Имеются Предварительные Данные для SPK-8016 при Гемофилии A
source: pixabay.com

Имеются Предварительные Данные для SPK-8016 при Гемофилии A

По данным ForexTV, коммерческая компания по генной терапии Spark Therapeutics («Spark») недавно объявила предварительные данные клинического испытания фазы 1/2 по оценке SPK-8016, исследуемой генной терапии для пациентов с гемофилией А.…

Продолжить чтение Имеются Предварительные Данные для SPK-8016 при Гемофилии A
Доступны Положительные Данные Испытаний GENEr8-1 для Гемофилии A
source: pixabay.com

Доступны Положительные Данные Испытаний GENEr8-1 для Гемофилии A

10 января 2021 года биотехнологическая компания BioMarin Pharmaceutical Inc. («БиоМарин») поделилась положительными данными своего клинического исследования фазы 3 GENEr8-1. Клинические испытания оценивают исследуемую генную терапию, называемую валоктокогеном роксапарвовека, для взрослых…

Продолжить чтение Доступны Положительные Данные Испытаний GENEr8-1 для Гемофилии A
Generation Bio Преодолевает Ограничения Генной Терапии с Помощью цДНК при Гемофилии А
source: pixabay.com

Generation Bio Преодолевает Ограничения Генной Терапии с Помощью цДНК при Гемофилии А

В пресс-релизе от начала января 2021 года компания по производству генетических лекарств Generation Bio Co. («Generation Bio») обнародовала данные различных исследований. В одном из них компания поделилась, что использовала свою…

Продолжить чтение Generation Bio Преодолевает Ограничения Генной Терапии с Помощью цДНК при Гемофилии А
Fibryga Теперь Показана для Лечения Дефицита Фактора I
frolicsomepl / Pixabay

Fibryga Теперь Показана для Лечения Дефицита Фактора I

По данным Biotech365, Национальный Фонд Гемофилии (NHF) недавно пересмотрел свои рекомендации по лечению пациентов с врожденным дефицитом фибриногена или дефицитом фактора I. Теперь внутривенно вводимая Fibryga, разработанная шведским производителем белковых…

Продолжить чтение Fibryga Теперь Показана для Лечения Дефицита Фактора I
Производство Mononine для Лечения Гемофилии B Прекращается
qimono / Pixabay

Производство Mononine для Лечения Гемофилии B Прекращается

Mononine, лекарство от гемофилии B, появился на рынке почти три десятилетия назад, в 1992 году. С тех пор произошли поразительные успехи в понимании и лечении этого заболевания. Именно из-за этих…

Продолжить чтение Производство Mononine для Лечения Гемофилии B Прекращается
BioMarin Проводит Клиническое Исследование для Определения Антител, Которые Могут Повлиять на Генную Терапию
GCMpublicitat / Pixabay

BioMarin Проводит Клиническое Исследование для Определения Антител, Которые Могут Повлиять на Генную Терапию

В прошлом месяце биотехнологическая компания BioMarin запросила разрешение на экспериментальную генную терапию (валоктокоген roxaparvovec) для пациентов с гемофилией A. Однако в их одобрении было отказано. Вместо этого компании сказали, что…

Продолжить чтение BioMarin Проводит Клиническое Исследование для Определения Антител, Которые Могут Повлиять на Генную Терапию
Отзыв Лекарства от Нарушения Свертываемости Крови Оставляет Пациентов Без Ответов на Вопросы
source: pixabay.com

Отзыв Лекарства от Нарушения Свертываемости Крови Оставляет Пациентов Без Ответов на Вопросы

Согласно данным с сайта hemophilia.org, фармацевтическая компания Ferring Pharmaceuticals 21 июля 2020 года отозвала десмопрессин в виде назального спрея (продается как Stimate). Этот продукт обычно используется для лечения нарушений свертываемости…

Продолжить чтение Отзыв Лекарства от Нарушения Свертываемости Крови Оставляет Пациентов Без Ответов на Вопросы
FDA Отклоняет Генную Терапию Гемофилии А
source: pixabay.com

FDA Отклоняет Генную Терапию Гемофилии А

В прошлый вторник FDA отклонило генную терапию компании BioMarin Pharmaceutical, Roctavian, для пациентов с гемофилией A. Согласно ABC News, инфузия генной терапии должна была быть единственной процедурой, предназначенной для предотвращения…

