Когда компания по генной терапии Asklepios BioPharmaceutical, Inc. («AskBio») и биотехнологическая компания Selecta Biosciences («Selecta») объединили усилия для борьбы с генетическими нарушениями, каждая компания представила свои лучшие технологии и идеи.…
В конце ноября терапевтическая компания RNAi Alnylam Pharmaceuticals («Алнилам») объявила, что ее терапия OXLUMO (Lumasiran) получила одобрение Европейской Комиссии (ЕК) как для детей, так и для взрослых пациентов с первичной…
С 13 по 16 ноября исследователи, врачи и другие лица участвовали в ежегодном собрании Американской Ассоциации по Изучению Заболеваний Печени (AASLD), или цифровом опыте встречи по проблемам печени. Во время…
Согласно отчету в BioPharma Dive, Нью-Йоркская биотехнологическая компания Brainstorm Therapeutics сообщила, что, хотя ее терапия NurOwn от бокового амиотрофического склероза (БАС), по всей видимости, дала положительный эффект, она не значительно…
В недавнем пресс-релизе компания по генной терапии Orchard Therapeutics («Orchard») объявила, что FDA одобрило заявку Orchard на разработку Нового Исследуемого Препарата (IND) для OTL-200. Это решение для генной терапии разработано…
Согласно пресс-релизу биофармацевтической компании Sanofi, заявка на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для ее препарата avalglucosidase alfa была принята Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) для…
В этом году Американский Колледж Ревматологии (ACR) провел встречу «Конвергенция 2020» практически с 5 по 9 ноября, с дополнительными стендовыми презентациями 10 и 21 ноября. Согласно пресс-релизу, производитель человеческого белка…
Согласно сообщению GlobeNewswire, компания Albireo Pharma, Inc., занимающаяся редкими заболеваниями печени, недавно объявила о положительных результатах исследования фазы 3, в котором тестировался экспериментальный препарат компании одевиксибат в качестве средства лечения…
По данным Biospace, Acceleron Pharma представила предварительные данные из продолжающегося Фазы 2 исследования сотатерсепта, средства для лечения легочной артериальной гипертензии (ЛАГ). Исследование под названием SPECTRA предназначено для оценки гемодинамики и…
Недавно было проведено ежегодное собрание Американского Колледжа Ревматологии, на котором были представлены данные по симзии и бимекизумабу. Было обнаружено, что оба этих метода не только приносят пользу пациентам с анкилозирующим…
Согласно сообщению PR Newswire, фармацевтическая и диагностическая компания Menarini Group недавно объявила, что ее лекарство tagraxofsup (продаваемое как Elzonris) получило положительное заключение, рекомендующее одобрение Комитета по Лекарственным Средствам для Человека…
Согласно сообщению Fierce Pharma, фармацевтическая компания Alnylam Pharmaceuticals недавно добилась одобрения своего экспериментального препарата люмасиран (продается как Oxlumo) для использования в ЕС в качестве средства лечения первичной гипероксалурии 1 типа,…
FDA недавно присвоило AMO-02 статус Редкого Детского Заболевания (RPD), средство для лечения врожденной миотонической дистрофии. Поскольку в настоящее время существует неудовлетворенная медицинская потребность в этом заболевании, это назначение - большой…
CymaBay Therapeutics, биофармацевтическая компания, базирующаяся в Ньюарке, Калифорния, разрабатывает и предоставляет доступ к новым методам лечения, в последнее время уделяя особое внимание первичному билиарному холангиту (ПБХ). В настоящее время компания…
Согласно статье Newswise, результаты испытаний, опубликованные в журнале PLOS Medicine, предполагают, что препарат ваморолон (vamorolone) может повысить эффективность терапии кортикостероидами у пациентов, живущих с мышечной дистрофией Дюшенна, редким генетическим заболеванием.…
Согласно сообщению Cancer Network, Европейская Комиссия недавно одобрила двухкомпонентное комбинированное лечение прогрессирующего рака яичников с положительным результатом гомологичной рекомбинации (HRD). Это поддерживающее лечение первой линии состоит из препаратов олапариба (продается…
Согласно данным сайта pharmalive.com, фармацевтическая компания Calliditas Therapeutics планирует получить разрешение на свою терапию Нефекон (Nefecon) от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA). Это…
Компания Sedor Pharmaceuticals, партнер Ligand Pharmaceuticals, недавно получила одобрение FDA на SESQUIENT, лечение эпилептического статуса. Он одобрен для лечения как взрослых, так и детей, и мы надеемся, что это приведет…
Согласно сообщению Newswise, компания, занимающаяся редактированием генома, Intellia Therapeutics недавно объявила, что первому пациенту была введена доза в ходе исследования фазы 1, в ходе которого будет проверена его исследовательская терапия…
Компания Sierra Oncology недавно выпустила два реферата, которые будут представлены на 62-м ежегодном собрании Американского Общества Гематологов (ASH). Встреча запланирована на 5-8 декабря. Оба реферата касаются момелотиниба, препарата для лечения…
Компания IntraBio недавно начала расширенное исследование фазы II исследования IB1001, препарата для лечения болезни Ниманна-Пика типа C. Это решение было принято вскоре после анализа положительных результатов исследования фазы II, поскольку…
Rhythm Pharmaceuticals, базирующаяся в Бостоне, Массачусетс, - биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке методов лечения редких генетических заболеваний, вызывающих ожирение. До сих пор не существовало фармакологических методов лечения таких заболеваний. Результаты…
Компания Edgewise Therapeutics объявила о своем плане начать фазу 1 испытания EDG-5506, их низкомолекулярной терапии мышечной дистрофии Беккера. Он будет проходить во Всемирных Клинических Испытаниях в Сан-Антонио, штат Техас. О…
В начале прошлой недели компания Agios Pharmaceuticals («Agios») объявила, что ее препарат Mitapivat (Митапиват) получил статус Орфанного Лекарства. Эта пероральная терапия представляет собой активатор пируваткиназы R (PKR). Поскольку компания Agios…
Согласно рассказу UT Health San Antonio, в новом исследовании группа ученых обнаружила механизм активации ионов магния в клетках. Полученные данные могут сыграть значительную роль в разработке нового поколения методов лечения…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
