La enfermedad de aglutinina fría (CAD por sus siglas en inglés) ocurre cuando los anticuerpos del cuerpo destruyen sus propios glóbulos rojos. Es una forma de anemia hemolítica, lo que significa que el cuerpo no puede producir suficientes células sanguíneas lo suficientemente rápido como para compensar por las que mueren. Cerca de 10,000 personas en los Estados Unidos y Europa son diagnosticadas con la enfermedad.
La CAD es crónica y actualmente no hay tratamientos aprobados para la enfermedad. Muchos pacientes intentan controlar la enfermedad a través de transfusiones de sangre. Algunos también usan rituximab con o sin quimioterapia, sin embargo, tiene un éxito muy limitado.
Afortunadamente, los investigadores tienen la esperanza de que hayan encontrado un nuevo tratamiento eficaz para la CAD.
La Droga
El droga se llama sutimlimab, un inhibidor de C1s y ha mostrado resultados extremadamente positivos para los pacientes con CAD.
Para examinar el medicamento, se compuso un estudio de 10 pacientes que tenían entre 56 y 76 años de edad. Todos los participantes habían sido sometidos previamente a varios tratamientos fallidos para su condición. Todos estos individuos tenían niveles bajos de hemoglobina, un componente esencial de los glóbulos rojos responsables de suministrar oxígeno a las células y órganos vitales. 6 de los individuos en el estudio fueron sometidos a transfusiones de sangre regularmente.
Después de solo una semana de tratamiento con sutimlimab, los pacientes experimentaron un aumento significativo de la hemoglobina y se detuvieron por completo en la destrucción de los glóbulos rojos. En 6 semanas, cuatro de los pacientes alcanzaron niveles completamente normales de hemoglobina. Cuando los investigadores detuvieron el tratamiento, la destrucción de las células se reanudó y los niveles de hemoglobina disminuyeron. Luego se administró nuevamente el medicamento y se revertieron estos síntomas. A lo largo de los 18 meses de tratamiento, los 6 pacientes que previamente habían dependido de las transfusiones de sangre no requirieron una sola.
Los efectos positivos de sutimlimab fueron evidentes rápidamente para los pacientes y el fármaco no tuvo efectos adversos graves. La FDA ya ha otorgado la Designación de Terapia de Avance de Medicamentos.
Los hallazgos de este estudio fueron publicados en Blood, que es la revista más frecuentemente citada y resitada por pares en el campo. La Sociedad Americana de Hematología, la sociedad profesional más grande del mundo en hematología, estableció la revista como parte de sus esfuerzos para apoyar el avance de la investigación para los trastornos sanguíneos.
Estudios de Fase 3
Tras los resultados positivos de este estudio, se iniciaron dos ensayos clínicos de Fase 3. Ambos estudios de Fase 3 están actualmente en marcha, con el objetivo de confirmar la seguridad y la eficacia de sutimlimab. Uno de estos ensayos todavía esta inscribiendo pacientes.
El primero es examinar el efecto del medicamento en pacientes que no tienen un historial reciente de transfusiones de sangre. Actualmente está reclutando y puede encontrar más detalles sobre esto aquí.
El segundo es examinar el medicamento para los pacientes que tienen un historial reciente de transfusiones de sangre. Puedes leer más sobre este estudio aquí.
Si estos ensayos de Fase 3 reiteran los mismos resultados positivos observados en el estudio anterior, ¡esta puede ser la primera terapia aprobada para la enfermedad de aglutinina fría!
¡Puedes leer más sobre estos ensayos de Fase 3 y la investigación previa de sutimlimab aquí!
