БЛД Бронхолегочная дисплазия (БЛД) - редкое заболевание, которое в первую очередь поражает легкие недоношенных детей (хотя оно также может поражать доношенных новорожденных). Большинство детей с БЛД рождаются как минимум за…
Согласно BioSpace, недавнее исследование продемонстрировало, что редактирование генов CRISPR может быть ответом на лечение прогерии или синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда. Институт Броуда и NIH совместно исследовали влияние редактирования генов на процесс…
Доктор Кори М. Резник, хирург-стоматолог и челюстно-лицевой хирург Бостонской Детской Больницы и доцент Гарвардской Медицинской Школы, описывает впечатляющие успехи, которых он добился в пренатальной диагностике последовательности Пьера Робина. Интервью Филиппа Пактера, председателя Pierre Robin Europe.
FDA недавно одобрило заявку на новый исследуемый препарат (IND) для FBX-101, что позволило ему перейти к фазе 1/2 клинических испытаний. Эта генная терапия была разработана для лечения болезни Краббе, тяжелой…
Согласно сообщению Charcot-Marie-Tooth News, недавнее клеточное исследование показало, что болезнь Шарко-Мари-Тута типа 1C и типа 4J имеет общий сбой в траектории. И это несмотря на то, что эти два варианта…
Иммуноглобулин А нефропатия (IgAN) - это гломерулярное заболевание, которое может привести к почечной недостаточности. От 70 до 100 процентов у всех пациентов с IgAN также диагностируется микроскопическая гематурия, но исследователи…
Согласно EMJ, результаты 20-летнего анализа показали, что операция по снижению веса, используемая для лечения ожирения, также значительно снижает риск развития рака поджелудочной железы. В исследовании было проанализировано 1 435 350…
Большинство людей знают о различных симптомах, вызванных стрессом, который мы испытываем каждый день. Однако существует множество физиологических реакций, которые влияют на наши периферические и центральные системы. Согласно недавней статье в…
Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и…
Токсичность, возникающая в результате лечения рака, обычно является результатом многократного приема противораковых препаратов. С другой стороны, на эффективность CRISPR-Cas9 в значительной степени повлияло проблемное редактирование из-за большого размера нуклеазы Cas9…
У многих людей возникают вопросы о вакцине COVID-19, некоторые из которых относятся к скорости, с которой она была разработана и одобрена. Больные с редкими заболеваниями - не исключение. Барбра Соннен-Эрнандес,…
Компания Landos Biopharma недавно опубликовала данные фазы 2 исследования BT-11, средства для лечения язвенного колита. Результаты были положительными, что сделало эту терапию возможным эффективным методом лечения хронического воспалительного заболевания. Эти…
Согласно статьи из «Targeted Oncology», доктор Брэдли Монк говорил о важности молекулярного тестирования при определении курса лечения рака яичников на мероприятии «Целевые Коллегиальные Оценки по Онкологии». Молекулярное тестирование может помочь…
Исследователи открыли новый способ лечения рака, который может уменьшить побочные эффекты, которые пациенты часто испытывают при химиотерапии. В то же время он улучшает лечебную силу лучевой терапии. Это лечение называется…
Исследование, опубликованное в BMC Pulmonary Medicine, фокусируется на роли эндотелиальных клеток-предшественников и фиброцитов при саркоидозе легких. Они специально исследовали, как эти клетки вместе с клетками CD34 + стимулировали прогрессирование саркоидоза.…
Blueprint Medicines Corporation только что объявила, что они подали в FDA дополнительную Заявку на Новый Препарат (NDA). Это приложение предназначено для терапии под названием AYVAKIT, которая была разработана для лечения…
Согласно недавнему отчету в Cancer Network, результаты CARTITUDE-1 были хорошо приняты. CARTITUDE-1 - это клиническое испытание фазы 1b/2 лечения CAR T-клетками, Cilta-Cel, для лечения пациентов с рецидивом и рефрактерной (резистентной…
По данным GlobeNewswire, компания Albireo недавно приступила к исследованию фазы 3 ASSERT. Это исследование будет оценивать одевиксибат как средство лечения синдрома Алажиля. Эта терапия хорошо сочетается с миссией компании Albireo,…
FDA недавно одобрило препарат BENLYSTA для лечения волчаночного нефрита (ВН) от компании GlaxoSmithKline (GSK). Эта терапия является первой в своем роде, предназначенной для лечения системной волчанки и взрослых с активным…
Комплексный Регионарный Болевой Синдром Комплексный регионарный болевой синдром (КРБС) - редкое заболевание, которое вызывает длительную боль после незначительной травмы. Эта боль сильная и может изнурять. Одна пациентка, Трейси, объясняет, что…
Легочный фиброз - это заболевание, вызванное рубцеванием легких, которое может привести к одышке и другим респираторным проблемам. Некоторые случаи COVID-19 приводили к фиброзу легких. К сожалению, незнание того, что именно…
Согласно статье от Cancer Therapy Advisor, медицинские работники создали новую упрощенную прогностическую оценку для пациентов, страдающих миелодиспластическими синдромами (МДС). Эта оценка использует иммунофенотипирование на основе многопараметрической проточной цитометрии (FCM) и…
Согласно тематическому исследованию, опубликованному в Hindawi, исследование 36-летней чернокожей женщины предоставило необычный и редкий пример кишечной псевдообструкции, проявляющейся как начальный симптом системной красной волчанки (более известной как волчанка). Хотя первоначально…
Согласно статье BioNews, недавнее исследование дало больше информации о материнском белке SMCHD1, и влияние на нормальную функцию этого белка может сыграть роль в развитии определенных генетических нарушений, таких как синдром…
Поскольку в центре внимания конференции Reuters Pharma & Patient USA 2020 были отношения между пациентами и производителями лекарств, ключевой темой было то, как компании могут формировать доверительные и эффективные партнерские…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