Продолжить чтение FDA Отклоняет Генную Терапию Гемофилии А
Фаза 2b Испытания Указывает на то, что DalcA Является Эффективным Средством Лечения Гемофилии В
whitesession / Pixabay

Фаза 2b Испытания Указывает на то, что DalcA Является Эффективным Средством Лечения Гемофилии В

Согласно Hemophilia News Today, данные, собранные в ходе исследования фазы 2b, подчеркивают, что подкожно вводимый DalcA эффективен для лечения гемофилии B. Найдите полный пресс-релиз Catalyst Biosciences, который разработал DalcA, на…

Продолжить чтение Фаза 2b Испытания Указывает на то, что DalcA Является Эффективным Средством Лечения Гемофилии В
Мышиная Модель Генной Терапии Показывает Эффективность При Гемофилии А
source: pixabay.com

Мышиная Модель Генной Терапии Показывает Эффективность При Гемофилии А

От Danielle Bradshaw из In The Cloud Copy Клетки пациентов с гемофилией A были взяты и генетически модифицированы так, что они создали активный фактор свертывания крови VIII (или FVIII), и…

Продолжить чтение Мышиная Модель Генной Терапии Показывает Эффективность При Гемофилии А
Некоторые Белки Могут Прогнозировать Кровотечение у Пациентов с Гемофилией
source: pixabay.com

Некоторые Белки Могут Прогнозировать Кровотечение у Пациентов с Гемофилией

Пациенты с гемофилией могут испытывать внезапное кровотечение, боль в суставах и воспаление, а также глубокие кровоподтеки. Но, согласно Hemophilia News, причиной могут быть два белка. Исследователи обнаружили, что у пациентов…

Продолжить чтение Некоторые Белки Могут Прогнозировать Кровотечение у Пациентов с Гемофилией
17 апреля — Всемирный День Борьбы с Гемофилией: Распространение Знаний о Нарушениях Свертываемости Крови
source: pixabay.com

17 апреля — Всемирный День Борьбы с Гемофилией: Распространение Знаний о Нарушениях Свертываемости Крови

17 апреля 2020 года - Всемирный день Борьбы с Гемофилией. Это мероприятие проводится с целью повышения осведомленности о гемофилии и других связанных с кровотечением нарушениях. Это день, когда это редкое…

Продолжить чтение 17 апреля — Всемирный День Борьбы с Гемофилией: Распространение Знаний о Нарушениях Свертываемости Крови

Обзор Редких Двигательных Расстройств в Индии и США

В недавней статье, опубликованной в индийском блоге Pharma Literati говорится, что Всемирная Организация Здравоохранения не одобрила определение редких заболеваний. Европейский Союз определяет понятие «редкий» как менее пятидесяти человек на сто…

Продолжить чтение Обзор Редких Двигательных Расстройств в Индии и США
Генная Терапия Показывает Успешные Методы Лечения Гемофилии тип А
source: pixabay.com

Генная Терапия Показывает Успешные Методы Лечения Гемофилии тип А

Гемофилия А является наиболее распространенным типом гемофилии, на который приходится 8 из каждых 10 случаев. В прошлом лечение заключалось в применении концентрированного фактора VIII через IV, и в зависимости от…

Продолжить чтение Генная Терапия Показывает Успешные Методы Лечения Гемофилии тип А
Генная Терапия Гемофилии Типа А: Чего Ожидать в 2020 Году
source: pixabay.com

Генная Терапия Гемофилии Типа А: Чего Ожидать в 2020 Году

Согласно статьи из biopharmadive.com, область генной терапии приобретает все большую актуальность в течение 2019 года, и 2020 год, вероятно, будет продолжением этой тенденции. Областью развития генной терапии, которая стала особенно…

Продолжить чтение Генная Терапия Гемофилии Типа А: Чего Ожидать в 2020 Году
Исследователи Находят Кишечные Бактерии, Которые Могут Изменить Кровь Типа А на Тип О
source: pixabay.com

Исследователи Находят Кишечные Бактерии, Которые Могут Изменить Кровь Типа А на Тип О

Донорство Крови Для многих людей, живущих с редким заболеванием, таким как Бета-талассемия, Гемофилия, Апластическая Анемия, Миелодиспластические синдромы, Острый Промиелоцитарный Лейкоз и другие, переливания крови не являются редкостью. Для некоторых они…

Продолжить чтение Исследователи Находят Кишечные Бактерии, Которые Могут Изменить Кровь Типа А на Тип О