La
Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) realizó recientemente una encuesta que encontró que la mayoría de los pacientes con
miastenia gravis no están satisfechos con su régimen de tratamiento actual. Estos pacientes querían una opción terapéutica que pudieran administrar solos en su propia casa.
Ra Pharmaceuticals acaba de acercar a esta población de pacientes a este objetivo. Los resultados de un ensayo reciente de Fase 2 mostraron una eficacia estadísticamente significativa para el medicamento zilucoplan en el tratamiento con MG, y la mejor parte es que podría administrarse en el hogar.
Acerca de MG
La MG es una condición autoinmune caracterizada por músculos débiles y fatiga. Afecta las extremidades, los músculos respiratorios e incluso el movimiento del ojo. 60,000 personas en los Estados Unidos tienen la forma generalizada de la enfermedad. También hay una forma severa de la condición.
Típicamente, los pacientes se debilitan más cuando usan sus músculos, con períodos de recuperación cuando descansan. Se considera una enfermedad crónica.
La Prueba
Zilucoplan es un péptido macrocíclico sintético que trabaja para unirse a C5, lo que le impide unirse a C5a o C5b. También interfiere con la interacción de C5b y C6. Para MG, está diseñado para ser administrado por vía subcutánea una vez al día. El paciente podría administrar zilucoplan por sí mismo fácilmente.
Para investigar la tolerabilidad, la eficacia y la seguridad de Zilucoplan, se realizó una prueba de Fase 2 durante 12 semanas. Los resultados fueron estadísticamente significativos para los pacientes con MG refractarios y no refractarios.
«Zilucoplan tiene el potencial de convertirse en el primer acceso conveniente, autoadministrado, con inhibidores de complemento y en expansión para los pacientes que viven con esta enfermedad crónica, debilitante y neuromuscular».
El ensayo incluyó a 44 pacientes de los Estados Unidos y Canadá. Los participantes fueron asignados al azar y recibieron una dosis de .3 mg/kg de zilucoplan, una dosis de .1 mg/kg de zilucoplan o un placebo.
Para todos los pacientes, hubo pocos eventos adversos durante el ensayo. La mayoría de los eventos que tuvieron lugar fueron leves y los investigadores no consideraron que ocurrieran como resultado de zilucoplan. En general, el fármaco mostró seguridad y tolerabilidad. Estos resultados fueron consistentes con los ensayos anteriores de Fase 1 y Fase 2.
Viendo hacia adelante
Ra Pharma está planeando un ensayo de Fase 3 que debería comenzar en la primera mitad de 2019. Este ensayo se centrará específicamente en una dosis de 0.3 mg/kg del fármaco.
El objetivo es mejorar la calidad de vida de los pacientes con MG, y este estudio es otro paso en la dirección correcta. Con suerte, el próximo ensayo de Fase 3 mostrará el mismo éxito que este estudio reciente y zilucoplan obtendrá la aprobación de la FDA para el tratamiento de MG pronto.
Este tipo de tratamiento autoadministrado podría realmente cambiar la vida de los pacientes.
Puede leer más sobre este estudio y la investigación de Ra Pharmaceuticals para la miastenia gravis aquí.
