A finales de Marzo de 2021, la empresa de productos farmacéuticos especializados JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. ("JCR") compartió que su candidato a fármaco en investigación JR-171 recibió la designación de…
En un comunicado de prensa reciente, la empresa biotecnológica y biofarmacéutica en etapa clínica Biom Therapeutics ("Biom") compartió que su candidato a fármaco BIO017 recibió la designación de Fármaco Huérfano.…
La enfermedad de Lyme y otras enfermedades transmitidas por garrapatas pueden causar síntomas intensos y prolongados. De hecho, algunos pacientes experimentan síntomas crónicos durante varios años después de la…
Cargas Financieras en Enfermedades Raras En 2019, el 20% de todos los adultos en los Estados Unidos informaron que tenían grandes facturas médicas inesperadas. Actualmente, el 18% tiene deudas médicas.…
Rocket Pharmaceuticals, Inc. ("Rocket") ha dedicado su misión a desarrollar soluciones de terapia génica para enfermedades raras de la infancia. Recientemente, la compañía compartió la publicación de datos preliminares…
En un comunicado de prensa de finales de Febrero de 2021, la compañía biofarmacéutica Retrotope compartió que su principal candidato a fármaco, RT001, recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara…
Las pruebas genómicas son una excelente manera de aprender no solo sobre sus genes, sino también sobre cómo estos afectan su salud. En apoyo del ensayo clínico de Fase 2…
Desde sus inicios, la empresa de ciencias biológicas Solid Biosciences Inc. ha estado trabajando para desarrollar opciones de tratamiento para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Según un comunicado…
¿Cuánto deberían costar los medicamentos? ¿Son estos tratamientos rentables y accesibles para los pacientes? En un comunicado de prensa, la compañía biofarmacéutica Aurinia Pharmaceuticals, Inc. ("Aurinia") compartió que una revisión…
En un comunicado de prensa reciente, la compañía biofarmacéutica Sueca Orphan Biovitrum AB ("Sobi") compartió que el primer paciente fue dosificado en un ensayo clínico de Fase 3 que evaluaba…
En un comunicado de prensa reciente, el Ivy Brain Tumor Center, una iniciativa científica traslacional sin fines de lucro, compartió que el primer paciente fue tratado en un ensayo clínico…
A principios de Marzo de 2021, la compañía de terapia génica AVROBIO, Inc. compartió que su terapia génica en investigación, AVR-RD-04, recibió la designación de Medicamento Huérfano por parte de…
La designación de Medicamento Huérfano de la FDA ofrece un estatus especial a los medicamentos o productos biológicos diseñados para tratar afecciones raras. En los Estados Unidos, una enfermedad rara…
En un comunicado de prensa del 3 de Marzo de 2021, la compañía de biotecnología BioMarin Pharmaceutical Inc. ("BioMarin") compartió que había completado la inscripción completa para un ensayo clínico…
En un comunicado de prensa reciente, la empresa biofarmacéutica Salarius Pharmaceuticals, Inc. ("Salarius") compartió que había iniciado una etapa de expansión de un ensayo clínico de Fase 1/2. Dentro del…
Según Targeted Oncology, al primer paciente se le administró la dosis en un ensayo clínico de Fase 1 que evaluó NBTXR3, un potenciador de radio agnóstico de tumores en investigación,…
Si bien la terapia génica es un campo prometedor, existen algunos riesgos asociados: reacciones inmunitarias no deseadas, infecciones o si la terapia podría conducir al desarrollo de otras afecciones, como…
El 8 de Febrero de 2021, la compañía biofarmacéutica global Bristol Myers Squibb compartió que la Comisión Europea (CE) aprobó una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA, por sus siglas…
A principios de Febrero, la compañía global de atención médica Insightec compartió que la compañía recibió la aprobación de la FDA para su nuevo estudio. Dentro del estudio, Insightec…
En un comunicado de prensa reciente, la empresa biofarmacéutica AstraZeneca anunció que su fármaco CALQUENCE (acalabrutinib) cumplió con sus criterios de valoración primarios y secundarios en el ensayo clínico de…
Una acumulación de alfa-sinucleína es una de las principales características de la enfermedad de Parkinson, que se utiliza a menudo para diagnosticar la enfermedad. En los métodos actuales, los profesionales…
El 13 de Enero de 2021, la compañía farmacéutica Marinus Pharmaceuticals, Inc. ("Marinus") compartió a través de un comunicado de prensa que la FDA le dio a la compañía una…
Las investigaciones han demostrado que existe una relación entre la diabetes tipo 2 y las enfermedades cardiovasculares, un conjunto de enfermedades que incluyen vasos sanguíneos dañados, coágulos de sangre y…
Según un comunicado de prensa reciente, la empresa biofarmacéutica Kedrion Biopharma ("Kedrion") logró un hito importante en su ensayo de Fase 3 CARES10: el último paciente tratado. Durante el ensayo…
A principios de Diciembre de 2020, muchos descendieron sobre la 62ª Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) para discutir conocimientos en el campo de la…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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