Согласно статье из BioSpace, компания Ziopharma Oncology, Inc. недавно объявила, что ее исследовательская терапия Ad-RTS-hIL-12 с веледимексом (также называемым контролируемым IL-12) получила статус Редкого Детского Заболевания от Управления по Контролю…

Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Zogenix, Inc. недавно объявила о публикации результатов 3 фазы клинических испытаний препарата фенфлурамин (продаваемого как FINTEPLA®) для лечения судорог, вызванных синдромом Драве, редкого генетического заболевания.…

Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания POXEL SA недавно объявила, что она начала с фазы 2 клинических испытаний с изменением доз, в ходе которых будет проверяться экспериментальный препарат компании PXL065 в…

Согласно сообщению BioSpace, фармацевтическая компания Plus Therapeutics недавно объявила, что ее исследовательская терапия Rhenium NanoLiposomes (RNL ™) получила статус Орфанного Препарата от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов…

Согласно статье Buzzfeed News, пандемия коронавируса/COVID-19 продолжает доставлять новые сюрпризы и проблемы медицинскому и научному сообществу. В недавнем интервью Уэйн Себастьянелли, врач футбольной команды Пенсильванского Университета, недавно вернулся к более…

От Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Почти все дети, рожденные сегодня в Соединенных Штатах, проходят тестирование на определенную группу генетических нарушений в течение 48 часов после рождения. Эти…

Согласно сообщению ScienceBlog, всестороннее исследование, посвященное детям с диагнозом коронавирус / COVID-19, дало некоторые результаты, которые удивили ученых и показали, что дети могут играть более значительную роль в распространении болезни,…

Согласно данным от BioSpace, тематическое исследование 33-летнего мужчины подтвердило, что люди могут дважды заразиться вирусом, ответственным за COVID-19, что свидетельствует о том, что иммунитет может длиться недолго у выздоровевших пациентов.…

Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Cerecor Inc. недавно объявила о возобновлении работы по фазе 1b клинического исследования. Это исследование оценивает исследуемую терапию компании CERC-002 как возможное лечение взрослых пациентов с…

Согласно сообщению Charcot-Marie-Tooth News, некоммерческая организация CMT Australia, которая занимается обслуживанием сообщества пациентов с болезнью Шарко-Мари-Тута в Австралии, недавно получила грант в размере 10 000 долларов, который пойдет на CMT…

от Lauren Taylor из In The Cloud Copy Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) - редкое генетическое заболевание, которое со временем приводит к истощению мышц. Заболевание в первую очередь поражает мужчин, но…

Никто не знает точной причины болезни Паркинсона. Однако многие исследователи считают, что триггеры окружающей среды могут играть важную роль. Теперь Фонд Майкла Дж. Фокса (MJFF) призывает американских граждан поддержать закон,…

Новое исследование обнаружило новый способ измерения памяти как у животных, так и у людей. Есть надежда, что эта оценка поможет в исследовании болезни Паркинсона и других неврологических состояний. Исследование было…

Росс Даутат, писатель из New York Times, впервые получил диагноз болезни Лайма и инфекцию Бартонелла в 2015 году в результате укуса оленьего клеща. С тех пор последствия не исчезли, и…

Д-р Харви Молдофски Харви Молдофски - почетный профессор Университета Торонто. Его сфера деятельности - атипичная пневмония, и с момента возникновения COVID-19 он полностью посвятил себя тому, чтобы лучше понять COVID-19.…

У самок млекопитающих есть хромосомы XX, а у самцов - XY. Но ученые никогда не понимали, как у женщин решается, какой из двух X должен быть активен в каждой из…

Мы многому научились, но еще многое предстоит узнать о COVID-19. Исследователи обнаружили связь между COVID-19 и синдромом хронической усталости (миалгический энцефаломиелит), а также синдромом Гийена-Барре, которые являются долгосрочными заболеваниями, влияющими…

На прошлой неделе биофармацевтическая компания Mustang Bio объявила, что их кандидат на генную терапию MB-107 получил Статус Редкого Детского Заболевания. Кандидат для генной терапии предназначен для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита,…

Вы были бы шокированы, узнав, что до Evrysdi не существовало никаких пероральных препаратов, одобренных для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)? Но теперь все изменилось. На прошлой неделе FDA…

На этой неделе компания Regeneron Pharmaceuticals объявила, что их заявка на получение Лицензии на Биологические Препараты (BLA) для эваникумаба, препарата для лечения гомозиготной семейной гиперхолестеринемии (гоСГХС), получила статус Приоритетного Обзора…

От Danielle Bradshaw из In The Cloud Copy Шансы, что у вашего ребенка будет синдром Джордан, невероятно малы. Однако это было не так для Джо Лэнга и его семьи. На…

Согласно сообщению PR Newswire, биотехнологическая компания INOVIO только что объявила, что исследуемый продукт-кандидат INO-3107 получил статус Орфанного Лекарства от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США…

На недавнем вебинаре, организованном Национальной Организацией по Редким Заболеваниям (NORD), ряд докладчиков обсудили предстоящий проект, возглавляемый организацией: Платформа Ускорителей Данных и Аналитики для Лечения Редких Заболеваний (RDCA-DAP). Этот проект разрабатывается…

Согласно сообщению от GlobeNewswire, биофармацевтическая компания GW Pharmaceuticals plc недавно объявила, что ее пероральный раствор CBD Epidiolex® недавно был одобрен для лечения судорог, связанных с редким заболеванием туберозный склерозный комплекс.…

В недавней статье в The American Journal of Managed Care (AJMC) сообщается об одобрении третьей CAR T-клеточной терапии под названием Tecartus. Клеточная генная терапия компании Kite Pharma - это первая…