Ascendis Pharma acaba de anunciar que su terapia de investigación para la acondroplasia llamada TransCon CNP acaba de recibir la designación de fármaco huérfano de la Comisión Europea. La FDA ya ha proporcionado esta misma designación para este medicamento (Febrero de 2019).

Hasta el momento, todavía no existen tratamientos aprobados para esta afección. Los investigadores esperan que esta terapia se convierta en la primera opción para los pacientes.

Acondroplasia

La acondroplasia es una forma de enanismo. Es causado por una mutación en el gen FGFR3. Esta mutación conduce a desequilibrios en la vía de señalización del FGFR3 y la vía de señalización del CNP (que es responsable de estimular el crecimiento).

Un aumento de CNP promueve el crecimiento óseo al contrarrestar los impactos de la mutación.

La afección está asociada con una serie de complicaciones esqueléticas y cada una de ellas está asociada con sus propias comorbilidades. Algunos de ellos se explican a continuación.

• Desarrollo anormal del sistema esquelético > apnea del sueño
• Pinzamiento de la columna lumbar > dolor crónico en las piernas y la espalda
• Compresión cervical > muerte súbita en lactantes
• Trompas de Eustaquio anómalas > infecciones crónicas del oído > pérdida de audición y retraso del habla

TransCon CNP

TransCon CNP es un profármaco de acción prolongada destinado a garantizar que los pacientes tengan un nivel continuo de CNP. Esto se logra mediante una dosis subcutánea cada semana.

La tecnología TransCon significa conjugación transitoria. Su objetivo es optimizar la eficacia y el efecto terapéutico de las nuevas terapias.

Las moléculas TransCon tienen un fármaco sin modificar, un portador que protege ese fármaco y un enlazador que une el fármaco y el portador. La droga no se activa hasta que se libera de su portador. La inyección del fármaco y del portador en el organismo inicia la liberación del fármaco, debido a las condiciones fisiológicas del organismo. Esta liberación es predecible y permite que el fármaco no modificado continúe según lo diseñado.

Este tipo de tecnología se puede aplicar a pequeñas moléculas, péptidos o proteínas. Se puede utilizar en muchas áreas terapéuticas, ya sea a nivel local o sistémico.

Viendo Hacia Adelante

La sede de Ascendis se encuentra en Dinamarca, pero también cuenta con oficinas en Alemania y California. La compañía está trabajando en tres candidatos terapéuticos diferentes, todos para enfermedades raras.

El producto TransCon CNP se encuentra actualmente en un ensayo clínico de Fase 2. Esta investigación global se llama ACcomplisH. Esta nueva designación ayudará a la compañía a mantenerse al día con su desarrollo y, con suerte, llevar esta nueva terapia a las manos de los pacientes más rápido.

Puede leer más sobre esta terapia de investigación para la acondroplasia aquí.