В процессе разработки лекарств производители должны подавать заявки на получение Новых Исследуемых Лекарств (IND), которые позволяют распространять лечение через границы штата. Разрешение IND также позволяет исследователям проводить клинические испытания для…

По данным GlobeNewswire, компания Albireo недавно приступила к исследованию фазы 3 ASSERT. Это исследование будет оценивать одевиксибат как средство лечения синдрома Алажиля. Эта терапия хорошо сочетается с миссией компании Albireo,…

FDA недавно одобрило препарат BENLYSTA для лечения волчаночного нефрита (ВН) от компании GlaxoSmithKline (GSK). Эта терапия является первой в своем роде, предназначенной для лечения системной волчанки и взрослых с активным…

Многие пациенты с редкими заболеваниями осознают финансовое бремя жизни с редкими заболеваниями. Поскольку в лечении нуждается только небольшое количество пациентов, цена часто непомерно высока. Муковисцидоз (МВ) - это одно из…

Согласно BioMedWire, биофармацевтическая компания AzurRx BioPharma («AzurRx») в середине ноября решила провести серию клинических испытаний по оценке MS1819 у пациентов с муковисцидозом. В частности, в клинических испытаниях анализируется безопасность, эффективность…

Согласно новостному сообщению NBC AP, первые результаты показывают, что CRISPR, «инструмент», который постоянно изменяет ДНК в клетках крови, может не только остановить прогрессирование серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, но, возможно, обеспечить…

До 1983 года было мало средств для лечения редких заболеваний. На этом пути стояли различные препятствия, в том числе слабое представительство пациентов, мало стимулов и недостаток ресурсов. К счастью, в…

от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Спондилоартропатии - это общий термин для группы хронических заболеваний, поражающих суставы. Они могут поражать детей и взрослых и включать реактивный артрит, псориатический…

У Алины Цитович была диагностирована мышечная атрофия позвоночника в возрасте пяти лет, всего три года назад. На момент постановки диагноза Спинраза уже была одобрена FDA. В то время как семья…

от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Серповидно-клеточная анемия или СКА - это тип заболевания красных кровяных телец, при котором обычно круглые красные кровяные клетки являются липкими, твердыми и…

от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Спинальная мышечная атрофия или СМА - это заболевание, которое возникает из-за потери двигательных нейронов, которые являются нервными клетками, которые помогают контролировать движения…

В начале декабря 2020 года Американское Общество Гематологов (ASH) провело свое Ежегодное Собрание и Выставку. Во время встречи многие компании представили данные о клинических испытаниях и методах лечения, связанных с…

Согласно сообщению GlobeNewswire, биофармацевтическая компания MediciNova, Inc. объявила об обнадеживающих результатах, связанных с оптической когерентной томографией (ОКТ) в фазе 2b клинических испытаний. В этом клиническом исследовании изучали экспериментальный препарат компании…

Согласно сообщению SMA News Today, в недавнем тематическом исследовании сообщалось о случаях у двух пациентов с мышечной атрофией позвоночника (СМА), у которых повторное введение терапии нусинерсеном (продаваемым как Спинраза) было…

Kura Oncology, биофармацевтическая компания из Сан-Диего, недавно была представлена в статье Globe Newswire, в которой было объявлено о своем первом повышении дозы KO-539 на людях, оцениваемом в исследовании Komet-001 (NCT04067336).…

Согласно новостному сообщению NBC AP, первые результаты показывают, что CRISPR, «инструмент», который постоянно изменяет ДНК в клетках крови, может не только остановить прогрессирование серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, но, возможно, обеспечить…

С марта большая часть земного шара с нетерпением ожидала обновлений о COVID-19, вирусе, заразившем более 74 миллионов человек. Только что было выпущено одно обновление: CDC назвал новые правила в отношении…

Согласно сообщению от Cancer Therapy Advisor, в недавнем клиническом исследовании фазы 1 изучалась экспериментальная терапия CAR Т-клетками у пациентов с множественной миеломой, редкой формой рака крови, которые подвергались тщательному предварительному…

Xencor, биофармацевтическая компания, специализирующаяся на лечении рака и аутоиммунных заболеваний, недавно опубликовала данные о vibecotamab. Это лечение острого миелоидного лейкоза было включено в исследование фазы 1, предварительные данные которого положительны.…

Согласно сообщению Globe Newswire, биофармацевтическая компания Ultragenyx Pharmaceutical Inc. недавно объявила, что ее исследовательский препарат UX701 получил статус Орфанного Лекарства от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA).…

Йельский Онкологический Центр недавно представил результаты своего исследования экономической эффективности каплацизумаба на Ежегодном Собрании и Выставке 62nc ASH. Их вывод, заключающийся в том, что каплацизумаб в конечном итоге не является…

от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Спинальная мышечная атрофия или СМА - это заболевание, которое поражает центральную нервную систему пациента, периферическую нервную систему и скелетные мышцы или произвольные…