Выбор Редакции: Акромегалия, Муковисцидоз и Наследственная Тирозинемия

Удачной Пятницы! На этой неделе у нас есть трогательная история пациентки о том, как беременность одной матери привела к диагнозу акромегалии. Кроме того, слышали ли вы о наследственной тирозинемии 1…

Продолжить чтение Выбор Редакции: Акромегалия, Муковисцидоз и Наследственная Тирозинемия
Может ли «Наклейка с Потом» Помочь Пациентам с Муковисцидозом?
kalhh / Pixabay

Может ли «Наклейка с Потом» Помочь Пациентам с Муковисцидозом?

Каждый год исследователи делают успехи в области медицины, которые помогают выявлять, диагностировать и лечить пациентов с редкими заболеваниями. Согласно Genetic Engineering & Biotechnology News, недавний прогресс в области кистозного фиброза…

Продолжить чтение Может ли «Наклейка с Потом» Помочь Пациентам с Муковисцидозом?

Исследование Недели: Как P. Aeruginosa Противостоит Лечению Муковисцидоза

Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более…

Продолжить чтение Исследование Недели: Как P. Aeruginosa Противостоит Лечению Муковисцидоза

Пациенты с Муковисцидозом Подают Официальную Жалобу о Том, Что Стоимость Лечения Нарушает Их Права

Многие пациенты с редкими заболеваниями осознают финансовое бремя жизни с редкими заболеваниями. Поскольку в лечении нуждается только небольшое количество пациентов, цена часто непомерно высока. Муковисцидоз (МВ) - это одно из…

Продолжить чтение Пациенты с Муковисцидозом Подают Официальную Жалобу о Том, Что Стоимость Лечения Нарушает Их Права
MS1819: Продвижение Клинических Испытаний КФ
Myriams-Fotos / Pixabay

MS1819: Продвижение Клинических Испытаний КФ

Согласно BioMedWire, биофармацевтическая компания AzurRx BioPharma («AzurRx») в середине ноября решила провести серию клинических испытаний по оценке MS1819 у пациентов с муковисцидозом. В частности, в клинических испытаниях анализируется безопасность, эффективность…

Продолжить чтение MS1819: Продвижение Клинических Испытаний КФ

Bowl-a-Thon Собирает Более 20 Тысяч Долларов на Лечение Кистозного Фиброза

Дэн Хопкинс - боулер, который недавно собрал более 21000 долларов на лечение муковисцидоза (МВ) в 65-часовом боулинг-турнире. В то время как он истощен и болен, он в восторге от денег…

Продолжить чтение Bowl-a-Thon Собирает Более 20 Тысяч Долларов на Лечение Кистозного Фиброза
EC Одобряет SYMKEVI и KALYDECO для Лечения Кистозного Фиброза
source: pixabay.com

EC Одобряет SYMKEVI и KALYDECO для Лечения Кистозного Фиброза

27 ноября биотехнологическая компания Vertex Pharmaceuticals Inc. («Vertex») объявила об одобрении SYMKEVI и KALYDECO для лечения детских пациентов с муковисцидозом (МВ), сообщает GuruFocus. Европейская комиссия (ЕК) одобрила использование этой терапевтической…

Продолжить чтение EC Одобряет SYMKEVI и KALYDECO для Лечения Кистозного Фиброза

Исследование: Придерживаются ли Дети-Пациенты с Кистозным Фиброзом Терапии Жилетами?

Поддержание функции легких - основная цель лечения муковисцидоза (МВ). Для достижения этой цели врачи будут использовать методы очистки дыхательных путей, например, жилетную терапию. Проблема возникает у пациентов детского возраста, так…

Продолжить чтение Исследование: Придерживаются ли Дети-Пациенты с Кистозным Фиброзом Терапии Жилетами?
Инфекции Легких и Кистозный Фиброз: Золотистый Стафилококк
source: pixabay.com

Инфекции Легких и Кистозный Фиброз: Золотистый Стафилококк

Инфекции легких являются частым симптомом муковисцидоза, причем наиболее распространенным является Золотистый стафилококк. Хотя врачи могут лечить эту инфекцию с помощью антибиотиков, они еще не понимают ее роль в заболевании легких.…

Продолжить чтение Инфекции Легких и Кистозный Фиброз: Золотистый Стафилококк
Две Стендовые Презентации ELX-02 для Лечения Муковисцидоза Появились в NACFC
karmasprenger / Pixabay

Две Стендовые Презентации ELX-02 для Лечения Муковисцидоза Появились в NACFC

В конце сентября - начале октября Североамериканская Конференция по Муковисцидозу (NACFC) стала виртуальной, как это были вынуждено сделать многие конференции и симпозиумы в этом году. Однако это не означает, что…

