En Mayo de 2019, la FDA aprobó una nueva terapia para la Atrofia Muscular Espinal (AME) llamada Zolgensma. Ahora, esa terapia ha sido aprobada por el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón, permitiendo a los pacientes en Japón el mismo acceso a este novedoso tratamiento.
AveXis está trabajando para obtener esta terapia aprobada en 3 docenas de naciones en todo el mundo. Este año, esperan decisiones de Canadá y Suiza. Ellos esperan que la decisión de Australia venga poco después.
En los Estados Unidos, 400 pacientes menores de 2 años que tienen AME con mutaciones en el gen SMN1 han sido tratados con Zolgensma. El 60% de todas las personas con AME tienen la forma Tipo 1 de la enfermedad. Zolgensma es una terapia génica que funciona para reemplazar el mal funcionamiento del gen SMN1. Todo lo que requiere es una infusión intravenosa singular y única.
Aprobación en Japón
En Japón, Zolgensma ha sido aprobado para todos los pacientes con AME menores de 2 años, incluso aquellos que aún están asintomáticos. Para calificar para la terapia, los pacientes no deben tener niveles elevados de anticuerpos anti-AAV9..
Se estima que entre 15 y 20 pacientes serán elegibles para recibir la terapia cada año en Japón. Como la AME, cuando no se trata, es la principal causa genética de muerte en los bebés, este tratamiento podría ser revolucionario.
La aprobación se produjo como resultado de 4 ensayos clínicos que evaluaron la seguridad y la eficacia de la terapia. Las tasas de supervivencia de los participantes no se veían en la historia de la AME. También se encontró que Zolgensma mejora la función motora rápida. Los pacientes pudieron sentarse solos, algo nunca antes visto en pacientes que no reciben esta terapia.
Los investigadores enfatizan la importancia de diagnosticar la AME temprano y comenzar el tratamiento lo antes posible. Esta terapia puede detener la pérdida de neuronas motoras, que es irreversible, y detener el avance de la enfermedad. Con suerte, continuaremos viendo que esta terapia se extienda cada vez más, apoyando a pacientes en todo el mundo.
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