Prevail Therapeutics, компания, специализирующаяся на разработке генной терапии нейродегенеративных заболеваний, объявила о выдаче патента на композицию для PR001. Эта терапия предназначена для лечения нейронопатической болезни Гоше и болезни Паркинсона с…
Согласно сообщению globenewswire.com, Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) недавно приняло Новую Заявку на Лекарство (NDA) на аримокломол. Это приложение предназначено для использования препарата…
Согласно статье из «Parkinson's News Today», недавнее исследование могло выявить причины хронической боли и повреждения сенсорных нервов, которые обнаруживаются в некоторых случаях болезни Паркинсона. Исследование объясняет причиной изменения уровней глюкоцереброзида…
Согласно данным из globenewswire.com, биофармацевтическая компания Orphazyme A/S недавно объявила о том, что она подала Заявку на Новое Лекарственное Средство (NDA), для экспериментального лечения, Аримокломол в Управление по Контролю за…
Чувствовали ли вы себя немного напряженно или раздражительно? Может устали? Я знаю, что мой организм испытал большой стресс благодаря новым жизненным изменениям - и дополнительным беспокойствам - от COVID-19. Стресс,…
Недавно компания CytRx Corporation получила обозначение "Fast Track" (Ускоренная Процедура) для препарата аримокломол при лечении БАС,. Этот статус был также присвоен для лечения болезни Ниманна-Пика и спорадического миозита включения тела…
Редкие, неврологические заболевания часто не имеют жизнеспособного лечения. Болезнь Гоше и болезнь Паркинсона являются такими примерами. В подобных ситуациях медицинские работники обращаются к методам лечения других заболеваний, таких как рак.…
Компания Prevail Therapeutics выпустила обновленную информацию о терапии PR001 при лечении болезни Паркинсона,. В настоящее время они являются участниками дозирования, и регистрация остается открытой. На данный момент исследование идет по…
Согласно данным от Национального Фонда Гоше, использование генной терапии для лечения болезни Гоше уже давно используется в медицинской теории, но только в последние годы оно стало приближаться к реальности. В…
Санофи (Sanofi) По оценкам, в мире насчитывается 350 миллионов пациентов с редкими заболеваниями. Многие заболевания до сих пор не имеют методов лечения. Однако есть ученые, которые посвящают свою жизнь исключительно…
Компания Prevail Therapeutics недавно представила заявку на новое лекарственное средство для своей генной терапии под названием PR001. FDA недавно уведомило их, что это приложение активно, а это означает, что компания…
Болезнь Гоше (БГ) является редким лизосомальным нарушением памяти. Это вызвано дефицитом фермента глюкоцереброзидазы. В июне в Международном Журнале Молекулярных Наук было опубликовано новое исследование, подтверждающее важность мониторинга lyso-Gb1 у детей…
Согласно статье в Gaucher Disease News, первый известный случай человека, страдающего как болезнью Гоше, так и тяжелой врожденной нейтропенией, был исследован в тематическом исследовании «Кровяные клетки, Молекулы и Заболевания», которое…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
