La distrofia muscular tipo 2 de la cintura y extremidades (LGMD2D,pur sus sigls en inglés), también llamada alfa-sarcoglicanopatía, es una forma de distrofia muscular causada por un gen SGCA defectuoso. Hace que el cuerpo pierda la función de la proteína alfa-sarcoglicano. La enfermedad da lugar a la pérdida muscular progresiva.
LGMD2D afecta a alrededor de 3 millones de personas en todo el mundo y no discrimina en cuanto a raza, etnia o género. Actualmente no hay tratamientos efectivos para la enfermedad y no hay cura.
Sin embargo, Myonexus Therapeutics está trabajando para desarrollar una terapia génica que pueda administrar los genes alfa-sarcoglicanos en el cuerpo. Su esperanza es que este tratamiento restaure la expresión de las proteínas de forma permanente. Este tipo de terapia podría cambiar la vida de los pacientes si se aprueba.
Designación de Medicamento Huérfano
Myonexus acaba de anunciar que su potencial terapia génica, llamada MYO-102, ha recibido la Designación de Medicamento Huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).
Este es un paso positivo en el desarrollo de esta nueva terapia potencial. También confirma que la FDA ve potencial en MYO-102 para ser eficaz para los pacientes.
La compañía ahora está planeando su primer ensayo clínico en humanos para el medicamento y tienen esperanzas de que continúe su éxito. En última instancia, los investigadores creen que este medicamento podría mejorar los síntomas en los pacientes y recuperar gran parte de su capacidad.
Esta población de pacientes tiene una necesidad crítica de nuevas opciones de tratamiento. Esta designación ha brindado nuevas esperanzas a esta comunidad de pacientes de que una terapia podría estar en camino.
Puede leer más sobre este desarrollo de terapia génica y la nueva Designación de Medicamento Huérfano de MYO-102 aquí.