Продолжить чтение Две Стендовые Презентации ELX-02 для Лечения Муковисцидоза Появились в NACFC
Новый Ингалянт — Возможное Средство Лечения Муковисцидоза
InspiredImages / Pixabay

Новый Ингалянт — Возможное Средство Лечения Муковисцидоза

Компания Ionis Pharmaceuticals недавно опубликовала данные своего клинического испытания IONIS-ENAC-2.5Rx, средства для лечения муковисцидоза. Согласно Newswire, исследование показало очень положительные результаты: у здоровых добровольцев наблюдалось значительное снижение экспрессии эпителиальных натриевых…

Продолжить чтение Новый Ингалянт — Возможное Средство Лечения Муковисцидоза
FDA Содействует Прогрессу Генной Терапию Муковисцидоза
mcmurryjulie / Pixabay

FDA Содействует Прогрессу Генной Терапию Муковисцидоза

FDA недавно присвоило генной терапии муковисцидоза (кистозного фиброза) от компании Spirovant Sciences два обозначения: редкое детское заболевание и орфанное лекарство. Теперь SPIRO-2101 сможет развиваться быстрее и, надеемся, быстрее достигнет нуждающихся…

Продолжить чтение FDA Содействует Прогрессу Генной Терапию Муковисцидоза
Vertex Представит Данные о Модуляторах CFTR как Средстве Лечения Кистозного Фиброза
source: pixabay.com

Vertex Представит Данные о Модуляторах CFTR как Средстве Лечения Кистозного Фиброза

Компания Vertex Pharmaceuticals представит данные о долгосрочном использовании своих методов лечения кистозного фиброза (КФ) на 43-й Европейской Цифровой Конференции по Муковисцидозу, а затем снова на Виртуальной Конференции по Муковисцидозу в…

Продолжить чтение Vertex Представит Данные о Модуляторах CFTR как Средстве Лечения Кистозного Фиброза
КАЛИДЕКО Стал Первым Модулятором CFTR, Одобренным FDA для Детских Пациентов с Муковисцидозом
1041483 / Pixabay

КАЛИДЕКО Стал Первым Модулятором CFTR, Одобренным FDA для Детских Пациентов с Муковисцидозом

25 сентября биотехнологическая компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated («Vertex») объявила об одобрении FDA препарата КАЛИДЕКО (ивакафтор) (KALYDECO (ivacaftor) для детских пациентов с муковисцидозом (МВ). В частности, КАЛИДЕКО может лечить детей в…

Продолжить чтение КАЛИДЕКО Стал Первым Модулятором CFTR, Одобренным FDA для Детских Пациентов с Муковисцидозом
Новости об Исследовательском Проекте Экспериментального Лечения Кистозного Фиброза Легких
source: pixabay.com

Новости об Исследовательском Проекте Экспериментального Лечения Кистозного Фиброза Легких

Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Aridis Pharmaceuticals, Inc. недавно объявила о заключении соглашения с Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) в отношении планирования фазы…

Продолжить чтение Новости об Исследовательском Проекте Экспериментального Лечения Кистозного Фиброза Легких
Чудо-Лекарство от Кистозного Фиброза Появилось, Но Не Для Канадцев
source: pixabay.com

Чудо-Лекарство от Кистозного Фиброза Появилось, Но Не Для Канадцев

Как сообщает Global News; что, если у вас истощающее редкое заболевание, и лечение, изменяющее жизнь, существует, но не доступно в вашей стране? В Университете Далхаузи в Канаде исследователи обнаружили, что…

Продолжить чтение Чудо-Лекарство от Кистозного Фиброза Появилось, Но Не Для Канадцев
Фонд Кистозного Фиброза и ContraFect Подписали Соглашение о Разработке Лечения КФ
source: pixabay.com

Фонд Кистозного Фиброза и ContraFect Подписали Соглашение о Разработке Лечения КФ

Биотехнологическая компания ContraFect заключила соглашение с фондом Cystic Fibrosis Foundation. Это соглашение о финансировании направлено на исследование и разработку прямых литических агентов (DLA) для лечения инфекций, которые часто поражают пациентов…

Продолжить чтение Фонд Кистозного Фиброза и ContraFect Подписали Соглашение о Разработке Лечения КФ
Исследование: AR-501 для Лечения Муковисцидоза
Myriams-Fotos / Pixabay

