В недавнем пресс-релизе фармацевтическая компания Acer Therapeutics, Inc. («Acer») объявила о публикации данных по целипрололу у пациентов с COL3A1-положительным сосудистым синдромом Элерса-Данлоса (сСЭД). В статье, опубликованной в журнале European Journal…

По данным GlobeNewswire, компания Albireo недавно приступила к исследованию фазы 3 ASSERT. Это исследование будет оценивать одевиксибат как средство лечения синдрома Алажиля. Эта терапия хорошо сочетается с миссией компании Albireo,…

FDA недавно одобрило препарат BENLYSTA для лечения волчаночного нефрита (ВН) от компании GlaxoSmithKline (GSK). Эта терапия является первой в своем роде, предназначенной для лечения системной волчанки и взрослых с активным…

Комплексный Регионарный Болевой Синдром Комплексный регионарный болевой синдром (КРБС) - редкое заболевание, которое вызывает длительную боль после незначительной травмы. Эта боль сильная и может изнурять. Одна пациентка, Трейси, объясняет, что…

Многие пациенты с редкими заболеваниями осознают финансовое бремя жизни с редкими заболеваниями. Поскольку в лечении нуждается только небольшое количество пациентов, цена часто непомерно высока. Муковисцидоз (МВ) - это одно из…

Согласно BioMedWire, биофармацевтическая компания AzurRx BioPharma («AzurRx») в середине ноября решила провести серию клинических испытаний по оценке MS1819 у пациентов с муковисцидозом. В частности, в клинических испытаниях анализируется безопасность, эффективность…

Недавняя статья в Encinitas Advocate объявила о начале работы Стэна Крука, генерального директора и основателя n-Lorem Foundation. Команда некоммерческого фонда выступает в качестве посредников, работая с пациентами с чрезвычайно редкими…

Согласно новостному сообщению NBC AP, первые результаты показывают, что CRISPR, «инструмент», который постоянно изменяет ДНК в клетках крови, может не только остановить прогрессирование серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, но, возможно, обеспечить…

Согласно тематическому исследованию, опубликованному в Hindawi, исследование 36-летней чернокожей женщины предоставило необычный и редкий пример кишечной псевдообструкции, проявляющейся как начальный симптом системной красной волчанки (более известной как волчанка). Хотя первоначально…

Согласно статье BioNews, недавнее исследование дало больше информации о материнском белке SMCHD1, и влияние на нормальную функцию этого белка может сыграть роль в развитии определенных генетических нарушений, таких как синдром…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Поскольку в центре внимания конференции Reuters Pharma & Patient USA 2020 были отношения между пациентами и производителями лекарств, ключевой темой было то, как компании могут формировать доверительные и эффективные партнерские…

«Однажды Чудо в Рождество» - это фильм, входящий в их праздничную серию «Фильмы и Тайны». В нем рассказывается реальная история Хизер Крюгер и Криса Демпси, пары, которые познакомились, когда Крис…

Команда исследователей из Института Медицинских Исследований Уолтера и Элизы Холл (WEHI) в Австралии недавно добилась успехов в исследованиях рака желудка. В поисках лучшего понимания того, как и почему развивается этот…

До 1983 года было мало средств для лечения редких заболеваний. На этом пути стояли различные препятствия, в том числе слабое представительство пациентов, мало стимулов и недостаток ресурсов. К счастью, в…

По мере того, как бушевала пандемия, мы все больше и больше узнавали о побочных эффектах тяжелой инфекции COVID-19. Некоторые из них часто встречаются у пациентов с тяжелым заболеванием, а некоторые…

от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Миалгический энцефаломиелит/синдром хронической усталости (MЭ/СХУ) - это сложное и изнурительное заболевание, при котором пострадавшие люди не могут выполнять свою повседневную деятельность и…

Недавно нигерийский источник новостей Premium Times сообщил о потенциальном кризисе в области здравоохранения, с которым сталкиваются до 50 миллионов граждан Нигерии: онхоцеркоз или речная слепота. Онхоцеркоз считается «забытой тропической болезнью»…

От Рэйчел Ветстон из In The Cloud Copy Еда неразрывно связана с празднованием во всех культурах мира. На большие праздники и дни рождения семьи собираются на застолье, которые отмечаются тортом…

от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Спондилоартропатии - это общий термин для группы хронических заболеваний, поражающих суставы. Они могут поражать детей и взрослых и включать реактивный артрит, псориатический…