Закон об Орфанных Препаратах появился в 1983 году как стимул для фармацевтических компаний, которые работали над разработкой методов лечения редких заболеваний. Поскольку редкие заболевания - это редко хорошо, выбор работы…
от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Нейродегенерация, связанная с пантотенаткиназой, или PKAN, является редким наследственным заболеванием, при котором у пораженного ребенка наблюдается прогрессирующая дегенерация в определенных частях центральной…
Соединенные Штаты борются с эпидемией ожирения. Поэтому очень важно понимать распределение жира в организме и его влияние на лечение. Недавняя статья в Healio предполагает, что гормональный компонент жировой ткани (висцеральная…
Согласно сообщению ANCA Vasculitis News, недавнее исследование показало, что мониторинг изменений аутоантител, нацеленных на белок PR3, полезен для прогнозирования ремиссии АНЦА-васкулита после лечения или будущего рецидива симптомов. В исследовании использовался…
Американский Колледж Ревматологии представил новые результаты 5 ноября 2020 года на своей виртуальной конференции. Они обнаружили, что у пациентов с АНЦА-ассоциированным васкулитом (ААВ) гипотиреоз связан с положительной миелопероксидазой (MПO). Они…
Исследование, опубликованное в журнале Neurology, обнаружило способ улучшить тестирование аутоантител у пациентов с миастенией (МГ). Проблема, с которой сталкиваются врачи и пациенты, - это ложноположительные результаты при нервно-мышечных или аутоиммунных…
Часть Национальных Институтов Здравоохранения (NIH), Национального Института Здоровья Детей и Развития Человека Юнис Кеннеди Шрайвер (NICHD) и компания SteroTherapeutics заключили Соглашение о Совместных Исследованиях и Разработках (CRADA) в попытке протестировать…
Хотя еще многое предстоит узнать о COVID-19, есть ряд известных нам фактов, один из которых заключается в том, что дети сталкиваются с менее серьезными случаями. Возникает вопрос: почему? Эксперты Детского…
Согласно сообщению GlobeNewswire, биотехнологическая компания Galecto, Inc. недавно опубликовала результаты своего клинического испытания фазы 2а. В этом исследовании тестировалась экспериментальная терапия компании GB0139 для лечения идиопатического легочного фиброза (ИЛФ), редкого…
Согласно сообщению от Hematology Advisor, недавнее исследование, опубликованное в Scientific Reports, показывает, что экспрессия генов может предсказывать как первичную резистентность, так и реакцию на лечение у пациентов, живущих с редкими…
Исследование, опубликованное в European Medical Journal, направлено на подтверждение профиля безопасности ведолизумаба, средства для лечения воспалительного заболевания кишечника (ВЗК). В частности, они сосредоточились на острых инфузионных реакциях. Важно, чтобы профиль…
В пресс-релизе от конца ноября фармацевтическая компания BioCryst Pharmaceuticals, Inc. («BioCryst») объявила о публикации данных своего клинического исследования APeX-J в Allergy. Во время испытания, которое проводилось в Японии, исследователи оценивали…
HAE Junior - это чешская организация пациентов, цель которой - улучшить качество жизни детей и подростков с наследственным ангионевротическим отеком (HAО). Она была создана в декабре 2019 года в Праге…
Prevail Therapeutics, компания, специализирующаяся на разработке генной терапии нейродегенеративных заболеваний, объявила о выдаче патента на композицию для PR001. Эта терапия предназначена для лечения нейронопатической болезни Гоше и болезни Паркинсона с…
На этой неделе компания Hallmark Movies and Mysteries представила «The Christmas Bow», в котором Джой Перри, женщина с болезнью Шарко-Мари-Тута, играет женщину с ШМТ. И хотя ШМТ в течение многих…
19 ноября 2020 года агентство Research! America провело информационный веб-семинар под названием «От Науки, Удостоенной Нобелевской Премии, к Лечению Следующего Поколения: Прослеживание Пути Прорыва в Редких Заболеваниях с Помощью РНКи».…
Поддержание функции легких - основная цель лечения муковисцидоза (МВ). Для достижения этой цели врачи будут использовать методы очистки дыхательных путей, например, жилетную терапию. Проблема возникает у пациентов детского возраста, так…
Согласно Newswise, в новом исследовании, впервые опубликованном в Gastroenterology, исследователи из Cedars-Sinai идентифицировали набор генов, состоящий из редких генетических отклонений и более общих генетических паттернов, которые связывают воспалительное заболевание кишечника…
Компания Sorreto Therapeutics недавно объявила через Globe Newswire, что подала заявку на новый исследуемый препарат COVI-DROPS (STI-2099). В ходе исследования будет изучена безопасность и эффективность интраназального препарата на здоровых добровольцах…
от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Спинальная мышечная атрофия или СМА - это генетическое заболевание, поражающее центральную и периферическую нервную систему человека, а также скелетные мышцы, которые контролируют…
ПМДР Предменструальное дисфорическое расстройство (ПМДР) - это психологическое заболевание, которое циклически возникает вместе с менструальным циклом. К сожалению, поскольку симптомы этого заболевания могут отражать многие диагнозы психического здоровья, пациентам может…
Согласно статье Biospace, компания Takeda Pharmaceuticals опубликовала результаты своего исследования фазы 3 HELP, расширенного исследования TAKHZYRO. Это лечение наследственного ангионевротического отека (НАО) снижает частоту приступов и даже предотвращает их в…
Дилатационная кардиомиопатия - это сердечное заболевание, вызванное мутацией в гене RBM20. Это заболевание сердца уникально, поскольку оно может поражать молодых людей. Эти люди подвержены повышенному риску внезапной смерти. Сердечную недостаточность…
Согласно сообщению Newswise, совместная исследовательская группа из Медицинской Школы Сан-Диего Калифорнийского Университета и Института Геномной Медицины Рэди-Чилдс будет исследовать расщелину позвоночника, редкий врожденный дефект. Это исследование будет продолжено благодаря пятилетнему…
Компания Takeda Pharmaceuticals недавно присудила XOMA Corporation 2 миллиона долларов за достижение следующей вехи в разработке мезагитамаба, средства для лечения миастении (MG). По данным Biospace, XOMA недавно ввела дозу первому…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
