¿Por qué les importa tanto las enfermedades raras a las compañías farmacéuticas?
Congreso. La FDA. Defensores de los pacientes. Y Venture Philanthropy.
Cuando se trata de enfermedades raras, los medicamentos no han sido siempre fácil de conseguir. Una rara enfermedad se clasifica como uno que afecta a menos de 200.000 estadounidenses, pero algunas enfermedades raras solamente impactar las vidas de unos pocos cientos, o incluso unas pocas docenas. Sin embargo, con más de 7.000 enfermedades raras conocidas por los médicos y científicos, cada vez más empresas farmacéuticas están invirtiendo en los tratamientos para las enfermedades raras.
Dado que la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 hizo más fácil la revision y aprobacion de farmacos de aquellas empresas con tratamientos de enfermedades raras por la FDA, 220 medicamentos han sido aprobados, casi la mitad de ellos en los últimos 10 años.
Vamos a tomar el angioedema hereditario (AEH), por ejemplo. Hoy en día, hay 5 terapias aprobadas por la FDA para el tratamiento. pacientes con AEH ahora son capaces de trabajar con sus profesionales de la salud para elegir un plan de tratamiento AEH adaptado para satisfacer sus necesidades únicas. Menos de una década sin embargo, los esteroides anabólicos se recetan para AEH pacientes- de todas las edades. Gracias a la investigación y el desarrollo y aprobación de más terapias de la FDA, la Asociación de angioedema hereditario informes de los esteroides anabólicos tienen ya demostró ser “no muy bien tolerado por muchas mujeres, directamente ligado a la toxicidad del hígado y causar un aumento en los niveles de colesterol” y que ” estos medicamentos no deben ser utilizados para tratar a los niños “.
¿Pero por qué? ¿Por qué están las compañías farmacéuticas gastando tiempo y dinero en las enfermedades raras?
Pacientes. Personas. Defensores.
defensores de los pacientes han sido críticos en dar a conocer el movimiento enfermedad rara. Han estado hablando con sus médicos y profesionales de la salud, la sensibilización dentro de sus comunidades y alentando a otros a unirse al movimiento. Ellos han estado criticando los costos de medicamentos y la lucha contra las compañías de seguros. Ellos han estado haciendo su propia investigación y recaudación de fondos, contando sus historias, y compartir sus experiencias. Han estado conectando entre sí, causa común y hacer oír sus voces.
Los capitalistas de riesgo, filántropos, directores generales, y las compañías farmacéuticas oye alto y claro y comenzaron a unir fuerzas. Así comenzó el movimiento enfermedad rara.
Gran parte del movimiento de avance en el desarrollo de tratamientos de enfermedades raras y ponerlos a disposición han llegado a través de lo que se conoce como “filantropía de riesgo”, promovida por la Fundación de Fibrosis Quística, que financió una parte significativa de la investigación en cuatro tratamientos que ayudaría a los afectados de fibrosis quística .
Con el auge de las redes sociales, otras organizaciones de enfermedades raras han llevado a la Internet para recaudar donaciones, así como difundir el conocimiento de las condiciones para un público más amplio. Esto se ve mejor con ELA de 2014 cubo de hielo Challenge, que recaudó $ 115 millones para la Asociación ELA.
De cara al futuro, las compañías farmacéuticas, organizaciones benéficas, y los pacientes están entusiasmados con los tratamientos de enfermedades raras por venir, y lo más desarrollos están en el almacén haciendo que la atención y el tratamiento sea aún más fácil.
