Спинальная мышечная атрофия - это редкое прогрессирующее мышечное заболевание, которое со временем нарушает движения пациента. Без раннего вмешательства это заболевание подрывает способность маленьких пациентов дышать и даже глотать. Как сообщает…

Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) реализует ряд программ, направленных на содействие исследованиям и разработке лекарств для лечения серьезных заболеваний. Одна из таких программ…

Согласно Medical XPress, исследователи теперь связали новую генетическую причину SMA: мутации GEMIN5. Ознакомьтесь с полными результатами исследования, опубликованными в Nature Communications. GEMIN5 В ходе своего исследования ученые оценили данные 30…

Пациенты со спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте двух месяцев и старше теперь смогут лечиться на дому в Европе. Европейская комиссия (ЕК) одобрила Evrysdi для тех, у кого был диагностирован…

Иногда бывает трудно найти или позволить себе определенные лекарства, предназначенные для вашего заболевания. Однако вскоре это может измениться для канадцев со спинальной мышечной атрофией (СМА). 28 марта 2021 года Канадское…

Хорошие новости для Evrysdi, средства для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Комитет EMA по Лекарственным Средствам для Человека (CHMP) рекомендовал одобрить препарат, и они сделали это в рамках ускоренной процедуры…

Как сообщает WTNH; в Стаффорд-Спрингс, штат Северная Каролина, семья Покорни столкнулась с миром редких заболеваний, когда их дочь Оливия родилась со спинальной мышечной атрофией (СМА). Во время постановки диагноза им…

У Алины Цитович была диагностирована мышечная атрофия позвоночника в возрасте пяти лет, всего три года назад. На момент постановки диагноза Спинраза уже была одобрена FDA. В то время как семья…

от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Спинальная мышечная атрофия или СМА - это заболевание, которое возникает из-за потери двигательных нейронов, которые являются нервными клетками, которые помогают контролировать движения…

Согласно сообщению SMA News Today, в недавнем тематическом исследовании сообщалось о случаях у двух пациентов с мышечной атрофией позвоночника (СМА), у которых повторное введение терапии нусинерсеном (продаваемым как Спинраза) было…

от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Спинальная мышечная атрофия или СМА - это заболевание, которое поражает центральную нервную систему пациента, периферическую нервную систему и скелетные мышцы или произвольные…

от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Спинальная мышечная атрофия или СМА - это генетическое заболевание, поражающее центральную и периферическую нервную систему человека, а также скелетные мышцы, которые контролируют…

Как написано в BioSpace, компания Genetech недавно представила новые двухлетние данные об их терапии спинальной мышечной атрофии (СМА), evrysdi. Информация была обнародована на 25-м Международном Ежегодном Конгрессе Всемирного Мышечного Общества,…

Недавно исследователи стремились лучше понять естественное течение и естественное развитие спинальной мышечной атрофии III типа (СМА). Согласно AJMC, это исследование предлагает более глубокое понимание этого менее представленного (и, следовательно, менее…

В последние годы генная терапия достигла огромных высот. Этот экспериментальный метод позволяет ученым добавлять, удалять, редактировать или иным образом использовать гены для устранения генетических сбоев и нарушений. Теперь, как сообщает…

Вы были бы шокированы, узнав, что до Evrysdi не существовало никаких пероральных препаратов, одобренных для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)? Но теперь все изменилось. На прошлой неделе FDA…

От Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Компания Biogen представила новые данные из исследования NURTURE с предсимптомными пациентами со спинальной мышечной атрофией (СМА). СМА - это редкое аутосомно-рецессивное нервно-мышечное…

Zolgensma, генная терапия при спинальной мышечной атрофии (СМА), недавно получила условное одобрение Европейской комиссии (EC). Это чрезвычайно интересная новость для людей, живущих со СМА в Европе, особенно если учесть, что…

от Джоди Редмонд из In the Cloud Copy Родители Эммы Ларсон не особенно волновались, когда их дочь не могла стоять и не могла ходить к своему первому дню рождения. Они…

Если вы волнуетесь или беспокоитесь из-за COVID-19, вы не одиноки. Если интерес о пересечении редких заболеваний и COVID-19 только усиливает эту тревогу, тогда, мы тоже с вами. Но, согласно данным…

В День Мартина Лютера Кинга-младшего люди с редкими заболеваниями озвучили некоторые свои мечты, которые у них есть для индустрии здравоохранения. Со всеми событиями за многие годы многие надеются, что их…

Генная терапия Zolgensma для применения у детей с атрофией мышц позвоночника, получила одобрение прошлым летом 2019 года . Компания AveXis, создатель генной терапии Zolgensma, недавно представила промежуточные данные недавних исследований.…

Согласно данным от Benzinga, компания Novartis AveXis недавно объявила о результатах долгосрочных исследований, посвященных проверке воздействия Zolgensma, лечения генной терапией, которое было одобрено в прошлом году как средство для лечения…

В мае 2019 года FDA одобрило новую терапию для Спинальной Мышечной Атрофии (СМА) под названием Zolgensma. Теперь эта терапия была одобрена Министерством Здравоохранения, Труда и Социального Обеспечения Японии, что позволяет…