Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и…

Как сообщает PR NewsWire; стремясь помочь всему сообществу серповидноклеточной анемии, компания Emmaus Life Sciences, Inc объявила о программе, которая обеспечит их лечение Endari по минимальной цене или бесплатно для пациентов,…

В недавнем заявлении компании Gilead со ссылкой на данные Kite Pharma, одной из ее ведущих компаний, были изложены существенные результаты клинических испытаний Kite Zuma-1. Полученные данные подтвердили, что пациенты с…

Согласно недавнему пресс-релизу биофармацевтической компании Praxis Precision Medicines («Praxis»), два препарата-кандидата от компании получили статус Орфанного Препарата или Редкого Детского Заболевания для лечения редких онтогенетических и эпилептических энцефалопатий. PRAX-222, разработанный…

У многих людей возникают вопросы о вакцине COVID-19, некоторые из которых относятся к скорости, с которой она была разработана и одобрена. Больные с редкими заболеваниями - не исключение. Барбра Соннен-Эрнандес,…

В начале декабря 2020 года многие собрались на 62-м ежегодном собрании и выставке Американского Общества Гематологов (ASH), чтобы обсудить идеи в области гематологии. Во время встречи исследователи представили результаты серии…

Вы когда-нибудь думали, что болезнь Альцгеймера и обоняние могут быть связаны? По данным Medical XPress, исследователи из Университета Отаго в Новой Зеландии в настоящее время изучают, может ли воздействие на…

Как сообщает Medical Xpress; клещевое заболевание, которое часто ошибочно принимают за более распространенную болезнь Лайма, начало быстрее распространяться за пределы типичных регионов на северо-востоке США и Китая. Укушенные страдают от…

В пресс-релизе в конце декабря 2020 года биофармацевтическая компания Cerecor Inc. («Cerecor») объявила о принятии FDA заявки на исследование нового лекарственного препарата (IND) для CERC-007. Терапия человеческими моноклональными антителами (mAb)…

В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Rhythm Pharmaceuticals («Rhythm») объявила о положительных данных клинических испытаний фазы 3. В ходе исследования компания Rhythm оценила сетмеланотид у пациентов с синдромом Барде-Бидля (BBS) и/или…

Blueprint Medicines Corporation только что объявила, что они подали в FDA дополнительную Заявку на Новый Препарат (NDA). Это приложение предназначено для терапии под названием AYVAKIT, которая была разработана для лечения…

В процессе разработки лекарств производители должны подавать заявки на получение Новых Исследуемых Лекарств (IND), которые позволяют распространять лечение через границы штата. Разрешение IND также позволяет исследователям проводить клинические испытания для…

В последний год в заголовках газет доминировал COVID-19. Вирусная пандемия, присутствующая в более чем 200 странах и территориях по всему миру, является причиной 86,7 миллиона случаев во всем мире и…

В недавнем пресс-релизе фармацевтическая компания Acer Therapeutics, Inc. («Acer») объявила о публикации данных по целипрололу у пациентов с COL3A1-положительным сосудистым синдромом Элерса-Данлоса (сСЭД). В статье, опубликованной в журнале European Journal…

По данным GlobeNewswire, компания Albireo недавно приступила к исследованию фазы 3 ASSERT. Это исследование будет оценивать одевиксибат как средство лечения синдрома Алажиля. Эта терапия хорошо сочетается с миссией компании Albireo,…

Комплексный Регионарный Болевой Синдром Комплексный регионарный болевой синдром (КРБС) - редкое заболевание, которое вызывает длительную боль после незначительной травмы. Эта боль сильная и может изнурять. Одна пациентка, Трейси, объясняет, что…

Недавняя статья в Encinitas Advocate объявила о начале работы Стэна Крука, генерального директора и основателя n-Lorem Foundation. Команда некоммерческого фонда выступает в качестве посредников, работая с пациентами с чрезвычайно редкими…

Согласно новостному сообщению NBC AP, первые результаты показывают, что CRISPR, «инструмент», который постоянно изменяет ДНК в клетках крови, может не только остановить прогрессирование серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, но, возможно, обеспечить…

Согласно статье BioNews, недавнее исследование дало больше информации о материнском белке SMCHD1, и влияние на нормальную функцию этого белка может сыграть роль в развитии определенных генетических нарушений, таких как синдром…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Поскольку в центре внимания конференции Reuters Pharma & Patient USA 2020 были отношения между пациентами и производителями лекарств, ключевой темой было то, как компании могут формировать доверительные и эффективные партнерские…

Команда исследователей из Института Медицинских Исследований Уолтера и Элизы Холл (WEHI) в Австралии недавно добилась успехов в исследованиях рака желудка. В поисках лучшего понимания того, как и почему развивается этот…

До 1983 года было мало средств для лечения редких заболеваний. На этом пути стояли различные препятствия, в том числе слабое представительство пациентов, мало стимулов и недостаток ресурсов. К счастью, в…

По мере того, как бушевала пандемия, мы все больше и больше узнавали о побочных эффектах тяжелой инфекции COVID-19. Некоторые из них часто встречаются у пациентов с тяжелым заболеванием, а некоторые…