Un Essai clinique portant sur une thérapie génique contre la maladie de Fabry a commencé le dosage aux patients
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Selon un article de Fabry Disease News, le premier patient d'un essai clinique portant sur la thérapie génique expérimentale FLT190 aurait reçu la dose. FLT190 est en cours de développement…

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De Nouvelles données mettent en évidence les avantages de Zolgensma pour les patients souffrant d’amyotrophie spinale

Selon un article de finanznachrichten.de, les dernières données de trois études de phase 3 confirment encore la capacité de la thérapie génique récemment autorisée appelé Zolgensma d’avoir des avantages durables…

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Une Étude établit un lien entre le début de la maladie et l’année de la naissance pour prédire un diagnostic tardif de l’angio-œdème héréditaire
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Selon une étude récemment publiée dans Allergy and Asthma Proceedings, certains facteurs de risque peuvent augmenter la probabilité qu'un individu reçoive un diagnostic tardif d'angio-œdème héréditaire. L'angio-œdème héréditaire est sous-diagnostiqué…

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Une Histoire sur la cystinose : aucun patient ne devrait être obligé à se battre pour avoir accès à ses médicaments

La Cystinose La cystinose est une maladie rare qui entraîne l’accumulation de cystine, un acide aminé, dans les organes du corps. Cependant, il existe un traitement qui peut empêcher cette…

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