Исследователи только что обнаружили 30 новых генов, которые могут вызывать болезнь Шарко-Мари-Тута (ШMT). Эти гены были обнаружены с помощью компьютерного анализа биологических данных, процесса, называемого биоинформатикой. Это исследование было опубликовано…
Согласно недавней статье в BioSpace, маленькие дети и младенцы, у которых была диагностирована первичная гипероксалурия типа 1 (PH1), часто сталкиваются с использованием гастростомических питательных зондов, обеспечивающих прямое питание в желудке.…
Компания Tarsius Pharmaceuticals только что объявила о положительных результатах своего недавнего исследования увеальной глаукомы. Это испытание называлось GADOT 20/20, и в нем изучалась терапия под названием TRSo1. Глазные Болезни Воспалительные…
Как опубликовано в пресс-релизе фонда Hereditary Neuropathy Foundation, в рамках проекта, финансируемого Национальным Институтом Здравоохранения (NIH), исследователи из Университета Рочестера, Университета Пенсильвании и Университета Айовы набирают людей с типом 1A…
Исследователи недавно провели исследование с использованием мышиных моделей болезни Шарко-Мари-Тута (ШMT) под названием «ШMTM6, экспрессируемый на поверхности адаксональных клеток Сквана, ограничивает диаметр аксонов в периферических нервах». Он был опубликован в…
Согласно данным от Muscular Dystrophy News Today, генная терапия, разрабатываемая фармацевтической компанией Pfizer, Inc., недавно получила обозначение Ускоренной процедуры от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов…
Согласно недавнему отчету в журнале Journal of Clinical Oncology, более тысячи пациентов с меланомой III стадии высокого риска были включены в клиническое исследование Keynote-054 (NCT02362594). Пациенты, перенесшие удаление (рассечение) лимфатических…
Согласно сообщению PR Newswire, биотехнологическая компания REGENXBIO Inc. недавно объявила о планах по расширению своей программы разработки RGX-121. RGX-121 разрабатывается как потенциальное одноразовое средство для генной терапии мукополисахаридоза II (МПС…
Компания Fulcrum Therapeutics начинает испытание фазы 1 FTX-6058, средства для лечения серповидно-клеточной анемии (SCD). Исследователи сосредоточат внимание на переносимости, безопасности и фармакокинетике лекарства. Начало этого исследования возможно в связи с…
Просыпаясь от новостей, мы слышим ещё одно обнадеживающее заявление, что еще один новый день, и еще один новый препарат проходит испытания. Согласно статье в Biospace, новости от компании Sorrento Therapeutics…
По данным BioSpace, фармацевтическая компания Grifols, базирующаяся в Барселоне, Испания, объявила, что их потенциальное лечение нового коронавируса вступило в фазу 3 испытаний. Оно проводится в сотрудничестве с несколькими федеральными агентствами…
Команда ученых создала инструмент с наночастицами, который позволяет ученым по всей стране изучать COVID-19 без какого-либо риска заражения. Эта частица имитирует то, как вирус заражает клетки, и позволяет ученым исследовать…
Согласно сообщению от Targeted Oncology, экспериментальная комбинированная терапия, испытанная на пациентах с прогрессирующей светлоклеточной почечно-клеточной карциномой (СПКР), показала потенциал эффективности в клинических испытаниях фазы 1b. Были объединены два препарата: атезолизумаб…
Доктор Джасвиндер Сингх, ревматолог из Университета Алабамы в Бирмингеме, является автором исследования, опубликованного в журнале Arthritis Care and Research. Во время недавнего интервью MedPageToday доктор Сингх подчеркнул, что необходимы дополнительные…
Согласно статье из BioSpace, организация TargetCancer Foundation начала набор пациентов в свое исследование TRACK. Это исследование предназначено для предоставления редким онкологическим пациентам индивидуальных вариантов лечения на основе геномного тестирования их…
В исследовании, опубликованном в NewsWise, агонисты рецепторов ретиноида-x (RXR) оценивают как средство лечения рецидивирующего и рефрактерного рассеянного склероза (РС). Было обнаружено, что этот специфический агонист RXR, бексаротен, способствует ремиелинизации, тем…
PracticeUpdate недавно опубликовала статью об исследовании, основная цель которого - облегчить бремя, которое испытывают многие мужчины при долгосрочном наблюдении за простатой. Активное наблюдение предпочтительнее в случаях рака простаты, относящихся к…
Компания Eisai объявила, что они начнут фазу 3 исследования под названием MOMENTUM, чтобы оценить лоркасерин как средство лечения синдрома Драве. Это решение принимается после консультации с FDA. Кроме того, они…
Доктор Лиза Саммаритано из Медицинского колледжа Вейл Корнелл объяснила, как снизить риски во время беременности для женщин с ревматическими заболеваниями. Беременность и Ревматические Заболевания Пациентки, страдающие ревматическим заболеванием, могут столкнуться…
Дамиан Грин из Вашингтонского университета является Научным Руководителем нового исследовательского проекта множественной миеломы. Этот проект осуществляется благодаря соглашению об исследованиях между Исследовательским центром рака Фреда Хатча и SpringWorks Therapeutics. Nirogacestat…
Недавно исследователи стремились лучше понять естественное течение и естественное развитие спинальной мышечной атрофии III типа (СМА). Согласно AJMC, это исследование предлагает более глубокое понимание этого менее представленного (и, следовательно, менее…
Компания Arrowhead Pharmaceuticals недавно объявила о положительных результатах двадцатичетырехнедельной биопсии у четырех пациентов, которые участвовали в первой группе клинических испытаний фазы II ARO-AAT. ARO-AAT - это исследовательский РНК-терапевтический препарат компании…
Организации Lupus Canada и Lupus Foundation of America объединились, чтобы вручить награду Lupus Canada Catalyst Award 2020. Этот грант предназначен для финансирования одного года исследований, которые улучшат жизнь людей с…
Компания Immune-One Therapeutics только что объявила, что они ввели дозу своему первому пациенту с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) в фазе 1 исследования IO-202. Эта терапия представляет собой иммунный ингибирующий рецептор,…
Мизофония - это редкое заболевание, которое вызывает у пациентов тяжелую и непроизвольную реакцию на определенные звуки. Причина заболевания до сих пор неизвестна. Проблема, с которой пациенты с мизофонией сталкиваются каждый…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
