Согласно статье в BioSpace, компания Dyne Therapeutics недавно обнародовала данные доклинических испытаний своей платформы FORCE. Эта программа направлена на создание методов лечения миотонической дистрофии 1 типа (МД1). Исследователи в восторге…
10 января 2021 года биотехнологическая компания BioMarin Pharmaceutical Inc. («БиоМарин») поделилась положительными данными своего клинического исследования фазы 3 GENEr8-1. Клинические испытания оценивают исследуемую генную терапию, называемую валоктокогеном роксапарвовека, для взрослых…
В конце декабря 2020 года биофармацевтическая компания AbbVie объявила в пресс-релизе, что информация о назначении IMBRUVICA (ибрутиниба) теперь обновлена и включает долгосрочные данные о безопасности и эффективности при Макроглобулинемии Вальденстрема…
Автор: Кендра Дж. Бьоракер, Кандидат Наук, Лицензированный Психоаналитик Хорошая жизнь с хроническим заболеванием, таким как Фабри, может показаться противоречивым. После постановки диагноза у вас в голове не будет полки, на…
Компания Takeda только что объявила, что их заявка в FDA на исследовательскую терапию эозинофильного эзофагита (ЭoЭ) получила Приоритетное Рассмотрение. Эта терапия называется пероральной суспензией будесонида или ТАК-721. Он был создан…
Согласно исследованию на hindawi.com, наличие аномально повышенных уровней сывороточного IgG4 коррелировало с большей вероятностью у пациентов, живущих с аутоиммунным гепатитом, иметь цирроз, заболевание, при котором функция печени ухудшается из-за длительного…
Недавно в Neuroscience News была опубликована статья, в которой сообщалось о том, что исследователи обнаружили, что более двадцати процентов смертельных случаев рака мозга при глиобластоме можно лечить с помощью недавно…
Отзывы пациентов чрезвычайно важны при оценке методов лечения редких заболеваний; болезнь Шарко-Мари-Тута (ШМТ) не исключение. Чтобы понять влияние различных методов лечения ШMT, исследователи из Университета Канберры создали опрос для пациентов…
Исследователи из Медицинской Школы Джонса Хопкинса отметили, что остеонекроз (ОН) является одним из наиболее серьезных осложнений системной красной волчанки (СКВ). Согласно недавней статье в Healio, ежедневные дозы преднизона от 20…
Согласно сообщению newswise.com, группа исследователей из Университета Нью-Гэмпшира, возможно, открыла следующий новый метод лечения редкой формы рака крови, называемой макроглобулинемией Вальденстрема (МВ). Подход, который включал нацеливание на определенные клеточные белки,…
Недавно компания BiocurePharm, Корея («BPK»), дочерняя компания биофармацевтической компании Brochure Technology Corp., сообщила, что она заключила меморандум о взаимопонимании (MOU) с Symbasis GmbH («Symbasis»). Вместе они будут работать над разработкой…
В пресс-релизе от начала января 2021 года компания по производству генетических лекарств Generation Bio Co. («Generation Bio») обнародовала данные различных исследований. В одном из них компания поделилась, что использовала свою…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Ultragenyx Pharmaceutical Inc. («Ultragenyx») поделилась положительными данными по безопасности и эффективности клинических испытаний фазы 1/2 генных терапевтических растворов для лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы (OTC) и болезни…
Согласно ANCA Vasculitis News, FDA недавно одобрило Riabni (ритуксимаб-arrx) для лечения взрослых пациентов с двумя специфическими подтипами ANCA-васкулита: микроскопическим полиангиитом (МПА) и гранулематозом с полиангиитом (ГПА). Помимо этого, Riabni был…
Согласно истории Medscape, в недавнем исследовании капивасертиб оказался эффективным средством лечения некоторых метастатических раковых опухолей. Классифицируемый как ингибитор протеинкиназы B/AKT, лечение капивасертибом способно вызывать значительный ответ у пациентов, опухоль которых…
Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более…
Когда вы думаете о малярии, первое, что появляется в изображении - комары? В то время как микроскопический паразит, Plasmodium falciparum, ответственен за малярию, москиты часто являются переносчиками инфекции через укусы…
Согласно сообщению Globe Newswire, компания по генетической медицине Sarepta Therapeutics объявила основные данные первой части своего клинического испытания. Это испытание исследует его экспериментальную терапию с переносом гена, SRP-9001, в качестве…
В начале января 2021 года биофармацевтическая компания BlueRock Therapeutics («BlueRock») в сотрудничестве с Мемориальным Онкологическим Центром им. Слоуна Кеттеринга объявила в пресс-релизе, что ее заявка на Новый Исследуемый Препарат (IND)…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Большая часть наших новостей в 2020 году была наполнена заголовками о COVID-19, вирусной пандемии, сейчас поставлено более 96,2 миллиона диагнозов во всем мире. Вступая в 2021 год, цифры отрезвляют: 2,06…
Недавно биотехнологическая компания Prilenia Therapeutics B.V. («Prilenia») объявила, что первый пациент был включен в Фазу 2/3 клинического исследования по оценке придопидина у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Пробная версия…
В начале января 2021 года фармацевтическая компания Astellas Pharma Inc. («Astellas») сообщила, что ее заявка на новый лекарственный препарат (NDA) и дополнительная NDA для Mirabegron (Мирабегрон) получили статус Приоритетного Обзора…
Согласно сообщению dernieresactus.fr, биофармацевтическая компания Inventiva недавно объявила о планах проведения клинических испытаний III фазы. В этом испытании будет изучен его ведущий кандидат lanifibranor (ланифибранор) в качестве возможного средства лечения…
Как сообщает MSN, Дуэйн Зингейл объяснил, что одним из аспектов рождения с синдромом Тричера Коллинза является то, что вы очень запоминаетесь. Дуэйн родился без ушей и скул. Он сказал новостям…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
