К настоящему времени ретифанлимаб (retifanlimab), препарат, предназначенный для лечения пациентов с раком анального канала, получил статус Орфанного Препарата и статус Приоритетного Обзора. Однако процесс утверждения оказался не совсем простым. Фактически,…
.jpg)
Недавнее исследование было направлено на выявление заболеваемости остеомиелитом в Германии. Исследователи объясняют, что из-за того, что эпидемиология заболевания неизвестна, трудно оценить будущие потребности информации об этом заболевании в стране. Таким…
Исследователи из Университета Иллинойса обнаружили новую информацию о фиброзе легких. Их исследования показывают, что фиброз в легких можно обратить вспять, а ткань можно восстановить с помощью покрытых микрогелем мезенхимальных стромальных…
Согласно недавней статье в Biospace, пациенты с запущенным системным мастоцитозом (SM) могут обратиться к недавно одобренному FDA лечению Blueprint Medicines под названием Ayvakit (авапритиниб). Это первое в своем роде лекарство,…
Недавнее исследование, представленное в начале июня, продемонстрировало, что, несмотря на некоторое сходство, пациенты с псориатическим артритом с аксиальным поражением (аксиальный PsA) и пациенты с аксиальным спондилоартритом (axSpA) имеют значимые различия.…
В конце мая 2021 года FDA предоставило ускоренное одобрение препарата Truseltiq (инфигратиниб). Как сообщает Cure, эта терапия предназначена для взрослых пациентов с неоперабельной местнораспространенной, ранее леченной или метастатической холангиокарциномой (рак…
Добро пожаловать в исследование недели от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более тщательно изучаем.…
В настоящее время не существует реальных методов лечения пациентов с первичной митохондриальной миопатией (ПММ). Большинство методов лечения, таких как физиотерапия, профессиональная терапия или логопедия, предназначены просто для уменьшения или смягчения…
Давление нарастает. Исследователи изучали болезнь Альцгеймера десятилетиями. Каждое открытие приветствовалось как приближение к излечению, и результаты всегда ожидались вскоре после открытия. Доступные в настоящее время методы лечения просто улучшают работу…
Как сообщает Oncology Nursing News, FDA недавно присвоило гунагратинибу (gunagratinib) (ICP-192) статус Орфанного Препарата. В целом это лечение оценивается как потенциальное лечение пациентов с холангиокарциномой или раком желчных протоков. Гунагратиниб…
Впервые исследование обнаружило генетический маркер, связанный с нейробластомой высокого риска. По данным Medical XPress, исследователи определили, что мутации и амплификации гена киназы анапластической лимфомы (ALK) связаны с худшими исходами для…
Ежегодно во всем мире от малярии умирает более 400 000 человек. Во многих случаях большинство этих смертей происходит в странах Африки к югу от Сахары; дети наиболее уязвимы. Однако, по…
Мы все еще пытаемся понять COVID-19, и нам могут потребоваться годы и годы, чтобы полностью понять респираторный вирус. Недавнее тематическое исследование, опубликованное в журнале Canadian Medical Association Journal, было направлено…
Согласно относительно недавнему пресс-релизу биофармацевтической компании Applied Therapeutics, Inc., AT-007 получил статус Ускоренного Режима (Fast Track) от FDA. Эта терапия, которая также получила обозначения как Орфанные препараты, так и Редкие…
Ханне Крил было всего 18 месяцев, когда ей впервые поставили диагноз цистиноз - редкое заболевание, поражающее все органы тела, в частности почки. Перед ее родителями теперь стояла непростая задача -…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Наша компания Patient Worthy записалась на несколько сессий 36-го ежегодного съезда Американского Общества Болезней Хантингтона (HDSA), который проходил практически в этом году. Это мероприятие включает информативные презентации и информационные сессии…
Фактор транскрипции SOX 11 кодируется геном SOX11. В целом известно, что этот белок играет роль в эмбриональном нейрогенезе и формировании тканей. Однако, по оценкам, 90% пациентов с лимфомой из клеток…
Национальное Управление по Медицинским Изделиям (NMPA) Китая недавно одобрило суруфатиниб (surufatinib) для регистрации лекарств для лечения запущенных нейроэндокринных опухолей поджелудочной железы (pNET). Компания HUTCHMED Limited недавно объявила об этой новости…
Дисплазия альвеолярных капилляров со смещением легочных вен (ACD / MPV) или, для краткости, дисплазия альвеолярных капилляров (ACD) - редкое врожденное и опасное для жизни заболевание. Без трансплантации легких в младенчестве…
До недавнего времени пациенты со множественной миеломой полагались на лечение иммуномодулирующими препаратами, антителами к CD38, ингибиторами протеасом и трансплантациями аутологичных (полученных от пациентов) стволовых клеток. Согласно недавней статье в CancerConnect,…
Обозначение Орфанного Лекарства - это статус, присваиваемый лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения пациентов с редкими заболеваниями, определяемыми как те, от которых страдают менее 200 000 американцев. Согласно Pulmonary…
В пресс-релизе от 23 июня 2021 года компания Revolo Biotherapeutics («Revolo») сообщила, что FDA одобрило заявку на Новый Исследуемый Препарат (IND) компании для лечения пептидом 1104. В целом, 1104 предназначен…
Веб-семинар Законодательных Защитников Редких Заболеваний (RDLA) в июне состоялся 17 июня 2021 г. Веб-семинар в этом месяце предоставил обновленную информацию по различным законодательным темам, имеющим отношение к сообществу редких заболеваний,…
В начале июня 2021 года издание Epidermolysis Bullosa News сообщило, что Filsuvez (Oleogel-S10), гель для местного применения от буллезного эпидермолиза (БЭ), получил статус Приоритетного Обзора (Priority Review) от FDA. Filsuvez…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
