Primer Paciente Inscrito en un Ensayo Clínico de Ataxia Espinocerebelosa

De acuerdo a una historia de Market Screener, la compañía biofarmacéutica Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. anunció recientemente que el primer paciente fue inscrito en el ensayo clínico de Fase 3 de la compañía. Este ensayo probará el medicamento experimental de la compañía, el troriluzol, como tratamiento para la ataxia espinocerebelosa, un trastorno neurodegenerativo raro. Biohaven se centra en el desarrollo de terapias para enfermedades neurológicas.

Sobre la Ataxia Espinocerebelosa

La ataxia espinocerebelosa (ACS), también conocida como atrofia espinocerebelosa, es una enfermedad progresiva y degenerativa que afecta al cerebelo, una parte del cerebro que es fundamental para el control y la coordinación del movimiento. Estos trastornos hereditarios a menudo pueden ser fatales. Hay varios tipos diferentes de ataxia espinocerebelosa que están vinculados a una variedad de mutaciones genéticas; muchos tipos son causados por repeticiones del gen CAG. Los síntomas de estos trastornos incluyen ataxia (marcha anormal), convulsiones, mala coordinación de las manos, dificultad para hablar, neuropatía periférica, corea y deficiencias cognitivas. Desafortunadamente, no existe cura para la ataxia espinocerebelosa y el tratamiento se enfoca principalmente en aliviar los síntomas. La terapia física y ocupacional puede ayudar a los pacientes a mantener su movilidad. La terapia génica podría ser una posible opción futura para el tratamiento de la ataxia espinocerebelosa. Existe una gran necesidad de tratamientos más efectivos para este trastorno. Para obtener más información sobre la ataxia espinocerebelosa, haga clic aquí.

Sobre el Ensayo Clínico

Los hallazgos anteriores de ensayos clínicos anteriores han llevado a Biohaven a extender el período de tratamiento a todo un año. Este ensayo también incorporará una dosis mayor de troriluzol (200 mg). El ensayo clínico incluirá un total de 230 pacientes y se llevará a cabo en 22 sitios diferentes en los EE. UU.. El objetivo de este estudio es tratar a pacientes con varios tipos diferentes de ataxia espinocerebelosa y se espera que incluya participantes con al menos cuatro genotipos de enfermedades diferentes (SCA6, SCA3, SCA2 y SCA1).

Acerca de Troriluzole

El troriluzol es un medicamento único que sirve como modulador del glutamato. El glutamato es el neurotransmisor más común que se encuentra en el cuerpo humano.. El efecto de modulación del fármaco reduce los niveles sinápticos de este neurotransmisor. Esto hace que la captación sináptica de glutamato aumente.

Existe una gran necesidad de terapias modificadoras de la enfermedad para la ataxia espinocerebelosa que tienen la capacidad de ralentizar, detener o revertir la progresión de estos trastornos. Con suerte, esta prueba de etapa avanzada confirmará que el troriluzol será un tratamiento innovador para esta indicación.


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