Автор: Натали Хоман из In The Cloud Copy Конни Элсон была счастливой, независимой маленькой девочкой, прежде чем она начала показывать тревожные симптомы в возрасте четырех лет. После многих посещений врача…
Май - месяц осведомленности о болезни Хантингтона, в котором предпринимаются особые усилия для повышения осведомленности об этой разрушительной редкой болезни. В этом году Американское Общество по Болезни Хантингтона (HDSA) содействует…
Всемирная Организация Здравоохранения и ее партнеры недавно начали международное клиническое исследование "Солидарность" в поисках эффективного лечения COVID-19. Рост числа погибших от вируса, который до сих пор не имеет контрмер, создал…
Согласно пресс-релизу от Biospace, последние данные исследования III фазы KALM-2 показали, что инъекционный препарат Корсува (Korsuva) полезен при лечении сильного зуда, связанного с тяжелым хроническим заболеванием почек. Препараты от компаний…
Согласно данным от Angioedema News, Европейское Агентство по Лекарственным Средствам (EMA) в настоящее время рассматривает berotralstat в качестве потенциальной терапии для борьбы с тяжелыми приступами воспаления у пациентов с наследственным…
Исследователи, производители лекарств и правительства по всему миру разрабатывают в общей сложности сто вакцин, чтобы остановить ход вируса COVID-19. Агенство новостей Reuters Newswire сообщает, что триста миллионов человек были заражены…
Согласно данным от Xconomy, фармацевтическая компания PTC Therapeutics достигла соглашения, которое позволит ей приобрести Censa Pharmaceuticals и ее ведущего потенциального продукта. Этот препарат-кандидат, обозначенный CNSA-001, находится в разработке для лечения…
Группа исследователей недавно выяснила, как работают клеточные механизмы при лечении болезни Краббе. Ранее исследователи полагали, что трансплантация костного мозга помогла обеспечить положительные результаты для пациента с помощью клеточного механизма, называемого…
ProMIS Neurosciences - это биотехнологическая компания, которая работает над специальной терапией антителами, и недавно они разработали внутриклеточные тела для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). Эта же терапия показана для других…
В медицинском сообществе признается, что скопления неправильно свернутых тау-белков и амилоид-β являются маркерами болезни Альцгеймера. Данные, представленные в недавней статье в Nature, показывают, что степень нарушения гематоэнцефалического барьера (ГЭБ) соответствует…
Пациенты с гемофилией могут испытывать внезапное кровотечение, боль в суставах и воспаление, а также глубокие кровоподтеки. Но, согласно Hemophilia News, причиной могут быть два белка. Исследователи обнаружили, что у пациентов…
Kubota Vision, дочерняя компания Kubota Pharmaceutical Holdings, недавно завершила регистрацию на третьем этапе своего испытания emixustat гидрохлорида (emixustat). Emixustat гидрохлорида является лечением болезни Штаргардта, которая приводит к атрофии желтого пятна.…
Merck и AstraZeneca недавно объявили, что Lynparza улучшил общую выживаемость в жизни мужчин с запущенным раком предстательной железы, которые лечились ранее. Препарат превзошел два других антиандрогенных препарата (блокаторы тестостерона), с…
В то время как COVID-19 продолжает распространяться, а продолжительность наших локаутов увеличивается, многие пациенты с редкими заболеваниями и их семьи задаются вопросом, что будет дальше. Как вы будете получать лечение?…
Согласно недавнему объявлению AstraZeneca, FDA США предоставило одобрение Koselugo (Селуметиниб). Это первый препарат, одобренный для лечения детей с нейрофиброматозом 1 типа (NF1), имеющих симптоматические неоперабельные плексиформные нейрофибромы (ПН). ПН встречаются…
Согласно сообщению из отдела новостей UVA Health System, Доктор Медицинских Наук Жень Ян, обнаружил, что физические упражнения могут уменьшить или полностью остановить тяжелые респираторные симптомы, связанные с острым респираторным дистресс-синдромом…
Согласно данным от Fierce Biotech, в последнее время достигнуты впечатляющие успехи в лечении кистозного фиброза. Последним важным событием была разработка и одобрение препарата Trikafta, который был разработан компанией Vertex и…
17 апреля 2020 года - Всемирный день Борьбы с Гемофилией. Это мероприятие проводится с целью повышения осведомленности о гемофилии и других связанных с кровотечением нарушениях. Это день, когда это редкое…
Апрель считается Месяцем Осведомленности о Болезни Паркинсона. В то время как болезнь Паркинсона не считается редкой, компания "Patient Worthy" предпочитает продолжать обеспечивать информацией об этом заболевании, потому что люди, живущие…
22 апреля 2020 года стартует Всемирная неделя первичного иммунодефицита (ПИД). Это будет десятилетняя годовщина мероприятия, целью которого является распространение информации о болезнях ПИД по всему миру. В этом году Всемирная…
15 апреля 2020 года состоится 7-й ежегодный Международный День Болезни Помпе, день понимания и повышения осведомленности о болезни Помпе, организованный Международной Ассоциацией Болезни Помпе. Как и многие редкие заболевания, болезнь Помпе…
Клеточная терапия CAR-T доказала свою эффективность в качестве лечения лимфомы клеток мантийной зоны после того, как ее изучали в Онкологическом Центре Университета Техаса в Андерсоне. Исследование показало, что это лечение…
Как первоначально сообщалось в Biospace, болезнь Кушинга, заболевание из-за чрезмерного количества кортизола, недавно получила свой первый вариант лечения, одобренный FDA для взрослых пациентов, которые не могут получить доступные варианты хирургии.…
Согласно данным от Malvern Daily Record, биофармацевтическая компания Millendo Therapeutics, Inc. недавно опубликовала данные своего клинического испытания фазы 2b. В этом исследовании компании тестировалась экспериментальная терапия ливолетидом (livoletide)для лечения синдрома…
Согласно недавней статье в газете «Parkinson’s News Today», препарат празинезумаб (prasinezumab) вошел во вторую половину второго этапа испытания. Предыдущее исследование, NCT02157714, показало, что терапия снизила уровень альфа-синуклеина, белка, обнаруженного в…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
