Zolgensma, генная терапия при спинальной мышечной атрофии (СМА), недавно получила условное одобрение Европейской комиссии (EC). Это чрезвычайно интересная новость для людей, живущих со СМА в Европе, особенно если учесть, что…
Иммунотерапия находится на переднем крае лечения аутоиммунных заболеваний и рака. Северо-западный Университет и Калифорнийский Университет в Сан-Франциско провели исследование с использованием генов, которые могут быть переключателями «вкл/выкл» для борьбы с…
В недавнем пресс-релизе BioSpace публикуются интересные новости для пациентов с немелкоклеточным раком легких, медуллярным раком щитовидной железы и другими видами рака щитовидной железы, вызванными мутациями гена RET. Retevmo (selpercatinib) является…
В апреле генная терапия для лечения ганглиозидоза GM1 получила статус Орфанного Препарата. PBGM01 стремится лечить самую тяжелую форму этого заболевания - инфантильную. Читайте полный пресс-релиз здесь. GM1 Ганглиозидоз GM1-ганглиозидоз -…
Согласно недавней статье в Nature, многие страны ожидают немедленного ответа от недавно разработанных тестов на антитела. Эти тесты намечены, чтобы принести облегчение от карантина и восстановить экономику. Ученые признают, что…
AVROBIO AVROBIO базируется в Кембридже, штат Массачусетс. Они специализируются на однократной генной терапии как лекарство от редких генетических заболеваний, таких как цистиноз, болезнь Гоше и болезнь Фабри. Совсем недавно они…
Недавно было проведено исследование, которое предполагает, что ритуксимаб может быть предпочтительнее традиционных методов лечения миастении. Ученые также пришли к выводу, что tiuximab является наиболее эффективным, если его вводить раньше при…
Кристофер Коуэн и его лаборатория в Медицинском университете Южной Каролины недавно провели исследование на мышах, чтобы понять, как дефектные гены MEF2C влияют на развитие мозга. Дефект в этом гене связан…
Генетические исследования - растущая и захватывающая область. С открытием новых генетических мутаций и вариантов приходит более глубокое понимание редких заболеваний и их подтипов. По данным Cancer Network, исследователи сделали именно…
От Jodee Redmond из In The Cloud Copy Результаты нового исследования с использованием лабораторных крыс для моделирования церебрального паралича со спастичностью (ригидность мышц), сопровождающейся дистонией (непроизвольные сокращения мышц), могут дать…
После шести десятилетий попыток решить проблему хронического отторжения органов исследователи из Методистской Больницы Хьюстона и Питтсбургского Университета справились с этой задачей. Согласно статье в Medical Xpress, их теория основана на…
От Danielle Bradshaw из In The Cloud Copy В течение последних пяти лет становится все более очевидным, что некоторые люди имеют большую предрасположенность страдать от определенных заболеваний, одним из которых…
Быть в мире с собой и своей жизнью делает повседневную жизнь намного проще. Конечно, иногда легче сказать, чем сделать. Но одна тактика может помочь улучшить комфорт, уверенность и счастье: тренировка…
Компания Fulcrum Therapeutics недавно объявила, что собирается подать заявку на Исследование Нового Лекарства для своего препарата FTX-6058. Скорее всего, заявка будет подана во второй половине 2020 года после положительных результатов…
На сайте Prohealth, Марлейн Квуаде Кук описывает как она использует свой собственный опыт жизни с синдромом Элерса-Данлоса (СЭД), чтобы задаться вопросом, достаточно ли у медицинского сообщества информации и знаний для…
От Джоди Редмонд из In the Cloud Copy Компания Thermo Fisher Scientific, мировой лидер в области биологических наук, объявила, что разработала новый тест на болезнь Гоше. Они также изучат 420…
По сообщению Batten Disease News, компании Invitae и Axovant Gene Therapies объединились для организации бесплатного генетического тестирования в Северной Америке. Это будет сфокусировано на детях, которые, как считается, имеют лизосомные…
Все началось с электронной почты в 2019 году. Мэтт Мэйт, директор Института Точной Медицины Хью Каула, рассказал о своей мысли нейрохирургу Мэтту Дэвису, чей трехлетний сын страдает синдромом ADNP. Письмо…
Официально: Май - Месяц Осведомленности о Муковисцидозе! Поэтому и я, и команда «Patient Worthy» рады представить вам несколько историй, которые помогут вам повысить осведомленность и повысить уровень защиты интересов пациентов.…
Европейская комиссия только что одобрила Pharming по расширению показаний RUCONEST (conestat alfa) для Наследственного Ангионевротического Отека (HAО). Это расширение позволяет использовать терапию для детей старше 2 лет. Ранее она была…
Цитокиновые штормы были заметны в новостях в последнее время из-за их роли в COVID-19, но исследователи давно изучают их связь с болезнью Кастлемана. На самом деле, исследователи из Пенсильванского Университета…
Недавнее исследование, опубликованное в журнале Cancer Blood Journal, установило новый метод для эффективного прогнозирования результатов выживания для пациентов с миелодиспластическими синдромами низкого риска (МДС). Этот метод известен как Индекс Активации…
По данным Juvenile Arthritis News, раннее лечение ювенильного идиопатического артрита помогает уменьшить симптомы, почти «инактивируя» состояние. С помощью Регистра JIA Канадского Альянса Исследователей Детской Ревматологии (CAPRI) обнаружили, что раннее лечение…
Protalix BioTherapeutics недавно объявила о результатах третьего этапа исследования BRIDGE, в котором оценивали альфа-пегунигалсидазу для лечения болезни Фабри. Поскольку эти результаты были положительными, исследователи надеются, что это лекарство будет жизнеспособным…
Как сообщается в Biospace, Adverum Biotechnologies, компания генной терапии, специализирующаяся на клинических стадиях исследований редких и глазных заболеваний с неудовлетворенными потребностями, успешно дозировала пациента в своем клиническом исследовании фазы 4…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
