Selon un article de globenewswire.com, la société biopharmaceutique Orphazyme A/S a récemment annoncé qu'elle avait soumis sa demande de nouveau médicament (NDA pour l’anglais New Drug Application) à l’Agence américaine…
Les maladies neurologiques rares n'ont souvent pas de traitements viables. La maladie de Gaucher et la maladie de Parkinson en sont deux exemples. Pour ces maladies, les professionnels de la…
Selon un article de la Fondation américaine de la maladie de Gaucher, l'utilisation de la thérapie génique pour traiter la maladie de Gaucher a longtemps été considérée dans la théorie…
Prevail Therapeutics a récemment obtenu la désignation de médicament orphelin par la FDA pour sa thérapie génique PR001, qui est destinée à traiter la maladie de Gaucher. Ce traitement a…
Prevail Therapeutics a récemment soumis une demande de nouveau médicament expérimental pour leur thérapie génique appelée PR001. La FDA les a récemment informés que cette demande est active, ce qui…
Selon un article du Globe and Mail, le Conseil d'examen du prix des médicaments brevetés du Canada a annoncé le mois dernier que le prix des médicaments serait soumis à…
Selon un article de Gaucher Disease News, le groupe pharmaceutique allemand Centogene a récemment publié une application gratuite pour smartphone appelée MyLSD, qui permettra aux patients atteints de la maladie…
C’est l’histoire d’un journaliste courageux, déterminé à améliorer les soins dispensés aux patients atteints de maladies rares dans son pays, la Macédoine du Nord. La Macédoine du Nord est un…
La maladie de Gaucher (GD) est un trouble rare de surcharge lysosomale. Elle est causée par un déficit enzymatique en glucocérébrosidase. En juin, une nouvelle étude a été publiée dans…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
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