En 2019, Alnylam Pharmaceuticals recibió la aprobación de la FDA para Givlaari, la primera terapia de ARNi para pacientes con porfiria hepática aguda. Aunque algunos estaban inicialmente preocupados por…
Según BioSpace, la compañía de biotecnología Argenx anunció recientemente resultados positivos de su ensayo clínico ADAPT de Fase III. La compañía, que busca encontrar avances en inmunología y traducirlos…
Todo comenzó conun correo electrónico en el 2019. Matt Might, director del Instituto de Medicina de Precisión Hugh Kaul, dirigió sus pensamientos al residente de neurocirugía Matt Davis, cuyo hijo…
De acuerdo con una publicación de BusinessWire, la compañía farmacéutica con sede en Maryland OncoImmune, Inc. anunció los resultados exitosos de los ensayos de la fase 2 para su medicamento…
La enfermedad de aglutinina fría (CAD por sus siglas en inglés) ocurre cuando los anticuerpos del cuerpo destruyen sus propios glóbulos rojos. Es una forma de anemia hemolítica, lo que…
El síndrome de Prader-Willi (SPW) es un trastorno del desarrollo neurológico que causa discapacidad intelectual, deficiencia de hormonas de crecimiento, comportamiento compulsivo, alto riesgo de obesidad e hiperfagia, un síntoma…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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