследование. В настоящее время 95% всех редких заболеваний до сих пор не имеют одобренных методов лечения. Хотя в последние годы фармацевтические компании уделяют все…

В недавней статье в CBC News описывается горе и борьба Канадской пары, обращающейся к Канадскому правительству с просьбой профинансировать лекарства для своего младшего сына. Оба их ребенка, Андре 8 лет…