Исследование: AR-501 для Лечения Муковисцидоза

Компания Aridis Pharmaceuticals опубликовала данные первого этапа клинических испытаний AR-501. Это лечение вдыхают, чтобы очистить легочные инфекции, которые обычно возникают у пациентов с муковисцидозом. До сих пор исследователи воодушевлены данными,…

Продолжить чтение Исследование: AR-501 для Лечения Муковисцидоза

Новый Подход к Диагностике Муковисцидоза

Официально: Май - Месяц Осведомленности о Муковисцидозе! Поэтому и я, и команда «Patient Worthy» рады представить вам несколько историй, которые помогут вам повысить осведомленность и повысить уровень защиты интересов пациентов.…

Продолжить чтение Новый Подход к Диагностике Муковисцидоза
Изучение Легочной Болезни, Настолько Редкой, Что Есть только 7 Таких Диагнозов: NEK10 Тематическое Исследование
Source: https://pixabay.com/en/lungs-anatomy-breathing-bronchitis-297492/

Изучение Легочной Болезни, Настолько Редкой, Что Есть только 7 Таких Диагнозов: NEK10 Тематическое Исследование

Когда 31-летняя женщина пришла в больницу общего профиля штата Массачусетс с неприятной респираторной инфекцией, она уже привыкла с ней жить. На самом деле, она страдала от проблем с дыханием на…

Продолжить чтение Изучение Легочной Болезни, Настолько Редкой, Что Есть только 7 Таких Диагнозов: NEK10 Тематическое Исследование
Компания Привлекает 80 миллионов долларов для Разработки Лечения Кистозного Фиброза, Связанного с Редкими Мутациями
source: pixabay.com

Компания Привлекает 80 миллионов долларов для Разработки Лечения Кистозного Фиброза, Связанного с Редкими Мутациями

Согласно данным от  Fierce Biotech, в последнее время достигнуты впечатляющие успехи в лечении кистозного фиброза. Последним важным событием была разработка и одобрение препарата Trikafta, который был разработан компанией Vertex и…

Продолжить чтение Компания Привлекает 80 миллионов долларов для Разработки Лечения Кистозного Фиброза, Связанного с Редкими Мутациями
Заявка Компании Arrowhead Pharmaceuticals для Получения Разрешения на Лечение Кистозного Фиброза
source: pixabay.com

Заявка Компании Arrowhead Pharmaceuticals для Получения Разрешения на Лечение Кистозного Фиброза

Компания Arrowhead Pharmaceuticals недавно подала заявку в Службу Безопасности Лекарственных Средств и Медицинских Изделий Новой Зеландии на проведение клинических испытаний. Они хотят проверить свое лечение кистозного фиброза (муковисцидоза) ARO-ENaC на…

Продолжить чтение Заявка Компании Arrowhead Pharmaceuticals для Получения Разрешения на Лечение Кистозного Фиброза
Организация NTM Info & Research Создает Средство Просвещения для Пациентов с Бронхоэктазией
kalhh / Pixabay

Организация NTM Info & Research Создает Средство Просвещения для Пациентов с Бронхоэктазией

Согласно статье в Baker City Herald, некоммерческая организация запустила веб-сайт, предназначенный для поддержки и обучения пациентов с бронхоэктазией. Организация NTM Info & Research выступает за пациентов с нетуберкулезным микобактериальным (NTM)…

Продолжить чтение Организация NTM Info & Research Создает Средство Просвещения для Пациентов с Бронхоэктазией
Работа с Редкими Заболеваниями и COVID-19: Национальная Организация по Редким Заболеваниям Призывает Вас Оставаться Сильным
source: pixabay.com

Работа с Редкими Заболеваниями и COVID-19: Национальная Организация по Редким Заболеваниям Призывает Вас Оставаться Сильным

Если вы волнуетесь или беспокоитесь из-за COVID-19, вы не одиноки. Если интерес о пересечении редких заболеваний и COVID-19 только усиливает эту тревогу, тогда, мы тоже с вами. Но, согласно данным…

Продолжить чтение Работа с Редкими Заболеваниями и COVID-19: Национальная Организация по Редким Заболеваниям Призывает Вас Оставаться Сильным
Исследование Оценивает Лечение Редких Заболеваний у Детей в Период 2010-2018
source: pixabay.com

Исследование Оценивает Лечение Редких Заболеваний у Детей в Период 2010-2018

Согласно статьи от Charcot-Marie-Tooth News, в новом исследовании освещаются достижения, достигнутые за последнее десятилетие в лечении редких заболеваний, поражающих детей. Тем не менее, подавляющее большинство редких заболеваний не получают лечения,…

Продолжить чтение Исследование Оценивает Лечение Редких Заболеваний у Детей в Период 2010-2018