Что общего между фенилкетонурией (PKU), галактоземией и болезнью мочи кленового сиропа (MSUD)? Все три считаются врожденными ошибками метаболизма или редкими генетическими нарушениями, при которых организм не может эффективно или адекватно…
Многие пациенты с редкими заболеваниями знакомы с высокими ценами на лечение. Фактически, самое дорогое лекарство в мире лечит редкое заболевание: Золгенса (Zolgensa), генная терапия спинальной мышечной атрофии (СМА), стоит более…
В конце мая 2021 года биофармацевтическая компания PTC Therapeutics, Inc. («PTC») сообщила, что ее терапия PTC923 получила статус Орфанного Лекарства как в Соединенных Штатах, так и в Европе. Лечение предназначено…
Генная терапия становится все более популярным методом лечения генетических заболеваний, особенно редких. Теперь медицинские работники пробуют новую стратегию генной терапии: добавляют парацетамол, также известный под торговой маркой Tylenol. Согласно статье,…
Месяц май объявлен Месяцем Осведомленности о Фенилкетонурии, время года, выделенное для того, чтобы сосредоточить внимание на распространении информации о фенилкетонурии (ФКУ) среди широкой общественности и медицинского сообщества. Национальный Альянс по…
Ежегодно в Норвегии рождается от 3 до 7 детей с фенилкетонурией (ФКУ) - редким генетическим заболеванием, характеризующимся неспособностью расщеплять фенилаланин. Исследователи из Норвегии хотели лучше понять не только фенилкетонурию, но…
2 октября 2020 года биотехнологическая компания BioMarin Pharmaceutical («БиоМарин») объявила, что ее кандидат на генную терапию BMN 307 получил статус Ускоренной Процедуры от FDA. Терапия предназначена для лечения пациентов с…
Компания Lidl GB только что объявила об отзыве таблеток Cologran Stevia. Эти подсластители содержат аспартам или E951. Хотя это не вредно для большинства людей, важно, чтобы этот ингредиент был указан…
Компания BioMarin уже 15 лет разрабатывает методы лечения фенилкетонурии, и это дело, которому они очень привержены. Вот почему они так рады начать дозирование в своем исследовании PHEARLESS, которое будет оценивать…
Безопасность Подсластителей Подсластители кажутся идеальным решением для добавления сахара. Отсутствие калорий и недостаток рафинированного сахара означает, что вы можете наслаждаться им в избытке, верно? Ответ мы пока не знаем. На…
Согласно данным от Xconomy, фармацевтическая компания PTC Therapeutics достигла соглашения, которое позволит ей приобрести Censa Pharmaceuticals и ее ведущего потенциального продукта. Этот препарат-кандидат, обозначенный CNSA-001, находится в разработке для лечения…
Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy Есть не так много вещей, которые мать не сделает для своего ребенка, и Элисон Рейнольдс - прекрасный пример силы родительской любви. Последнее проявление…
APR Applied Pharma Research - небольшая фармацевтическая компания в Швейцарии, занимающаяся инновациями в области редких заболеваний. Недавно FDA присвоило им статус «Орфанный Препарат», что означает, что они получат финансовые стимулы…
Согласно статьи от globenewswire.com, компания по производству генетических лекарств Homology Medicines, Inc. недавно опубликовала многообещающие ранние данные первого из двух этапов клинического испытания. В этом клиническом испытании проверяется экспериментальная генная…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
