Solid Biosciences acaba de informar que la FDA finalmente ha levantado la suspensión que habían colocado en su ensayo de Fase I/II para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Este ensayo se llama IGNITE y está investigando SGT-001 como una terapia para la condición.
La suspensión se colocó por primera vez en Julio de 2020 después de que la FDA solicitara datos actualizados de seguridad, datos de eficacia, información de fabricación e instrucciones sobre la cantidad que se debe administrar a cada participante.
Solid ha respondido adecuadamente a todas las preguntas de la FDA y ahora se ha reanudado el ensayo. Los investigadores esperan que esta investigación termine todas las dosis para el primer trimestre del próximo año.
Cambios
Solid ha reducido el número de cápsulas virales vacías, lo que permite que se utilicen menos partículas sin dejar de alcanzar la dosis objetivo. Además, esto mejora la seguridad de la terapia. Solid envió a la FDA los datos de su ensayo in vitro para demostrar cómo este nuevo enfoque varía de su enfoque original.
Solid también ha reducido el límite de peso máximo de sus próximos 2 participantes a 18kg. Los resultados de los pacientes impulsarán una nueva dirección para el estudio. Si todo va bien, también se podría aumentar el peso máximo para los futuros participantes.
Además, se enviaron a la FDA informes de datos de seguridad e información de eficacia de todos los pacientes del ensayo.
No se han encontrado EA adicionales en los 30 meses posteriores a la administración. Sin embargo, para continuar mitigando el riesgo de EA, IGNITE está agregando el uso profiláctico de eculizumab y esterasa C1, además de aumentar la dosis de prednisona en el primer mes después de la administración.
SGT-001
Esta terapia es una terapia génica mediada por vectores de AAV que tiene como objetivo curar la causa subyacente de la DMD. La terapia ya recibió la Designación de Medicamento Huérfano, la Designación de Vía Rápida y la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara por parte de la FDA.
SGT-001 entrega microdistrofina, un gen sintético de distrofina al cuerpo. Los datos preclínicos han demostrado que esta terapia tiene el potencial no solo de retrasar la progresión de la enfermedad, sino de detenerla por completo. Además, se ha demostrado que esta terapia funciona independientemente de la mutación genética presente o del estadio de la enfermedad del paciente.
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