BioMarin планирует расширить свою клиническую программу для лечения ахондроплазии восоритидом. Это расширение включает в себя два новых испытания фазы 2, первое из которых будет оценивать восприятие восоритида у младенцев с…
Секвенирование ДНК стало частью нашей жизни - но что это такое? Во-первых, это большой бизнес. В 2003 году на секвенирование ферментов и реагентов было вложено около 3 миллиардов долларов США.…
FDA недавно присвоило AMO-02 статус Редкого Детского Заболевания (RPD), средство для лечения врожденной миотонической дистрофии. Поскольку в настоящее время существует неудовлетворенная медицинская потребность в этом заболевании, это назначение - большой…
CymaBay Therapeutics, биофармацевтическая компания, базирующаяся в Ньюарке, Калифорния, разрабатывает и предоставляет доступ к новым методам лечения, в последнее время уделяя особое внимание первичному билиарному холангиту (ПБХ). В настоящее время компания…
Согласно статье Newswise, результаты испытаний, опубликованные в журнале PLOS Medicine, предполагают, что препарат ваморолон (vamorolone) может повысить эффективность терапии кортикостероидами у пациентов, живущих с мышечной дистрофией Дюшенна, редким генетическим заболеванием.…
Согласно сообщению Cancer Network, Европейская Комиссия недавно одобрила двухкомпонентное комбинированное лечение прогрессирующего рака яичников с положительным результатом гомологичной рекомбинации (HRD). Это поддерживающее лечение первой линии состоит из препаратов олапариба (продается…
Согласно данным сайта pharmalive.com, фармацевтическая компания Calliditas Therapeutics планирует получить разрешение на свою терапию Нефекон (Nefecon) от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA). Это…
Компания Sedor Pharmaceuticals, партнер Ligand Pharmaceuticals, недавно получила одобрение FDA на SESQUIENT, лечение эпилептического статуса. Он одобрен для лечения как взрослых, так и детей, и мы надеемся, что это приведет…
Согласно сообщению Newswise, компания, занимающаяся редактированием генома, Intellia Therapeutics недавно объявила, что первому пациенту была введена доза в ходе исследования фазы 1, в ходе которого будет проверена его исследовательская терапия…
Компания Sierra Oncology недавно выпустила два реферата, которые будут представлены на 62-м ежегодном собрании Американского Общества Гематологов (ASH). Встреча запланирована на 5-8 декабря. Оба реферата касаются момелотиниба, препарата для лечения…
Компания IntraBio недавно начала расширенное исследование фазы II исследования IB1001, препарата для лечения болезни Ниманна-Пика типа C. Это решение было принято вскоре после анализа положительных результатов исследования фазы II, поскольку…
Rhythm Pharmaceuticals, базирующаяся в Бостоне, Массачусетс, - биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке методов лечения редких генетических заболеваний, вызывающих ожирение. До сих пор не существовало фармакологических методов лечения таких заболеваний. Результаты…
Компания Edgewise Therapeutics объявила о своем плане начать фазу 1 испытания EDG-5506, их низкомолекулярной терапии мышечной дистрофии Беккера. Он будет проходить во Всемирных Клинических Испытаниях в Сан-Антонио, штат Техас. О…
В начале прошлой недели компания Agios Pharmaceuticals («Agios») объявила, что ее препарат Mitapivat (Митапиват) получил статус Орфанного Лекарства. Эта пероральная терапия представляет собой активатор пируваткиназы R (PKR). Поскольку компания Agios…
Недавнее исследование, опубликованное в журнале Journal of Translational Medicine, описывает точный и объективный подход, который направлен на оценку тяжести миалгического энцефаломиелита, также известного как синдром хронической усталости. Этот метод включает…
Как известно многим пациентам с редкими заболеваниями, иногда бывает сложно поставить правильный диагноз. Фактически, средний период времени от появления симптомов до постановки диагноза составляет около 4,8-5 лет. В случае хронического…
Согласно рассказу UT Health San Antonio, в новом исследовании группа ученых обнаружила механизм активации ионов магния в клетках. Полученные данные могут сыграть значительную роль в разработке нового поколения методов лечения…
Согласно сообщению GlobeNewswire, компания BioCryst Pharmaceuticals, Inc. недавно объявила, что ее препарат беротралстат (продаваемый как Orladeyo) будет доступен в Великобритании в рамках программы Раннего Доступа к Медицине (EAMS). Это произошло…
Компания United Therapeutics Corporation недавно представила данные испытания Phase 3 INCREASE, в котором Tyvaso оценивался как средство лечения легочной гипертензии, связанной с интерстициальным заболеванием легких. Результаты были представлены на выставке…
от Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy Костные трансплантаты, хотя и очень полезны, могут привести к трудно поддающимся лечению инфекциям и обычно приводят к тому, что пациенту требуется длительный…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Согласно новому исследованию, ученые считают, что функциональная хирургия нижних конечностей улучшает способность ходить и улучшает качество жизни (QOL) у пациентов с болезнью Шарко-Мари-Тута (ШMT). Эта опция предоставляет новый способ решения…
Недавно биофармацевтическая компания Everest Medicines («Everest») объявила о положительных результатах исследования NefIgArd фазы 3, которое проводилось ее партнером по лицензированию Calliditas Therapeutics AB («Calliditas»). Вместе компании стремятся найти лечение для…
После объявления о положительных результатах исследования Фазы 2b ADVISE, компания Arena Pharmaceuticals, Inc. («Арена») надеется вскоре начать клиническое испытание Фазы 3 для оценки применения etrasimod в качестве средства лечения пациентов…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
