Прогрессирующий Идиопатический Легочный Фиброз Компания Veracyte только что подписала соглашение с Йельским Университетом, которое поможет им разработать самый первый тест, который может предсказать прогрессирование заболевания идиопатического легочного фиброза (ИЛФ). Классификатор…

Zolgensma, генная терапия при спинальной мышечной атрофии (СМА), недавно получила условное одобрение Европейской комиссии (EC). Это чрезвычайно интересная новость для людей, живущих со СМА в Европе, особенно если учесть, что…

Иммунотерапия находится на переднем крае лечения аутоиммунных заболеваний и рака. Северо-западный Университет и Калифорнийский Университет в Сан-Франциско провели исследование с использованием генов, которые могут быть переключателями «вкл/выкл» для борьбы с…

AVROBIO AVROBIO базируется в Кембридже, штат Массачусетс. Они специализируются на однократной генной терапии как лекарство от редких генетических заболеваний, таких как цистиноз, болезнь Гоше и болезнь Фабри. Совсем недавно они…

Недавно было проведено исследование, которое предполагает, что ритуксимаб может быть предпочтительнее традиционных методов лечения миастении. Ученые также пришли к выводу, что tiuximab является наиболее эффективным, если его вводить раньше при…

От Jodee Redmond из In The Cloud Copy Результаты нового исследования с использованием лабораторных крыс для моделирования церебрального паралича со спастичностью (ригидность мышц), сопровождающейся дистонией (непроизвольные сокращения мышц), могут дать…

Компания Fulcrum Therapeutics недавно объявила, что собирается подать заявку на Исследование Нового Лекарства для своего препарата FTX-6058. Скорее всего, заявка будет подана во второй половине 2020 года после положительных результатов…

На сайте Prohealth, Марлейн Квуаде Кук описывает как она использует свой собственный опыт жизни с синдромом Элерса-Данлоса (СЭД), чтобы задаться вопросом, достаточно ли у медицинского сообщества информации и знаний для…

Европейская комиссия только что одобрила Pharming по расширению показаний RUCONEST (conestat alfa) для Наследственного Ангионевротического Отека (HAО). Это расширение позволяет использовать терапию для детей старше 2 лет. Ранее она была…

Цитокиновые штормы были заметны в новостях в последнее время из-за их роли в COVID-19, но исследователи давно изучают их связь с болезнью Кастлемана. На самом деле, исследователи из Пенсильванского Университета…

По данным Juvenile Arthritis News, раннее лечение ювенильного идиопатического артрита помогает уменьшить симптомы, почти «инактивируя» состояние. С помощью Регистра JIA Канадского Альянса Исследователей Детской Ревматологии (CAPRI) обнаружили, что раннее лечение…

Protalix BioTherapeutics недавно объявила о результатах третьего этапа исследования BRIDGE, в котором оценивали альфа-пегунигалсидазу для лечения болезни Фабри. Поскольку эти результаты были положительными, исследователи надеются, что это лекарство будет жизнеспособным…

Компания Enanta Pharmaceuticals недавно опубликовала результаты второго этапа своего исследования INTREPID, в котором изучался EDP-305 для лечения первичного билиарного холангита (ПБХ). Результаты были положительными, поскольку первичные и вторичные конечные точки…

Согласно статьи от Asco Post, FDA предоставило ускоренное одобрение препарата Merck KEYTRUDA®, пембролизумаб (pembrolizumab), для лечения метастатического мелкоклеточного рака легкого (МРЛ). Препарат предназначен для пациентов, которые испытывают прогрессирование заболевания после…

Как недавно было отмечено в статье, опубликованной Cancer Network, в FDA прояснили применение CYNK-001 для пациентов с COVID-19. Когда заявка на новое исследуемое лекарственное средство (IND) подается в FDA, организация,…

Согласно данным от Hematology Advisor, препарат люспатерцепт (продается под названием Reblozyl) недавно продемонстрировал свою способность снижать трудности переливания крови у пациентов с бета-талассемией, которые зависят от регулярных переливаний крови. Впервые…

Согласно статье в журнале Barron's, биотехнологическая компания Alexion Pharmaceuticals недавно объявила о планах тестирования своего препарата Ultomiris в качестве потенциального средства для лечения COVID-19. Поскольку научное сообщество срочно стремится к…

Согласно публикации в Parkinson's News, исследователи обнаружили, что специфические иммунные клетки в крови пациентов с болезнью Паркинсона появляются за 10 лет до того, как они теряют двигательные навыки. Это потенциально…

Прогнозирование прогрессирования заболевания идиопатическим легочным фиброзом (ИЛФ) чрезвычайно важно, так как это заболевание прогрессирует по-разному в зависимости от заболевшего человека. Знания о том, что если у кого-то плохой результат и…

По данным от Medical XPress, исследователи обнаружили новую потенциальную терапию для пациентов с раком поджелудочной железы. Изменяя баланс pH внутри раковых клеток, исследователи могут вызвать гибель клеток. Прочитайте об этом…

В интервью веб-сайта Healio доктор Дженнифер Миллер говорит, что есть признаки надежды на улучшение результатов у пациентов, живущих с синдромом Прадера-Вилли, редким генетическим заболеванием. Доктор Миллер лечил пациентов с этим…