В конце октября CRISPR Therapeutics объявила о положительных основных данных клинического исследования фазы 1, в котором анализировался CTX110 у пациентов с CD19 + B-клеточным раком. Однако, согласно статье в Biospace,…
Согласно сообщению GlobeNewswire, препарат Дупилумаб (продаваемый как Дупиксент (Dupixent®) продемонстрировал потенциальную эффективность в клинических испытаниях фазы 3 в качестве лечения эозинофильного эзофагита, редкого заболевания. В испытании изучалось лечение пациентов в возрасте…
Согласно недавнему исследованию, опубликованному в журнале Nature Medicine, лечение рака крови претерпевает изменения. В связи с этим Общество Лейкемии и Лимфомы (LLS) недавно опубликовало свой собственный отчет о продолжающемся испытании…
Болезнь Шарко-Мари-Тута (ШМТ) - это неврологическое заболевание, имеющее несколько подтипов. Из-за этого ни одно лечение не является универсальным для всех пораженных людей. Чтобы предоставить пациентам лучшее лечение для них, Исследовательский…
В октябре 2020 года компания Arrowhead Pharmaceuticals («Arrowhead») объявила о новом сотрудничестве и лицензионном соглашении с глобальной биофармацевтической компанией Takeda Pharmaceutical Company Limited («Takeda»). Вместе они разработают и коммерциализируют исследуемый…
Согласно статье Newswise, недавнее исследование показало, что взрослые пациенты с гломерулярными заболеваниями также сталкиваются с повышенным риском сердечно-сосудистых заболеваний. Результаты были впервые представлены на ASN Kidney Week 2020 Reimagined, которая…
Какие виды лечения доступны для пациентов с деменцией и другими нейродегенеративными заболеваниями? Эти методы лечения безопасны и эффективны? Хотя ответы на эти вопросы различаются, исследователи в настоящее время изучают новый…
В настоящее время исследуется ряд вакцин против COVID-19, одна из которых - AZD1222. Исследование было приостановлено еще в сентябре, когда один из участников заболел в Великобритании. Врачи смогли диагностировать у…
Недавно компания IM Therapeutics, разработчик терапии для пациентов с аутоиммунными заболеваниями, объявила о начале клинического исследования фазы 1b, предназначенного для оценки IMT-002 при диабете 1 типа. Интересно, что это первый…
Недавно специализированная фармацевтическая компания Xeris Pharmaceuticals («Xeris») объявила, что ее инъекционный препарат XP-0863 получил статус Ускоренной Процедуры (Fast Track) для лечения пациентов с острыми повторяющимися припадками. Xeris создала это лечение,…
2326 слов (источник) против 503 слов (мое) - совпадение 6% Ближе к началу октября глобальная биофармацевтическая компания Jazz Pharmaceuticals («Jazz») объявила о положительных данных по безопасности и эффективности своего клинического…
Согласно статье в GlobeNewswire, новое лекарство от болезни Краббе, PBKR03, недавно получило Обозначения Орфанного Препарата и Редкое Детское Заболевание от FDA. Эти обозначения впечатляют, поскольку они не только расширяют возможности…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Согласно сообщению Biotech 365, биотехнологическая компания Kezar Life Sciences, Inc. недавно объявила, что ее экспериментальная терапия KZR-616 была отмечена Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) как Орфанный…
В конце октября 2020 года компания Homology Medicines («Homology») объявила о разработке новой программы генной терапии для лечения пациентов с MPS II или синдромом Хантера. Миссия Homology - удовлетворять неудовлетворенные…
Как сообщается в Cushing's Disease News; женщина, у которой с помощью анализа кортизола волос диагностирована болезнь Кушинга, используется в качестве примера того, почему волосы являются хорошим инструментом для ретроспективной диагностики.…
Согласно сообщению PR Newswire, биофармацевтическая компания reVision Therapeutics, Inc. только что объявила, что ее экспериментальная терапия REV-0100 получила обозначения как Редкого Детского Заболевания, так и Орфанного Лекарства от Управления по…
Многие редкие заболевания остро нуждаются в эффективных методах лечения. Чтобы решить эту проблему, исследователи начали создавать и указывать существующие методы лечения редких заболеваний. Примером может служить использование антидепрессанта для лечения…
Согласно новому исследованию, дети с ювенильным идиопатическим артритом (ЮИА) с большей вероятностью будут испытывать обострения увеита по мере прогрессирования артрита. Medscape отмечает, что исследователи хотели понять, как и почему ЮИА…
История Колтона Дебби Мур было 18 месяцев, когда ей поставили диагноз Х-сцепленная гипофосфатемия (XLH) - редкое, деформирующее и болезненное заболевание костей. XLH вызывает размягчение костей (остеомаляцию) и рахит. Симптомы болезни…
Рано утром 28 октября 2020 года Insmed Inc. («Insmed») объявила о получении разрешения на маркетинг от Европейской Комиссии для ARIKAYCE. Эта терапия предназначена для взрослых пациентов с нетуберкулезными микобактериальными инфекциями…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Одна из самых больших проблем, с которой сталкиваются многие люди, борющиеся с тяжелой формой COVID-19, - это сверхактивный иммунный ответ. Стремясь защитить себя, организм создает опасные уровни воспаления. Тогда здоровые…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
От Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Синдром поликистозных яичников или СПКЯ - это заболевание, при котором женщины репродуктивного возраста испытывают нерегулярные менструальные циклы и / или избыток андрогенов…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
